Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus NM8074:stä naiiveilla PNH-potilailla

keskiviikko 31. tammikuuta 2024 päivittänyt: NovelMed Therapeutics

Vaihe II, avoin NM8074-tutkimus potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH)

Tämä on vaiheen II avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida NM8074:n turvallisuutta, tehoa ja immunogeenisyyttä, kun sitä annetaan suonensisäisesti aikuispotilaille, joilla on paroksismaalinen yöllinen hemoglobinuria (PNH).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ehdotetussa tutkimuksessa otetaan mukaan suunniteltu määrä 12 aiemmin hoitamatonta PNH-potilasta ja enintään 18 PNH-potilasta, joilla on diagnosoitu hemolyyttinen anemia ja jotka täyttävät osallistumiskriteerit. Mukana on 2 kohorttia, joissa kussakin on 6-9 potilasta. Kohortin 1 potilaille annetaan NM8074:ää 20 mg/kg suonensisäisesti (IV) joka toinen viikko hoitojakson aikana. Kohortin 2 potilaille annetaan 10 mg/kg NM8074-annos viikoittain 4 viikon ajan, minkä jälkeen 20 mg/kg annos NM8074:ää annetaan suonensisäisesti kahden viikon välein loppuhoitojakson ajan. Tämä tutkimus määrittää, tarjoaako NM8074 halutun vaihtoehtoisen reitin (AP) inhibition.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat ≥ 18 vuotta (miehet ja naiset), paino ≥ 45 kg suostumushetkellä
  • PNH-diagnoosin vahvistaminen valkosolujen (WBC) virtaussytometrisellä arvioinnilla, kun neutrofiilien, granulosyyttien ja/tai monosyyttien kloonikoko on ≥10 %
  • Todisteet meneillään olevasta hemolyysistä
  • ≥1 pakattu punasolu (pRBC) -siirto 12 kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Anemia (hemoglobiini ≤10,5 g/dl)
  • Laktaattidehydrogenaasin (LDH) taso ≥ 1,5 kertaa normaalin yläraja (xULN) seulonnan aikana
  • Kaikki potilaat on rokotettava ennen MenACWY Menactra® polysakkarididifteriatoksoidikonjugaattirokotteen antamista Neisseria meningitidis seroryhmiä A, C, Y ja W-135 vastaan ​​sekä MenB meningokokki-seroryhmän B rokotetta (Bexsero®). Jos rokotusikkuna on lyhyt, potilaita hoidetaan ennaltaehkäisevästi sopivilla antibiooteilla
  • Halukas ja kykenevä ymmärtämään ja suorittamaan tietoisen suostumuksen menettelyt, mukaan lukien tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittaminen ja päivämäärä, ja noudattamaan opintovierailuaikataulua

Poissulkemiskriteerit:

  • Luuytimen, hematopoieettisten kantasolujen tai kiinteiden elinsiirtojen historia
  • Pernan poiston historia
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen 5 eliminaation puoliintumisajan sisällä ilmoittautumisesta tai 30 päivän sisällä sen mukaan kumpi on pidempi
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet parhaillaan tai aiemmin muita komplementin estäjähoitoja alle 3 kuukautta ennen tutkimuspäivää 1
  • Osallistujat, joilla on tunnettu tai epäilty perinnöllinen tai hankittu komplementin puutos
  • Aiemmin aktiivinen primaarinen tai sekundaarinen immuunipuutos
  • Tällä hetkellä aktiivinen systeeminen infektio tai epäilty aktiivisesta bakteeri-, virus- tai sieni-infektiosta 2 viikon aikana ennen ensimmäistä annosta tai selittämättömiä, toistuvia bakteeri-infektioita
  • Hänellä on tiedossa meningokokkitauti tai N. meningitidis -infektio
  • Potilaat, jotka saavat immunosuppressiivisia lääkkeitä tai systeemisiä kortikosteroideja alle 8 viikkoa ennen annostelua
  • Tunnetut lääketieteelliset tai psykologiset tila(t) tai riskitekijä, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan täysimääräistä osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskiä potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia tai tutkimuksen lopputulosta. opiskella
  • Vaikeat samanaikaiset samanaikaiset sairaudet, jotka eivät sovellu aktiiviseen hoitoon, esim. potilaat, joilla on vaikea munuaissairaus (krooninen munuaissairaus (CKD) vaihe 4, dialyysi)
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet parhaillaan tai aiemmin muita komplementin estäjähoitoja alle 3 kuukautta ennen tutkimuspäivää 1
  • Raskaana oleva, raskaaksi tulemista suunnitteleva tai imettävä nainen. Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten kumppanien (WOCBP) mukaan kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, heillä on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 1 viikon ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
  • Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti seulonnassa tai päivänä 1
  • Miespotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien kumppanien on suostuttava käyttämään ehkäisyä ja miespotilaiden on suostuttava pidättäytymään siittiöiden luovuttamisesta tutkimuksen ajan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
6 koehenkilöä saavat suonensisäisen (IV) NM8074-infuusion annoksella 20 mg/kg kahden viikon välein.
Lääke: NM8074
NM8074 annetaan suonensisäisenä infuusiona. Annokset annetaan 13 viikon hoitojakson aikana.
Kokeellinen: Kohortti 2
6 koehenkilöä saavat suonensisäisen (IV) NM8074-infuusion annoksella 10 mg/kg viikoittain neljän viikon ajan, minkä jälkeen 20 mg/kg annoksen NM8074:ää joka toinen viikko jäljellä olevan hoitojakson ajan.
Lääke: NM8074
NM8074 annetaan suonensisäisenä infuusiona. Annokset annetaan 13 viikon hoitojakson aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) seuranta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti

Haittatapahtumat luokitellaan CTCAE v4.03:n mukaisesti. Jos AE-termiä ei ole kuvattu arvosana-asteikoissa, AE-vakavuus on raportoitava seuraavasti:

Aste I: Lievä (tietoisuus merkistä tai oireesta, mutta helposti siedetty)

Aste II: kohtalainen (riittävä epämukavuus häiritsee normaalia toimintaa)

Aste III: Vaikea (työkyvytön, kyvyttömyys suorittaa normaaleja toimintoja)

Luokka IV: Hengenvaarallinen

V-luokka: kohtalokas
Opintopäivään 105 asti
Osallistujien määrä, joilla on NM8074:n vasta-aineita (ADA:t).
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta hemoglobiinitasoissa (Hgb).
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) tasojen muutos lähtötasosta tai prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta punasolujen (pRBC) siirtojen määrässä
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Prosenttimuutos perustasosta kalvohyökkäyskompleksin (MAC) tasoissa komplementtiaktiivisuuden vaihtoehtoisen reitin (AP) kautta verrattuna prosenttiosuuteen lähtötasosta komplementtiaktiivisuuden klassisen polun (CP) MAC-tasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Prosenttimuutos lähtötasosta komplementtikomponentin C3b tasoissa komplementtiaktiivisuuden vaihtoehtoisen polun (AP) kautta verrattuna prosenttiosuuteen lähtötasosta C3b:n tasoissa komplementtiaktiivisuuden klassisen polun (CP) kautta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta retikulosyyttien määrässä
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta bilirubiinitasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos perustasosta elämänlaatututkimuksessa (QoL) arvioituna kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) -väsymysasteikon avulla, versio 4.
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
FACIT-väsymysasteikko on 13 kohdan potilaan ilmoittama väsymyksen mitta, jonka palautusaika on 7 päivää. Kohteet pisteytetään 0-4 vastausasteikolla, joka vaihtelee "Ei ollenkaan" - "Erittäin". Kaikki kohteet lasketaan yhteen, jotta saadaan yksi väsymyspistemäärä, jonka vaihteluväli on 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa elämänlaatua.
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötilanteesta tai prosenttimuutos perustasosta elämänlaatututkimuksessa (QoL) Arvioitu Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyn kautta - Core 30 -asteikko (QLQ-C30), versio 3.0.
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Kaikki EORTC QLQ-C30 -vaa'at ja yksittäismitat vaihtelevat välillä 0-100. Tämä sisältää 3 oireasteikkoa (väsymys, kipu, pahoinvointi ja oksentelu), 5 toiminnallista asteikkoa (fyysinen, rooli, kognitiivinen, emotionaalinen ja sosiaalinen), yksittäisiä kysymyksiä, jotka koskevat oireita, kuten unettomuutta, hengenahdistusta, ruokahaluttomuutta ja muita syöpäpotilaiden yleisesti ilmoittamat vaikutukset ja taudin havaitut taloudelliset vaikutukset. Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan elämänlaatuun maailmanlaajuisen terveydentilan osalta.
Opintopäivään 105 asti
Muutokset NM8074:n plasmapitoisuudessa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Suurin plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Aika, joka vastaa Cmax-arvoa (tmax)
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Lääkkeen pitoisuus-aikakäyrien alla oleva alue (AUC0-t)
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta komplementtitekijän B tasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta haptoglobiinitasoissa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta verihiutalemäärässä
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta PNH-solukloonikoossa
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Kloonikoko mitataan valkosolujen (granulosyyttien ja monosyyttien) fluoreseiinileimatulla proaerolysiinillä (FLAER) värjäyksellä.
Opintopäivään 105 asti
Muutos lähtötasosta tai prosenttimuutos lähtötasosta C3b-kerrostumassa PNH-soluihin
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
C3b:n kuormitus punasoluihin arvioidaan käyttämällä virtaussytometriaa
Opintopäivään 105 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta kalvohyökkäyskompleksin (MAC) tasoissa komplementtitoiminnan klassisen polun (CP) kautta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti
Muutos perustasosta tai prosenttimuutos perustasosta komplementtikomponentin C3b tasoissa komplementtitoiminnan klassisen polun (CP) kautta
Aikaikkuna: Opintopäivään 105 asti
Opintopäivään 105 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NovelMed Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 30. marraskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 3. joulukuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. joulukuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NM8074-PNH-105

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NM8074

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa