Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van NM8074 bij naïeve PNH-patiënten

31 januari 2024 bijgewerkt door: NovelMed Therapeutics

Een open-label fase II-onderzoek van NM8074 bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

Dit is een open-label fase II-onderzoek dat is opgezet om de veiligheid, werkzaamheid en immunogeniciteit te evalueren van NM8074, intraveneus toegediend aan volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De voorgestelde studie zal een gepland aantal van 12 behandelingsnaïeve PNH-patiënten inschrijven met een maximum van 18 PNH-patiënten bij wie de diagnose hemolytische anemie is gesteld en die voldoen aan de inclusiecriteria. Er zullen 2 cohorten zijn met elk 6 tot 9 patiënten. Patiënten in Cohort 1 zullen gedurende de behandelingsperiode elke 2 weken intraveneus (IV) NM8074 van 20 mg/kg toegediend krijgen. Cohort 2-patiënten krijgen gedurende 4 weken wekelijks een dosis van 10 mg/kg NM8074 toegediend, gevolgd door een dosis van 20 mg/kg NM8074 toegediend via IV om de 2 weken gedurende de rest van de behandelingsperiode. Deze studie zal bepalen of NM8074 de gewenste remming van de alternatieve route (AP) zal bieden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten ≥ 18 jaar (mannen en vrouwen), gewicht ≥ 45 kg op het moment van toestemming
  • Bevestiging van de PNH-diagnose door flowcytometrische evaluatie van witte bloedcellen (WBC's), met neutrofielen, granulocyten en/of monocyten kloongrootte van ≥10%
  • Bewijs van aanhoudende hemolyse
  • ≥1 transfusie met verpakte rode bloedcellen (pRBC) binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening
  • Bloedarmoede (hemoglobine ≤10,5 g/dl)
  • Lactaatdehydrogenase (LDH)-niveau ≥ 1,5 keer de bovengrens van normaal (xULN) tijdens screening
  • Alle patiënten moeten gevaccineerd zijn vóór toediening van MenACWY Menactra® polysaccharide difterietoxoïde conjugaatvaccinatie tegen Neisseria meningitidis serogroep A, C, Y en W-135 en MenB meningokokken serogroep B-vaccin (Bexsero®). Als de vaccinatieperiode kort is, worden patiënten profylactisch behandeld met geschikte antibiotica
  • Bereid en in staat om geïnformeerde toestemmingsprocedures te begrijpen en te voltooien, inclusief het ondertekenen en dateren van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF), en voldoen aan het studiebezoekschema

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van beenmerg-, hematopoëtische stamcel- of solide-orgaantransplantatie
  • Geschiedenis van splenectomie
  • Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek binnen 5 eliminatiehalfwaardetijden na inschrijving, of binnen 30 dagen, welke van de twee het langst is
  • Proefpersonen die momenteel of eerder andere complementremmerbehandelingen ondergaan minder dan 3 maanden voorafgaand aan studiedag 1
  • Deelnemers met bekende of vermoede erfelijke of verworven complementdeficiëntie
  • Geschiedenis van momenteel actieve primaire of secundaire immunodeficiëntie
  • Momenteel actieve systemische infectie of vermoeden van actieve bacteriële, virale of schimmelinfectie binnen 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis, of voorgeschiedenis van onverklaarbare, terugkerende bacteriële infecties
  • Heeft een bekende voorgeschiedenis van meningokokkenziekte of N. meningitidis-infectie
  • Patiënten die minder dan 8 weken voor toediening immunosuppressiva of systemische corticosteroïden gebruiken
  • Bekende medische of psychologische aandoening(en) of risicofactor die, naar de mening van de onderzoeker, de volledige deelname van de patiënt aan het onderzoek kan belemmeren, een bijkomend risico voor de patiënt kan vormen of de beoordeling van de patiënt of de uitkomst van het onderzoek kan verwarren studie
  • Ernstige gelijktijdige comorbiditeiten die niet vatbaar zijn voor actieve behandeling, bijv. patiënten met ernstige nierziekte (chronische nierziekte (CKD) stadium 4, dialyse)
  • Proefpersonen die momenteel of eerder andere complementremmerbehandelingen ondergaan minder dan 3 maanden voorafgaand aan studiedag 1
  • Zwanger, van plan zwanger te worden of vrouwelijke proefpersonen die borstvoeding geven. Vrouwelijke partners in de vruchtbare leeftijd (WOCBP), gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben bij de screening en moeten ermee instemmen zeer effectieve anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de dosering en gedurende 1 week na het stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel
  • Vrouwtjes die een positief resultaat van de zwangerschapstest hebben bij de screening of op dag 1
  • Mannelijke patiënten en partners in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met het gebruik van voorbehoedsmiddelen en mannelijke patiënten moeten ermee instemmen geen sperma te doneren voor de duur van het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
6 proefpersonen zullen om de twee weken een intraveneuze (IV) infusie van NM8074 van 20 mg/kg krijgen.
Geneesmiddel: NM8074
NM8074 zal worden toegediend als een intraveneuze infusie. De doses worden toegediend gedurende een behandelingsperiode van 13 weken.
Experimenteel: Cohort 2
Zes proefpersonen zullen gedurende vier weken een intraveneuze (IV) infusie van NM8074 van 10 mg/kg per week krijgen, gevolgd door een dosis van 20 mg/kg van NM8074 om de twee weken gedurende de rest van de behandelingsperiode.
Geneesmiddel: NM8074
NM8074 zal worden toegediend als een intraveneuze infusie. De doses worden toegediend gedurende een behandelingsperiode van 13 weken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Monitoring van ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105

Bijwerkingen worden geclassificeerd volgens de CTCAE v4.03. Als de AE-term niet wordt beschreven in de indelingsschalen, wordt de ernst van de AE ​​als volgt gerapporteerd:

Graad I: Mild (bewustzijn van teken of symptoom, maar gemakkelijk te verdragen)

Graad II: Matig (ongemak voldoende om normale activiteiten te verstoren)

Graad III: ernstig (onbekwaam, met onvermogen om normale activiteiten uit te voeren)

Graad IV: levensbedreigend

Graad V: dodelijk
Tot Studiedag 105
Aantal deelnemers met antidrug-antilichamen (ADA's) volgens NM8074
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in hemoglobine (Hgb) niveaus
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase (LDH)-niveaus
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in het aantal verpakte rode bloedcellen (pRBC)-transfusies
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Percentage verandering ten opzichte van baseline in niveaus van Membrane Attack Complex (MAC) via Alternative Pathway (AP) van complementactiviteit in vergelijking met procentuele verandering ten opzichte van baseline in niveaus van MAC via Classical Pathway (CP) van complementactiviteit
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Procentuele verandering ten opzichte van baseline in niveaus van complementcomponent C3b via alternatieve route (AP) van complementactiviteit in vergelijking met procentuele verandering ten opzichte van baseline in niveaus van C3b via klassieke route (CP) van complementactiviteit
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in bilirubinespiegels
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in kwaliteit van leven (QoL)-enquête beoordeeld via de Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale, versie 4.
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
De FACIT-vermoeidheidsschaal is een 13-item door de patiënt gerapporteerde maat van vermoeidheid met een herinneringsperiode van 7 dagen. Items worden gescoord op een schaal van 0 tot 4, variërend van "Helemaal niet" tot "Heel erg". Alle items worden opgeteld om een ​​enkele vermoeidheidsscore te creëren met een bereik van 0 tot 52 met een betere kwaliteit van leven aangegeven door een hogere score.
Tot Studiedag 105
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in Quality of Life (QoL)-enquête beoordeeld via de European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), versie 3.0.
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Alle EORTC QLQ-C30 schalen en enkelvoudige metingen variëren van 0 tot 100. Dit omvat 3 symptoomschalen (vermoeidheid, pijn, misselijkheid en braken), 5 functionele schalen (fysiek, rol, cognitief, emotioneel en sociaal), vragen met één item over symptomen zoals slapeloosheid, kortademigheid, verlies van eetlust en andere die vaak gemeld door kankerpatiënten, en de gepercipieerde financiële impact van de ziekte. Een hogere score wordt geassocieerd met een hogere kwaliteit van leven voor de globale gezondheidsstatus.
Tot Studiedag 105
Veranderingen in plasmaconcentratie van NM8074
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Tijd die overeenkomt met Cmax (tmax)
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Gebied onder de geneesmiddelconcentratie-tijdcurven (AUC0-t)
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in factor B-niveaus van complementcomponent
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in haptoglobineniveaus
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering t.o.v. baseline of procentuele verandering t.o.v. baseline in aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering van basislijn of procentuele verandering van basislijn in PNH-celkloongrootte
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Kloongrootte zal worden gemeten via fluoresceïne-gelabelde proaerolysine (FLAER) kleuring van WBC's (granulocyten en monocyten)
Tot Studiedag 105
Verandering van basislijn of procentuele verandering van basislijn in C3b-afzetting op PNH-cellen
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
De belasting van C3b op erytrocyten zal worden geëvalueerd met behulp van flowcytometrie
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in niveaus van Membrane Attack Complex (MAC) via Classical Pathway (CP) van complementactiviteit
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105
Verandering ten opzichte van baseline of procentuele verandering ten opzichte van baseline in niveaus van complementcomponent C3b via klassieke route (CP) van complementactiviteit
Tijdsspanne: Tot Studiedag 105
Tot Studiedag 105

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 november 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NM8074-PNH-105

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op NM8074

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren