Az NM8074 vizsgálata naiv PNH-betegeken

Bevételi kritériumok:

• 18 évesnél idősebb betegek (férfiak és nők), testtömegük ≥ 45 kg a beleegyezés időpontjában
• A PNH diagnózisának megerősítése 10%-nál nagyobb neutrofil-, granulocita- és/vagy monocita-klónméretű fehérvérsejtek (WBC) áramlási citometriás értékelésével
• A folyamatban lévő hemolízis bizonyítéka
• ≥1 csomagolt vörösvérsejt (pRBC) transzfúzió a szűrést megelőző 12 hónapon belül
• Vérszegénység (hemoglobin ≤10,5 g/dl)
• A laktát-dehidrogenáz (LDH) szintje a normál felső határának (xULN) ≥ 1,5-szerese a szűrés során
• Minden beteget be kell oltani a MenACWY Menactra® poliszacharid diftéria toxoid konjugált vakcinával a Neisseria meningitidis A, C, Y és W-135 szerocsoportja és a MenB B szerocsoportú meningococcus elleni vakcina (Bexsero®) ellen. Ha az oltás időtartama rövid, a betegeket profilaktikusan megfelelő antibiotikumokkal kezelik
• Hajlandó és képes megérteni és végrehajtani a tájékozott beleegyezési eljárásokat, beleértve a tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) aláírását és keltezését, valamint betartja a tanulmányi látogatás ütemtervét

Kizárási kritériumok:

• Csontvelő, hematopoetikus őssejt vagy szilárd szervátültetés anamnézisében
• Splenectomia története
• Részvétel bármely más gyógyszeres vizsgálatban a felvételt követő 5 eliminációs felezési időn belül vagy 30 napon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb
• Azok az alanyok, akik jelenleg vagy korábban más komplement inhibitor kezelésben részesültek kevesebb mint 3 hónappal a vizsgálat 1. napja előtt
• Ismert vagy feltételezett örökletes vagy szerzett komplementhiányban szenvedő résztvevők
• Jelenleg aktív primer vagy másodlagos immunhiány a kórtörténetben
• Jelenleg aktív szisztémás fertőzés vagy aktív bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés gyanúja az első adag beadását megelőző 2 héten belül, vagy az anamnézisben megmagyarázhatatlan, visszatérő bakteriális fertőzések
• Meningococcus-betegség vagy N. meningitidis fertőzés ismert anamnézisében
• Immunszuppresszív szereket vagy szisztémás kortikoszteroidokat szedő betegek kevesebb mint 8 héttel az adagolás előtt
• Ismert egészségügyi vagy pszichológiai állapot(ok) vagy kockázati tényező, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a beteg teljes körű részvételét a vizsgálatban, további kockázatot jelenthet a beteg számára, vagy megzavarhatja a beteg megítélését vagy a vizsgálat kimenetelét. tanulmány
• Súlyos egyidejű, aktív kezelésre nem alkalmas betegségek, például súlyos vesebetegségben szenvedő betegek (krónikus vesebetegség (CKD) 4. stádiuma, dialízis)
• Azok az alanyok, akik jelenleg vagy korábban más komplement inhibitor kezelésben részesültek kevesebb mint 3 hónappal a vizsgálat 1. napja előtt
• Terhes, terhességet tervező vagy szoptató nő. A fogamzóképes korú női partnereknek (WOCBP), azaz minden olyan nőnek, aki fiziológiailag képes teherbe esni, negatív terhességi teszttel kell rendelkeznie a szűréskor, és bele kell egyeznie a rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába az adagolás során és a vizsgálati gyógyszer abbahagyását követő 1 hétig.
• Nők, akiknek pozitív terhességi teszt eredménye a szűréskor vagy az 1. napon
• A férfi betegeknek és a fogamzóképes korú partnereknek bele kell egyezniük a fogamzásgátlók használatába, a férfi betegeknek pedig bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat időtartama alatt tartózkodjanak a spermaadástól.