Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie NM8074 u naiwnych pacjentów z PNH

31 stycznia 2024 zaktualizowane przez: NovelMed Therapeutics

Otwarte badanie fazy II dotyczące NM8074 u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH)

Jest to otwarte badanie fazy II, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i immunogenności NM8074 podawanego dożylnie dorosłym pacjentom z napadową nocną hemoglobinurią (PNH).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Proponowane badanie obejmie planowaną liczbę 12 wcześniej nieleczonych pacjentów z PNH, z maksymalnie 18 pacjentami z PNH, u których rozpoznano niedokrwistość hemolityczną i którzy spełniają kryteria włączenia. Będą 2 kohorty po 6 do 9 pacjentów każda. Pacjentom w Kohorcie 1 będzie podawano NM8074 w dawce 20 mg/kg dożylnie (IV) co 2 tygodnie w okresie leczenia. Pacjentom z kohorty 2 będzie podawano dawkę 10 mg/kg NM8074 co tydzień przez 4 tygodnie, a następnie dawkę 20 mg/kg NM8074 podawaną dożylnie co 2 tygodnie przez pozostałą część okresu leczenia. Badanie to określi, czy NM8074 zapewni pożądane hamowanie szlaku alternatywnego (AP).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 18 lat (mężczyźni i kobiety), masa ciała ≥ 45 kg w momencie wyrażenia zgody
  • Potwierdzenie rozpoznania PNH za pomocą cytometrii przepływowej oceny krwinek białych (WBC) z wielkością klonów neutrofili, granulocytów i/lub monocytów ≥10%
  • Dowody trwającej hemolizy
  • ≥1 transfuzja koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • niedokrwistość (hemoglobina ≤10,5 g/dl)
  • Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) ≥ 1,5-krotność górnej granicy normy (xGGN) podczas badań przesiewowych
  • Wszyscy pacjenci muszą zostać zaszczepieni przed podaniem szczepionki skoniugowanej z polisacharydem toksoidu błoniczego MenACWY Menactra® przeciwko Neisseria meningitidis grup serologicznych A, C, Y i W-135 oraz szczepionki MenB przeciw meningokokom grupy serologicznej B (Bexsero®). Jeśli okienko szczepienia jest krótkie, to pacjenci będą profilaktycznie leczeni odpowiednimi antybiotykami
  • Chęć i zdolność zrozumienia i wypełnienia procedur świadomej zgody, w tym podpisania i datowania formularza świadomej zgody (ICF) oraz przestrzegania harmonogramu wizyty studyjnej

Kryteria wyłączenia:

  • Historia przeszczepu szpiku kostnego, hematopoetycznych komórek macierzystych lub narządów miąższowych
  • Historia splenektomii
  • Udział w jakimkolwiek innym badaniu eksperymentalnym leku w ciągu 5 okresów półtrwania w fazie eliminacji od rejestracji lub w ciągu 30 dni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Osoby obecnie lub wcześniej leczone innymi inhibitorami dopełniacza mniej niż 3 miesiące przed dniem 1 badania
  • Uczestnicy ze stwierdzonym lub podejrzewanym dziedzicznym lub nabytym niedoborem dopełniacza
  • Historia obecnie aktywnego pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności
  • Obecnie czynne zakażenie ogólnoustrojowe lub podejrzenie czynnej infekcji bakteryjnej, wirusowej lub grzybiczej w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki lub niewyjaśnione, nawracające infekcje bakteryjne w wywiadzie
  • Ma znaną historię choroby meningokokowej lub zakażenia N. meningitidis
  • Pacjenci przyjmujący leki immunosupresyjne lub kortykosteroidy działające ogólnoustrojowo mniej niż 8 tygodni przed podaniem dawki
  • Znany stan(-y) medyczny lub psychologiczny lub czynnik ryzyka, który w opinii badacza może zakłócać pełny udział pacjenta w badaniu, stwarzać dodatkowe ryzyko dla pacjenta lub zakłócać ocenę pacjenta lub wynik badania badanie
  • Ciężkie choroby współistniejące niepodlegające aktywnemu leczeniu, np. pacjenci z ciężką chorobą nerek (przewlekła choroba nerek (CKD) stadium 4, dializa)
  • Osoby obecnie lub wcześniej leczone innymi inhibitorami dopełniacza mniej niż 3 miesiące przed dniem 1 badania
  • Kobiety w ciąży, planujące zajście w ciążę lub karmiące piersią. Partnerki w wieku rozrodczym (WOCBP), definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas dawkowania i przez 1 tydzień po zaprzestaniu stosowania badanego leku
  • Kobiety, które mają pozytywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego lub w dniu 1
  • Pacjenci płci męskiej i partnerzy w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych, a pacjenci płci męskiej muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania nasienia w czasie trwania badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
6 osobników otrzyma wlew dożylny (IV) NM8074 w dawce 20 mg/kg co dwa tygodnie.
Lek: NM8074
NM8074 będzie podawany we wlewie dożylnym. Dawki będą podawane przez okres leczenia wynoszący 13 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta 2
6 osobników otrzyma wlew dożylny (IV) NM8074 w dawce 10 mg/kg co tydzień przez cztery tygodnie, a następnie dawkę 20 mg/kg NM8074 co dwa tygodnie przez pozostałą część okresu leczenia.
Lek: NM8074
NM8074 będzie podawany we wlewie dożylnym. Dawki będą podawane przez okres leczenia wynoszący 13 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105

Zdarzenia niepożądane zostaną ocenione zgodnie z CTCAE v4.03. Jeżeli termin AE nie jest opisany w skalach stopniowania, ciężkość AE zgłasza się zgodnie z następującymi zasadami:

Stopień I: Łagodny (świadomość oznak lub objawów, ale łatwo tolerowana)

Stopień II: Umiarkowany (dyskomfort wystarczający do zakłócenia normalnej aktywności)

Stopień III: ciężki (pozbawiający sprawności, z niezdolnością do wykonywania normalnych czynności)

Stopień IV: zagrożenie życia

Stopień V: śmiertelny
Do dnia nauki 105
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciw lekom (ADA) do NM8074
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana od wartości początkowej lub zmiana procentowa od wartości wyjściowej w poziomach hemoglobiny (Hgb).
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana od wartości początkowej lub procentowa zmiana od wartości wyjściowej w poziomach dehydrogenazy mleczanowej (LDH).
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej liczby przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych (pRBC).
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Procentowa zmiana od wartości wyjściowych w poziomach MAC poprzez ścieżkę alternatywną (AP) aktywności dopełniacza w porównaniu do zmiany procentowej od wartości wyjściowych w poziomach MAC poprzez ścieżkę klasyczną (CP) aktywności dopełniacza
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Procentowa zmiana poziomów składnika C3b dopełniacza w stosunku do wartości wyjściowych na drodze alternatywnej (AP) aktywności dopełniacza w porównaniu z wartością procentową zmiany poziomów C3b na drodze klasycznej (CP) aktywności dopełniacza w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa liczby retikulocytów w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana od linii bazowej lub procentowa zmiana od linii bazowej w poziomach bilirubiny
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu jakości życia (QoL) ocenianym za pomocą Skali FACIT-Oceny Funkcjonalnej Terapii Chorób Przewlekłych (Fatigue Scale), wersja 4.
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Skala zmęczenia FACIT jest 13-punktową miarą zmęczenia zgłaszaną przez pacjentów z 7-dniowym okresem przypominania. Pozycje są punktowane w skali odpowiedzi 0 - 4, od „Wcale” do „Bardzo”. Wszystkie elementy są sumowane, aby utworzyć pojedynczy wynik zmęczenia w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższa jakość życia wskazuje na wyższą punktację.
Do dnia nauki 105
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej w badaniu jakości życia (QoL) ocenianym za pomocą kwestionariusza jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Nowotworów (EORTC) — skala Core 30 (QLQ-C30), wersja 3.0.
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Wszystkie skale EORTC QLQ-C30 i miary pojedynczej pozycji mieszczą się w zakresie od 0 do 100. Obejmuje to 3 skale objawów (zmęczenie, ból, nudności i wymioty), 5 skal funkcjonalnych (fizyczna, pełniona rola, poznawcza, emocjonalna i społeczna), pojedyncze pytania dotyczące objawów, takich jak bezsenność, duszność, utrata apetytu i inne, które są często zgłaszane przez pacjentów z chorobą nowotworową oraz postrzegany wpływ finansowy choroby. Wyższy wynik wiąże się z wyższą jakością życia dla globalnego stanu zdrowia.
Do dnia nauki 105
Zmiany stężenia NM8074 w osoczu
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Czas odpowiadający Cmax (tmax)
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Pole pod krzywymi stężenie leku-czas (AUC0-t)
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach czynnika B składnika dopełniacza
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana od linii bazowej lub zmiana procentowa od linii bazowej w poziomach haptoglobiny
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana w stosunku do wartości początkowej lub zmiana procentowa liczby płytek krwi w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana w stosunku do linii podstawowej lub zmiana procentowa w stosunku do linii podstawowej w rozmiarze klonu komórek PNH
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Wielkość klonu będzie mierzona poprzez barwienie białych krwinek (granulocytów i monocytów) znakowaną fluoresceiną proaerolizyną (FLAER).
Do dnia nauki 105
Zmiana w stosunku do linii bazowej lub zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej w depozycji C3b na komórkach PNH
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Obciążenie C3b erytrocytami zostanie ocenione za pomocą cytometrii przepływowej
Do dnia nauki 105
Zmiana od wartości początkowej lub zmiana procentowa od wartości wyjściowej w poziomach kompleksu atakującego błonę (MAC) za pośrednictwem szlaku klasycznego (CP) aktywności dopełniacza
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105
Zmiana od wartości początkowej lub procentowa zmiana od wartości wyjściowej w poziomach składnika dopełniacza C3b poprzez klasyczną ścieżkę (CP) aktywności dopełniacza
Ramy czasowe: Do dnia nauki 105
Do dnia nauki 105

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 listopada 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NM8074-PNH-105

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na NM8074

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj