- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT05646524
Étude du NM8074 chez des patients HPN naïfs
Une étude ouverte de phase II sur le NM8074 chez des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Rekha Bansal
- Numéro de téléphone: 216-440-2696
- E-mail: clinicalsae@novelmed.com
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Patients ≥ 18 ans (hommes et femmes), poids ≥ 45 kg au moment du consentement
- Confirmation du diagnostic d'HPN par évaluation par cytométrie en flux des globules blancs (WBC), avec une taille de clone de neutrophiles, de granulocytes et/ou de monocytes ≥ 10 %
- Preuve d'hémolyse en cours
- ≥ 1 transfusion de concentré de globules rouges (pRB) dans les 12 mois précédant le dépistage
- Anémie (Hémoglobine ≤10,5 g/dL)
- Niveau de lactate déshydrogénase (LDH) ≥ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (xULN) pendant le dépistage
- Tous les patients doivent être vaccinés avant l'administration du vaccin conjugué à l'anatoxine diphtérique polyosidique MenACWY Menactra® contre Neisseria meningitidis sérogroupes A, C, Y et W-135 et le vaccin méningococcique sérogroupe B MenB (Bexsero®). Si la fenêtre de vaccination est courte, les patients seront traités de manière prophylactique avec des antibiotiques appropriés
- Volonté et capable de comprendre et de compléter les procédures de consentement éclairé, y compris la signature et la datation du formulaire de consentement éclairé (ICF), et de se conformer au calendrier des visites d'étude
Critère d'exclusion:
- Antécédents de greffe de moelle osseuse, de cellules souches hématopoïétiques ou d'organe solide
- Antécédents de splénectomie
- Participation à tout autre essai de médicament expérimental dans les 5 demi-vies d'élimination suivant l'inscription ou dans les 30 jours, selon la période la plus longue
- - Sujets actuellement ou précédemment sous d'autres traitements inhibiteurs du complément moins de 3 mois avant le jour 1 de l'étude
- Participants ayant un déficit connu ou suspecté en complément héréditaire ou acquis
- Antécédents d'immunodéficience primaire ou secondaire actuellement active
- Infection systémique actuellement active ou suspicion d'infection bactérienne, virale ou fongique active dans les 2 semaines précédant la première dose, ou antécédents d'infections bactériennes récurrentes inexpliquées
- A des antécédents connus de méningococcie ou d'infection à N. meningitidis
- Patients sous agents immunosuppresseurs ou corticostéroïdes systémiques moins de 8 semaines avant l'administration
- Condition(s) médicale(s) ou psychologique(s) connue(s) ou facteur de risque qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la pleine participation du patient à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le patient ou confondre l'évaluation du patient ou le résultat de l'étude étudier
- Co-morbidités concomitantes sévères ne se prêtant pas à un traitement actif, par exemple, patients atteints d'insuffisance rénale sévère (maladie rénale chronique (MRC) stade 4, dialyse)
- - Sujets actuellement ou précédemment sous d'autres traitements inhibiteurs du complément moins de 3 mois avant le jour 1 de l'étude
- Sujets féminins enceintes, prévoyant de devenir enceintes ou allaitantes. Les partenaires féminines en âge de procréer (WOCBP), définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 1 semaine après l'arrêt du médicament expérimental
- Les femmes qui ont un résultat de test de grossesse positif lors du dépistage ou le jour 1
- Les patients masculins et les partenaires en âge de procréer doivent accepter d'utiliser des contraceptifs et les patients masculins doivent accepter de s'abstenir de donner du sperme pendant la durée de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: Cohorte 1
6 sujets recevront une perfusion intraveineuse (IV) de NM8074 à 20 mg/kg toutes les deux semaines.
|
Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse.
Les doses seront administrées sur une période de traitement de 13 semaines.
|
Expérimental: Cohorte 2
6 sujets recevront une perfusion intraveineuse (IV) de NM8074 à raison de 10 mg/kg par semaine pendant quatre semaines, suivie d'une dose de 20 mg/kg de NM8074 toutes les deux semaines pendant le reste de la période de traitement.
|
Le NM8074 sera administré en perfusion intraveineuse.
Les doses seront administrées sur une période de traitement de 13 semaines.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Surveillance des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Les événements indésirables seront classés selon le CTCAE v4.03. Si le terme EI n'est pas décrit dans les échelles de notation, la sévérité de l'EI doit être signalée comme suit : Grade I : Léger (conscience d'un signe ou d'un symptôme, mais facilement toléré) Grade II : Modéré (gêne suffisante pour causer une interférence avec les activités normales) Grade III : Sévère (incapacitant, avec incapacité à effectuer des activités normales) Grade IV : danger de mort Degré V : mortel |
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) à NM8074
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport à la ligne de base ou changement en pourcentage par rapport à la ligne de base des niveaux d'hémoglobine (Hb)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux de lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ du nombre de transfusions de concentrés de globules rouges (pRB)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des niveaux de complexe d'attaque membranaire (MAC) via la voie alternative (AP) de l'activité du complément par rapport au changement en pourcentage par rapport à la ligne de base des niveaux de MAC via la voie classique (CP) de l'activité du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base des niveaux de composant du complément C3b via la voie alternative (AP) de l'activité du complément par rapport au changement en pourcentage par rapport à la ligne de base des niveaux de C3b via la voie classique (CP) de l'activité du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans le nombre de réticulocytes
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux de bilirubine
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport au niveau de référence ou pourcentage de changement par rapport au niveau de référence dans l'enquête sur la qualité de vie (QoL) évaluée via l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la fatigue chronique (FACIT), version 4.
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
L'échelle de fatigue FACIT est une mesure de la fatigue en 13 items rapportée par le patient avec une période de rappel de 7 jours.
Les éléments sont notés sur une échelle de réponses de 0 à 4 allant de « Pas du tout » à « Tout à fait ».
Tous les items sont additionnés pour créer un score de fatigue unique avec une plage de 0 à 52 avec une meilleure qualité de vie indiquée par un score plus élevé.
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Changement par rapport au niveau de référence ou pourcentage de changement par rapport au niveau de référence dans l'enquête sur la qualité de vie (QoL) évaluée via le questionnaire sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - échelle Core 30 (QLQ-C30), version 3.0.
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Toutes les échelles EORTC QLQ-C30 et les mesures à un seul élément vont de 0 à 100.
Cela comprend 3 échelles de symptômes (fatigue, douleur, nausées et vomissements), 5 échelles fonctionnelles (physique, rôle, cognitive, émotionnelle et sociale), des questions à un seul élément portant sur des symptômes comme l'insomnie, la dyspnée, la perte d'appétit et d'autres qui sont couramment signalés par les patients atteints de cancer et l'impact financier perçu de la maladie.
Un score plus élevé est associé à une meilleure qualité de vie pour l'état de santé global.
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Modifications de la concentration plasmatique de NM8074
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Concentration plasmatique maximale (Cmax)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Temps correspondant à Cmax (tmax)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Aire sous les courbes concentration-temps du médicament (ASC0-t)
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux du facteur B du composant du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux d'haptoglobine
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la numération plaquettaire
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la taille des clones de cellules HPN
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
La taille des clones sera mesurée par coloration à la proaérolysine marquée à la fluorescéine (FLAER) des globules blancs (granulocytes et monocytes)
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans le dépôt de C3b sur les cellules HPN
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Le chargement de C3b sur les érythrocytes sera évalué par cytométrie en flux
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Changement par rapport à la ligne de base ou pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans les niveaux de complexe d'attaque membranaire (MAC) via la voie classique (CP) de l'activité du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
|
Changement par rapport au départ ou pourcentage de changement par rapport au départ dans les niveaux du composant C3b du complément via la voie classique (CP) de l'activité du complément
Délai: Jusqu'au jour d'étude 105
|
Jusqu'au jour d'étude 105
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies urologiques
- Manifestations urologiques
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Troubles urinaires
- Anémie
- Protéinurie
- Anémie, hémolytique
- Syndromes myélodysplasiques
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Hémoglobinurie
- Hémoglobinurie paroxystique
Autres numéros d'identification d'étude
- NM8074-PNH-105
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur NM8074
-
NovelMed TherapeuticsPas encore de recrutementSHUa - Syndrome hémolytique et urémique atypique
-
NovelMed TherapeuticsPas encore de recrutementC3 Glomérulopathie
-
NovelMed TherapeuticsPas encore de recrutementHPN - Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne
-
NovelMed TherapeuticsLabcorp Drug Development IncComplétéEn bonne santéÉtats-Unis
-
NovelMed TherapeuticsPas encore de recrutementVascularite associée aux anticorps cytoplasmiques anti-neutrophiles
-
NovelMed TherapeuticsPas encore de recrutementHémoglobinurie paroxystique nocturne