ナイーブPNH患者におけるNM8074の研究

包含基準:

• -18歳以上の患者（男女）、同意時の体重が45kg以上
• 好中球、顆粒球、および/または単球クローンサイズが10%以上の白血球(WBC)のフローサイトメトリー評価によるPNH診断の確認
• 進行中の溶血の証拠
• -スクリーニング前の12か月以内に1回以上の赤血球（pRBC）輸血
• 貧血 (ヘモグロビン ≤10.5 g/dL)
• -スクリーニング中の乳酸脱水素酵素（LDH）レベルが正常上限（xULN）の1.5倍以上
• すべての患者は、髄膜炎菌血清群 A、C、Y、および W-135 に対する MenACWY Menactra® 多糖類ジフテリア トキソイド複合体ワクチン接種および MenB 髄膜炎菌血清群 B ワクチン (Bexsero®) を投与する前にワクチン接種を受けなければなりません。 予防接種の期間が短い場合、患者は適切な抗生物質で予防的に治療されます
• -インフォームドコンセントフォーム（ICF）への署名と日付を含むインフォームドコンセント手順を理解し、完了することができ、調査訪問スケジュールを順守する

除外基準:

• -骨髄、造血幹細胞、または固形臓器移植の病歴
• 脾臓摘出の歴史
• -登録から5半減期以内、または30日以内のいずれか長い方の他の治験薬試験への参加
• -現在または以前に他の補体阻害剤治療を受けていた被験者 研究の3か月前 1日目
• -既知または疑われる遺伝性または後天性補体欠損症の参加者
• 現在進行中の一次または二次免疫不全の病歴
• -現在活動中の全身感染症または活動性の細菌、ウイルス、または真菌感染症の疑いがある 初回投与前の2週間、または原因不明の再発性細菌感染症の病歴
• -髄膜炎菌性疾患または髄膜炎菌感染の既知の病歴がある
• -免疫抑制剤または全身性コルチコステロイドを服用している患者 投与前8週間未満
• -治験責任医師の意見では、研究への患者の完全な参加を妨げる可能性のある既知の医学的または心理的状態または危険因子、患者に追加のリスクをもたらす、または患者の評価または結果を混乱させる勉強
• -積極的な治療に適していない重度の同時併存疾患、例えば、重度の腎疾患（慢性腎疾患（CKD）ステージ4、透析）の患者
• -現在または以前に他の補体阻害剤治療を受けていた被験者 研究の3か月前 1日目
• 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性被験者。 -出産の可能性のある女性パートナー（WOCBP）は、生理学的に妊娠することができるすべての女性として定義され、スクリーニング時に妊娠検査で陰性でなければならず、投薬中および治験薬の中止後1週間は非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
• -スクリーニング時または1日目に妊娠検査結果が陽性の女性
• -男性患者および出産の可能性のあるパートナーは避妊薬の使用に同意する必要があり、男性患者は研究期間中精子の提供を控えることに同意する必要があります