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Studie zu NM8074 bei naiven PNH-Patienten

6. März 2025 aktualisiert von: NovelMed Therapeutics

Eine offene Phase-II-Studie mit NM8074 bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Dies ist eine offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Immunogenität von NM8074, das erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) intravenös verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die vorgeschlagene Studie wird eine geplante Anzahl von 12 behandlungsnaiven PNH-Patienten mit maximal 18 PNH-Patienten aufnehmen, bei denen hämolytische Anämie diagnostiziert wurde und die Einschlusskriterien erfüllen. Es wird 2 Kohorten mit jeweils 6 bis 9 Patienten geben. Patienten in Kohorte 1 wird NM8074 mit 20 mg/kg intravenös (IV) alle 2 Wochen während des Behandlungszeitraums verabreicht. Patienten der Kohorte 2 wird 4 Wochen lang wöchentlich eine Dosis von 10 mg/kg NM8074 verabreicht, gefolgt von einer 20 mg/kg-Dosis von NM8074, die alle 2 Wochen für den Rest des Behandlungszeitraums intravenös verabreicht wird. Diese Studie wird bestimmen, ob NM8074 die gewünschte Hemmung des alternativen Signalwegs (AP) bereitstellt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten ≥ 18 Jahre (Männer und Frauen), Gewicht ≥ 45 kg zum Zeitpunkt der Einwilligung
  • Bestätigung der PNH-Diagnose durch durchflusszytometrische Auswertung von weißen Blutkörperchen (WBCs) mit einer Größe von Neutrophilen, Granulozyten und/oder Monozytenklonen von ≥ 10 %
  • Hinweise auf anhaltende Hämolyse
  • ≥1 Transfusion von gepackten roten Blutkörperchen (pRBC) innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Anämie (Hämoglobin ≤10,5 g/dl)
  • Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel ≥ 1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts (xULN) während des Screenings
  • Alle Patienten müssen vor der Verabreichung von MenACWY Menactra® Polysaccharid-Diphtherie-Toxoid-Konjugat-Impfung gegen Neisseria meningitidis Serogruppen A, C, Y und W-135 und MenB Meningokokken-Serogruppe B-Impfstoff (Bexsero®) geimpft werden. Wenn das Impffenster kurz ist, werden die Patienten prophylaktisch mit geeigneten Antibiotika behandelt
  • Bereit und in der Lage, Einverständniserklärungsverfahren zu verstehen und abzuschließen, einschließlich Unterzeichnung und Datierung des Einverständniserklärungsformulars (ICF), und den Zeitplan für den Studienbesuch einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Transplantation von Knochenmark, hämatopoetischen Stammzellen oder soliden Organen
  • Geschichte der Splenektomie
  • Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb von 5 Eliminationshalbwertszeiten nach der Registrierung oder innerhalb von 30 Tagen, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Probanden, die derzeit oder zuvor weniger als 3 Monate vor Studientag 1 mit anderen Komplement-Inhibitor-Behandlungen behandelt wurden
  • Teilnehmer mit bekanntem oder vermutetem erblichen oder erworbenen Komplementmangel
  • Vorgeschichte einer derzeit aktiven primären oder sekundären Immunschwäche
  • Derzeit aktive systemische Infektion oder Verdacht auf aktive bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis oder unerklärliche, wiederkehrende bakterielle Infektionen in der Vorgeschichte
  • Hat eine bekannte Vorgeschichte von Meningokokken-Erkrankungen oder N. meningitidis-Infektionen
  • Patienten, die weniger als 8 Wochen vor der Verabreichung Immunsuppressiva oder systemische Kortikosteroide einnehmen
  • Bekannte medizinische oder psychische Erkrankung(en) oder Risikofaktoren, die nach Ansicht des Prüfarztes die vollständige Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen, ein zusätzliches Risiko für den Patienten darstellen oder die Beurteilung des Patienten oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnten lernen
  • Schwere Begleiterkrankungen, die einer aktiven Behandlung nicht zugänglich sind, z. B. Patienten mit schwerer Nierenerkrankung (chronische Nierenerkrankung (CKD) Stadium 4, Dialyse)
  • Probanden, die derzeit oder zuvor weniger als 3 Monate vor Studientag 1 mit anderen Komplement-Inhibitor-Behandlungen behandelt wurden
  • Schwangere, schwangere Frauen oder stillende Frauen. Partnerinnen im gebärfähigen Alter (WOCBP), definiert als alle Frauen, die physiologisch schwanger werden können, müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und sich bereit erklären, hochwirksame Verhütungsmethoden während der Dosierung und für 1 Woche nach Absetzen des Prüfpräparats anzuwenden
  • Frauen, die beim Screening oder am Tag 1 ein positives Schwangerschaftstestergebnis haben
  • Männliche Patienten und Partner im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, Verhütungsmittel zu verwenden, und männliche Patienten müssen zustimmen, für die Dauer der Studie auf eine Samenspende zu verzichten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
6 Probanden erhalten alle zwei Wochen eine intravenöse (IV) Infusion von NM8074 mit 20 mg/kg.
Arzneimittel: NM8074
NM8074 wird als intravenöse Infusion verabreicht. Die Dosen werden über einen Behandlungszeitraum von 13 Wochen verabreicht.
Experimental: Kohorte 2
6 Probanden erhalten vier Wochen lang wöchentlich eine intravenöse (IV) Infusion von NM8074 mit 10 mg/kg, gefolgt von einer Dosis von 20 mg/kg NM8074 alle zwei Wochen für den Rest des Behandlungszeitraums.
Arzneimittel: NM8074
NM8074 wird als intravenöse Infusion verabreicht. Die Dosen werden über einen Behandlungszeitraum von 13 Wochen verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überwachung von unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Studientag 105

Unerwünschte Ereignisse werden gemäß CTCAE v4.03 eingestuft. Wenn der UE-Begriff nicht in den Einstufungsskalen beschrieben wird, ist der UE-Schweregrad wie folgt anzugeben:

Grad I: Leicht (Bewusstsein von Anzeichen oder Symptomen, aber leicht toleriert)

Grad II: Mäßig (Beschwerden, die ausreichen, um normale Aktivitäten zu beeinträchtigen)

Grad III: Schwer (unfähig, normale Aktivitäten auszuführen)

Grad IV: Lebensbedrohlich

Grad V: Tödlich
Bis Studientag 105
Anzahl der Teilnehmer mit Antidrug-Antikörpern (ADAs) gegen NM8074
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung des Hämoglobinspiegels (Hgb) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der Transfusionen von gepackten roten Blutkörperchen (pRBC).
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Prozentuale Änderung der Spiegel des Membranangriffskomplexes (MAC) über den alternativen Weg (AP) der Komplementaktivität gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zur prozentualen Änderung des MAC-Spiegels über den klassischen Weg (CP) der Komplementaktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Prozentuale Änderung der Spiegel der Komplementkomponente C3b über den alternativen Weg (AP) der Komplementaktivität gegenüber dem Ausgangswert im Vergleich zur prozentualen Änderung des C3b-Spiegels über den klassischen Weg (CP) der Komplementaktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung des Bilirubinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Erhebung zur Lebensqualität (QoL), bewertet anhand der Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT)-Fatigue Scale, Version 4.
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Die FACIT-Müdigkeitsskala ist ein 13-Punkte-Maß der von Patienten berichteten Müdigkeit mit einer 7-tägigen Erinnerungsfrist. Die Items werden auf einer Antwortskala von 0 bis 4 bewertet, die von „überhaupt nicht“ bis „sehr stark“ reicht. Alle Items werden summiert, um einen einzigen Fatigue-Score mit einem Bereich von 0 bis 52 zu erstellen, wobei eine bessere Lebensqualität durch einen höheren Score angezeigt wird.
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Umfrage zur Lebensqualität (QoL), bewertet über den Fragebogen zur Lebensqualität der Europäischen Organisation für Krebsforschung und -behandlung (EORTC) – Core 30-Skala (QLQ-C30), Version 3.0.
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Alle EORTC QLQ-C30-Skalen und Single-Item-Maße reichen von 0 bis 100. Dazu gehören 3 Symptomskalen (Müdigkeit, Schmerz, Übelkeit und Erbrechen), 5 Funktionsskalen (körperlich, Rolle, kognitiv, emotional und sozial), Einzelfragen, die sich mit Symptomen wie Schlaflosigkeit, Atemnot, Appetitlosigkeit und anderen befassen die häufig von Krebspatienten berichtet werden, und die wahrgenommenen finanziellen Auswirkungen der Krankheit. Eine höhere Punktzahl ist mit einer höheren Lebensqualität für den globalen Gesundheitszustand verbunden.
Bis Studientag 105
Änderungen der Plasmakonzentration von NM8074
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Zeit entsprechend Cmax (tmax)
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Bereich unter den Medikamentenkonzentrations-Zeit-Kurven (AUC0-t)
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Spiegeln des Komplementkomponentenfaktors B
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung des Haptoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert der PNH-Zellklongröße
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Die Klongröße wird mittels Fluorescein-markierter Proaerolysin (FLAER)-Färbung von WBCs (Granulozyten und Monozyten) gemessen.
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der C3b-Ablagerung auf PNH-Zellen
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Die Beladung von Erythrozyten mit C3b wird unter Verwendung von Durchflusszytometrie bewertet
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Spiegeln des Membranangriffskomplexes (MAC) über den klassischen Weg (CP) der Komplementaktivität
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105
Änderung gegenüber dem Ausgangswert oder prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Spiegeln der Komplementkomponente C3b über den klassischen Weg (CP) der Komplementaktivität
Zeitfenster: Bis Studientag 105
Bis Studientag 105

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. November 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NM8074-PNH-105

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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