Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af NM8074 hos naive PNH-patienter

6. marts 2025 opdateret af: NovelMed Therapeutics

Et fase II, åbent studie af NM8074 hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Dette er et fase II, åbent studie designet til at evaluere sikkerheden, effektiviteten og immunogeniciteten af ​​NM8074 administreret intravenøst ​​til voksne patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den foreslåede undersøgelse vil inkludere et planlagt antal på 12 behandlingsnaive PNH-patienter med maksimalt 18 PNH-patienter, som er blevet diagnosticeret med hæmolytisk anæmi og opfylder inklusionskriterierne. Der vil være 2 kohorter med hver 6 til 9 patienter. Patienter i kohorte 1 vil blive administreret NM8074 med 20 mg/kg intravenøst ​​(IV) hver 2. uge i behandlingsperioden. Patienter i kohorte 2 vil få en dosis på 10 mg/kg NM8074 ugentligt i 4 uger efterfulgt af en dosis på 20 mg/kg af NM8074 administreret via IV hver anden uge i resten af ​​behandlingsperioden. Denne undersøgelse vil afgøre, om NM8074 vil give den ønskede hæmning af den alternative vej (AP).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 18 år (mænd og kvinder), vægt ≥ 45 kg på tidspunktet for samtykke
  • Bekræftelse af PNH-diagnose ved flowcytometrievaluering af hvide blodlegemer (WBC'er) med neutrofil-, granulocyt- og/eller monocytklonstørrelse på ≥10 %
  • Bevis på igangværende hæmolyse
  • ≥1 pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusion inden for 12 måneder før screening
  • Anæmi (hæmoglobin ≤10,5 g/dL)
  • Lactat dehydrogenase (LDH) niveau ≥ 1,5 gange den øvre grænse for normal (xULN) under screening
  • Alle patienter skal vaccineres inden dosering med MenACWY Menactra® polysaccharid difteritoxoid konjugatvaccination mod Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135 og MenB meningokok serogruppe B-vaccine (Bexsero®). Hvis vaccinationsperioden er kort, vil patienterne blive profylaktisk behandlet med passende antibiotika
  • Villig og i stand til at forstå og fuldføre procedurer for informeret samtykke, herunder at underskrive og datere den informerede samtykkeformular (ICF), og overholde tidsplanen for studiebesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med knoglemarv, hæmatopoietisk stamcelle eller solid organtransplantation
  • Historien om splenektomi
  • Deltagelse i ethvert andet lægemiddelforsøg inden for 5 eliminationshalveringstider efter tilmelding eller inden for 30 dage, alt efter hvad der er længst
  • Forsøgspersoner i øjeblikket eller tidligere under andre komplementhæmmerbehandlinger mindre end 3 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Deltagere med kendt eller mistænkt arvelig eller erhvervet komplementmangel
  • Anamnese med aktuelt aktiv primær eller sekundær immundefekt
  • Aktuelt aktiv systemisk infektion eller mistanke om aktiv bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 2 uger før første dosis, eller historie med uforklarlige, tilbagevendende bakterielle infektioner
  • Har en kendt historie med meningokoksygdom eller N. meningitidis-infektion
  • Patienter på immunsuppressive midler eller systemiske kortikosteroider mindre end 8 uger før dosering
  • Kendte medicinske eller psykologiske tilstande eller risikofaktorer, der efter investigatorens mening kan forstyrre patientens fulde deltagelse i undersøgelsen, udgøre en yderligere risiko for patienten eller forvirre vurderingen af ​​patienten eller resultatet af undersøgelsen. undersøgelse
  • Alvorlige samtidige komorbiditeter, der ikke er modtagelige for aktiv behandling, f.eks. patienter med alvorlig nyresygdom (kronisk nyresygdom (CKD) stadium 4, dialyse)
  • Forsøgspersoner i øjeblikket eller tidligere under andre komplementhæmmerbehandlinger mindre end 3 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Gravid, planlægger at blive gravid eller ammende kvindelige emner. Kvindelige partnere i den fødedygtige alder (WOCBP), defineret som alle kvinder, der er fysiologisk i stand til at blive gravide, skal have en negativ graviditetstest ved screeningen og skal acceptere at bruge højeffektive præventionsmetoder under dosering og i 1 uge efter at have stoppet forsøgslægemidlet
  • Kvinder, der har et positivt graviditetstestresultat ved screening eller på dag 1
  • Mandlige patienter og partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge præventionsmidler, og mandlige patienter skal acceptere at afstå fra at donere sæd i hele undersøgelsens varighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
6 forsøgspersoner vil modtage en intravenøs (IV) infusion af NM8074 med 20 mg/kg hver anden uge.
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. Doserne vil blive administreret over en behandlingsperiode på 13 uger.
Eksperimentel: Kohorte 2
6 forsøgspersoner vil modtage en intravenøs (IV) infusion af NM8074 med 10 mg/kg ugentligt i fire uger efterfulgt af en 20 mg/kg dosis af NM8074 hver anden uge i resten af ​​behandlingsperioden.
Medicin: NM8074
NM8074 vil blive administreret som en intravenøs infusion. Doserne vil blive administreret over en behandlingsperiode på 13 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overvågning af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til studiedag 105

Bivirkninger vil blive klassificeret i henhold til CTCAE v4.03. Hvis AE-leddet ikke er beskrevet i karakterskalaerne, skal AE-alvorligheden rapporteres i henhold til følgende:

Grad I: Mild (bevidsthed om tegn eller symptom, men let tolereret)

Grad II: Moderat (ubehag tilstrækkeligt til at forårsage forstyrrelse af normale aktiviteter)

Grad III: Alvorlig (uarbejdsdygtig, med manglende evne til at udføre normale aktiviteter)

Grad IV: Livstruende

Klasse V: Fatal
Op til studiedag 105
Antal deltagere med antistof-antistoffer (ADA'er) mod NM8074
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i hæmoglobinniveauer (Hgb).
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i niveauer af laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i antal pakkede røde blodlegemer (pRBC) transfusioner
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Procent ændring fra baseline i niveauer af membranangrebskompleks (MAC) via Alternativ Pathway (AP) af komplementaktivitet sammenlignet med procentvis ændring fra baseline i niveauer af MAC via klassisk vej (CP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Procent ændring fra baseline i niveauer af komplement komponent C3b via alternativ vej (AP) for komplementaktivitet sammenlignet med procent ændring fra baseline i niveauer af C3b via klassisk vej (CP) af komplementaktivitet
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i retikulocyttal
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i bilirubinniveauer
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i livskvalitetsundersøgelse (QoL) vurderet via den funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-træthedsskala, version 4.
Tidsramme: Op til studiedag 105
FACIT-træthedsskalaen er et patientrapporteret mål på 13 punkter for træthed med en 7-dages tilbagekaldelsesperiode. Elementer scores på en 0 - 4 svarskala, der spænder fra "Slet ikke" til "Meget meget". Alle elementer summeres for at skabe en enkelt træthedsscore med et interval fra 0 til 52 med en bedre livskvalitet angivet med en højere score.
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i livskvalitetsundersøgelse (QoL) vurderet via European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire-Core 30 Scale (QLQ-C30), Version 3.0.
Tidsramme: Op til studiedag 105
Alle EORTC QLQ-C30 skalaer og enkeltelementmål spænder fra 0 til 100. Dette inkluderer 3 symptomskalaer (træthed, smerter, kvalme og opkastning), 5 funktionelle skalaer (fysisk, rolle, kognitiv, følelsesmæssig og social), enkeltelement-spørgsmål om symptomer som søvnløshed, dyspnø, appetitløshed og andre, der er almindeligvis rapporteret af kræftpatienter, og den opfattede økonomiske virkning af sygdommen. En højere score er forbundet med en større livskvalitet for global sundhedsstatus.
Op til studiedag 105
Ændringer i plasmakoncentration af NM8074
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Tid svarende til Cmax (tmax)
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Område under lægemiddelkoncentration-tidskurver (AUC0-t)
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i komplementkomponentfaktor B-niveauer
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i Haptoglobin-niveauer
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra basislinje eller procent ændring fra basislinje i PNH-celleklonstørrelse
Tidsramme: Op til studiedag 105
Klonstørrelse vil blive målt via fluorescein-mærket proaerolysin (FLAER) farvning af WBC'er (granulocytter og monocytter)
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i C3b-aflejring på PNH-celler
Tidsramme: Op til studiedag 105
Belastning af C3b på erytrocytter vil blive evalueret ved hjælp af flowcytometri
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procent ændring fra baseline i niveauer af membranangrebskompleks (MAC) via klassisk vej (CP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105
Ændring fra baseline eller procentvis ændring fra baseline i niveauer af komplement komponent C3b via Classical Pathway (CP) for komplementaktivitet
Tidsramme: Op til studiedag 105
Op til studiedag 105

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NovelMed Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2022

Først opslået (Faktiske)

12. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NM8074-PNH-105

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med NM8074

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner