Studie av NM8074 hos naiva PNH-patienter

Inklusionskriterier:

• Patienter ≥ 18 år (män och kvinnor), vikt ≥ 45 kg vid tidpunkten för samtycke
• Bekräftelse av PNH-diagnos genom flödescytometriutvärdering av vita blodkroppar (WBC), med neutrofil-, granulocyt- och/eller monocytklonstorlek på ≥10 %
• Bevis på pågående hemolys
• ≥1 packade röda blodkroppar (pRBC) transfusion inom 12 månader före screening
• Anemi (hemoglobin ≤10,5 g/dL)
• Laktatdehydrogenasnivå (LDH) ≥ 1,5 gånger den övre normalgränsen (xULN) under screening
• Alla patienter måste vaccineras före dosering med MenACWY Menactra® polysackarid difteritoxoid konjugatvaccination mot Neisseria meningitidis serogrupp A, C, Y och W-135 och MenB meningokock serogrupp B-vaccin (Bexsero®). Om vaccinationsperioden är kort, kommer patienter att behandlas profylaktiskt med lämplig antibiotika
• Vill och kan förstå och slutföra procedurer för informerat samtycke, inklusive att underteckna och datera formuläret för informerat samtycke (ICF), och följa studiebesöksschemat

Exklusions kriterier:

• Historik av benmärg, hematopoetiska stamceller eller solida organtransplantationer
• Historien om splenektomi
• Deltagande i någon annan läkemedelsprövning inom 5 elimineringshalveringstider efter inskrivningen, eller inom 30 dagar, beroende på vilket som är längst
• Försökspersoner som för närvarande eller tidigare har behandlats med andra komplementhämmare mindre än 3 månader före studiedag 1
• Deltagare med känd eller misstänkt ärftlig eller förvärvad komplementbrist
• Tidigare aktiv primär eller sekundär immunbrist
• För närvarande aktiv systemisk infektion eller misstanke om aktiv bakteriell, virus- eller svampinfektion inom 2 veckor före första dosen, eller historia av oförklarade, återkommande bakterieinfektioner
• Har en känd historia av meningokocksjukdom eller N. meningitidis-infektion
• Patienter på immunsuppressiva medel eller systemiska kortikosteroider mindre än 8 veckor före dosering
• Kända medicinska eller psykologiska tillstånd eller riskfaktorer som, enligt utredarens åsikt, kan störa patientens fullständiga deltagande i studien, utgöra ytterligare risker för patienten eller förvirra bedömningen av patienten eller resultatet av patienten. studie
• Allvarliga samtidiga komorbiditeter som inte är mottagliga för aktiv behandling, t.ex. patienter med allvarlig njursjukdom (kronisk njursjukdom (CKD) stadium 4, dialys)
• Försökspersoner som för närvarande eller tidigare har behandlats med andra komplementhämmare mindre än 3 månader före studiedag 1
• Gravid, planerar att bli gravid eller ammar kvinnliga försökspersoner. Kvinnliga partners i fertil ålder (WOCBP), definierade som alla kvinnor som är fysiologiskt kapabla att bli gravida, måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och måste gå med på att använda högeffektiva preventivmetoder under dosering och i 1 vecka efter avslutad prövningsläkemedel
• Kvinnor som har ett positivt graviditetstestresultat vid screening eller på dag 1
• Manliga patienter och partners i fertil ålder måste gå med på att använda preventivmedel och manliga patienter måste gå med på att avstå från att donera spermier under hela studien