트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)이 있는 성인에서 Eplontersen의 장기 안전성을 평가하기 위한 확장 연구
2026년 4월 16일 업데이트: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 환자에서 Eplontersen(ION-682884)의 장기 안전성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
이 연구의 목적은 ATTR-CM 참가자에서 eplontersen을 사용한 연장 투여의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 최대 약 1400명의 참가자를 대상으로 하는 다기관 공개 라벨 3상 연구입니다.
적격 참가자는 최대 36개월 또는 eplontersen이 승인되고 사이트 국가에서 사용할 수 있는 후 6개월 동안 4주에 한 번씩 eplontersen을 받게 됩니다.
참가자는 또한 비타민 A의 권장 일일 허용량(RDA)의 일일 보충 용량을 받게 됩니다. 이 연구는 다음 기간으로 구성됩니다: 10주 이하의 스크리닝 평가 기간, 최대 36개월의 치료 기간 , 그리고 최대 6개월의 치료 후 평가 기간.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
1400
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
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Copenhagen, 덴마크, 2100
- Rigshospitalet
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Cologne, 독일, 50937
- Uniklinik Köln
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
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Homburg, 독일, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Münster, 독일, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Würzburg, 독일, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills, California, 미국, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
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La Jolla, California, 미국, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
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Florida
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Weston, Florida, 미국, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
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Atlanta, Georgia, 미국, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, 미국, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, 미국, 60153
- Loyola University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University School of Medicine
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-
Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, 미국, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Lancaster, Pennsylvania, 미국, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin - Madison
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Bruges, 벨기에, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Limbourg, 벨기에, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
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Porto Alegre, 브라질, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
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Ribeirão Preto, 브라질, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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São Paulo, 브라질, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
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São Paulo, 브라질, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
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São Paulo, 브라질, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
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São Paulo, 브라질, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, 브라질, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
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Gothenburg, 스웨덴, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Skellefteå, 스웨덴, 931 86
- Skellefteå lasarett
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Majadahonda, 스페인, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Murcia, 스페인, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Santiago de Compostela, 스페인, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
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Hampstead, 영국, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Liverpool, 영국, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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London, 영국, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
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Manchester, 영국, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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England
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Bellshill, England, 영국, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
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Edgbaston, England, 영국, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
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Manchester, England, 영국, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
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Wales
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Cardiff, Wales, 영국, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
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Graz, 오스트리아, 8036
- Medizinische Universität Graz
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Vienna, 오스트리아, 1090
- Medizinische Universität Wien
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Haifa, 이스라엘, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, 이스라엘, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Rehovot, 이스라엘, 7661041
- Kaplan Medical Center
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Ancona, 이탈리아, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence, 이탈리아, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
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Padova, 이탈리아, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, 이탈리아, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
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Roma, 이탈리아, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
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Fukuoka, 일본, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Hamamatsu, 일본, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
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Kumamoto, 일본, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Kurume, 일본, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Matsumoto, 일본, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Okayama, 일본, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka, 일본, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
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Sapporo, 일본, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
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Shinjuku-Ku, 일본, 160-8582
- Keio University Hospital
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Fukuoka
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Kurume-Shi, Fukuoka, 일본, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Hukuoka [Fukuoka]
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Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], 일본, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Brno, 체코, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Prague, 체코, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
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Prague, 체코, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Rimouski, 캐나다, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
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Vancouver, 캐나다, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
- University Of Calgary
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Guimarães, 포르투갈, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
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Guimarães, 포르투갈, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
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Lisbon, 포르투갈, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
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Krakow, 폴란드, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
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Créteil, 프랑스, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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La Roche-sur-Yon, 프랑스, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
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Marseille, 프랑스, 13005
- Hôpital de la Timone
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Nantes, 프랑스, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
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Pessac, 프랑스, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hopital Rangueil
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Clayton, 호주, 3168
- Box Hill Hospital
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Hobart, 호주, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Joondalup, 호주, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
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Leabrook, 호주, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
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Liverpool, 호주, 2170
- Liverpool Hospital
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Murdoch, 호주, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Westmead, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, 호주, 4102
- Princess Alexandra Hospital
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Western Australia
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Joondalup, Western Australia, 호주, 6027
- Advara HeartCare
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Murdoch, Western Australia, 호주, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 치료 기간의 만족스러운 완료 및 지표 연구(ION-682884-CS2)의 치료 종료 방문 또는 ATTR-CM의 진단 및 연구자 및 후원자가 판단한 ISIS 420915-CS101 연구에 대한 만족스러운 참여.
- 연구자는 오픈 라벨 eplontersen으로 참가자를 기꺼이 치료합니다.
- 프로토콜에 따라 비타민 A 보충을 기꺼이 준수합니다.
제외 기준:
- 인덱스 연구(ION 682884-CS2) 또는 IST(ISIS 420915-CS101 연구)에 참여하는 동안 연구 약물 투여를 영구적으로 중단했습니다.
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 참가자가 등록에 적합하지 않거나 참가자가 연구에 참여하거나 연구를 완료하는 데 방해가 될 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화가 있는 경우 인덱스 연구.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 에플론테르센
Eplontersen은 최대 36개월 또는 eplontersen이 승인되고 현장 국가에서 사용 가능한 후 6개월 동안 피하(SC) 주사로 매월 1회 투여됩니다.
|
Eplontersen은 SC 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 36개월 기준
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최대 36개월 기준
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혈소판 수의 기준선에서 변경
기간: 최대 36개월 기준
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최대 36개월 기준
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예상 사구체 여과율(eGFR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 36개월 기준
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최대 36개월 기준
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소변 단백질 크레아티닌 비율(UPCR)의 기준선으로부터의 변화
기간: 최대 36개월 기준
|
최대 36개월 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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Transthyretin(TTR) 혈청 수치의 기준선에서 변경
기간: 최대 36개월 기준
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최대 36개월 기준
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6분 도보 테스트(6MWT)에서 기준선에서 변경
기간: 최대 36개월 기준
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최대 36개월 기준
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Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire(KCCQ)의 기준선에서 변경
기간: 최대 36개월 기준
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최대 36개월 기준
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 30일
기본 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 12월 19일
처음 게시됨 (실제)
2022년 12월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Ionis는 익명화 된 개별 참가자 데이터, 집계 된 임상 데이터 및이 연구 결과를 지원하는 다른 유형의 데이터를 공유 할 수 있습니다.
자격을 갖춘 연구원의 데이터 요청은 다음 세 가지 기준 중 세 가지 모두가 충족되면 고려됩니다. (1) 미국과 유럽 연합에서 연구 약물의 마케팅 승인으로 12 개월; (2) 연구 결론으로부터 18 개월; 및 (3) 연구 기사의 발표로부터 6 개월.
액세스는 안전한 환경을 통해 이루어지며 연구 제안서의 승인 및 적절한 데이터 사용 계약에 진입 할 때 조치를 취하고 있습니다.
액세스 요청은 웹 사이트 https://vivli.org/ourmember/ionis/를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .