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Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Eplontersen bei Erwachsenen mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)

16. April 2026 aktualisiert von: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Langzeitsicherheit von Eplontersen (ION-682884) bei Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer verlängerten Dosierung mit Eplontersen bei Teilnehmern mit ATTR-CM.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Phase-3-Studie mit bis zu etwa 1400 Teilnehmern. Berechtigte Teilnehmer erhalten eplontersen einmal alle 4 Wochen für bis zu 36 Monate oder 6 Monate nachdem eplontersen genehmigt und im Land der Website verfügbar ist, je nachdem, was zuerst eintritt. Die Teilnehmer erhalten außerdem tägliche Ergänzungsdosen der empfohlenen Tagesdosis (RDA) von Vitamin A. Diese Studie umfasst die folgenden Zeiträume: weniger als oder gleich (≤) 10-wöchiger Screening-Bewertungszeitraum, bis zu 36-monatiger Behandlungszeitraum , und bis zu 6 Monate Nachbehandlungsbewertungszeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

1400

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien, C1428ART
        • Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
  • Australien
      • Clayton, Australien, 3168
        • Box Hill Hospital
      • Hobart, Australien, 7000
        • Royal Hobart Hospital
      • Joondalup, Australien, 6027
        • Advara HeartCare - Joondalup
      • Leabrook, Australien, 5068
        • Advara HeartCare Leabrook
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Liverpool Hospital
      • Murdoch, Australien, 6150
        • Advara HeartCare Murdoch
      • Westmead, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
      • Woolloongabba, Australien, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Western Australia
      • Joondalup, Western Australia, Australien, 6027
        • Advara HeartCare
      • Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
        • Advara HeartCare Murdoch
  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8000
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
      • Limbourg, Belgien, 3600
        • Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90560-030
        • Hospital Moinhos de Vento
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14040-030
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
      • São Paulo, Brasilien, 04012-909
        • Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
      • São Paulo, Brasilien, 01323-030
        • A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Instituto do Coração de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien, 13083881
        • Universidade Estadual de Campinas
      • São Paulo, Brasilien, 14026-900
        • Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
  • Deutschland
      • Cologne, Deutschland, 50937
        • Uniklinik Köln
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
      • Homburg, Deutschland, 66421
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
      • Würzburg, Deutschland, 97078
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94010
        • Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
      • La Roche-sur-Yon, Frankreich, 85925
        • Centre Hospitalier Departemental Vendee
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
      • Pessac, Frankreich, 33604
        • Hôpital Haut-Lévêque
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Hopital Rangueil
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 115 28
        • General Hospital of Athens "Alexandra"
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Jerusalem, Israel, 9112001
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Rehovot, Israel, 7661041
        • Kaplan Medical Center
  • Italien
      • Ancona, Italien, 60126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
      • Florence, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Pavia, Italien, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien, 56124
        • Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
      • Roma, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 810-0001
        • Saiseikai Fukuoka General Hospital
      • Hamamatsu, Japan, 4313192
        • Hamamatsu University Hospital
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Kumamoto University Hospital
      • Kurume, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Matsumoto, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Osaka Metropolitan university Hospital
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Sapporo Medical University Hospital
      • Shinjuku-Ku, Japan, 160-8582
        • Keio University Hospital
    • Fukuoka
      • Kurume-Shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hukuoka [Fukuoka]
      • Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japan, 810-0001
        • Saiseikai Fukuoka General Hospital
  • Kanada
      • Rimouski, Kanada, G5L 5T1
        • Hôpital Regional de Rimouski
      • Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
        • Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • University Of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31- 202
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Hospital da Senhora da Oliveira
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
      • Lisbon, Portugal, 1169-024
        • Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Unidade Local de Saúde de São João, EPE
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Skellefteå, Schweden, 931 86
        • Skellefteå lasarett
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 656 91
        • Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
      • Prague, Tschechien, 140 21
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
      • Prague, Tschechien, 116 36
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University Of California San Francisco Urology Practice
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University (Leland Stanford Junior University)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
    • Florida
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30309
        • Piedmont Heart of Fayetteville
      • Fayetteville, Georgia, Vereinigte Staaten, 30214
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
      • Maywood, Illinois, Vereinigte Staaten, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Health University Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55407
        • Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Saint Luke's Hospital of Kansas City
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Barnes-Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University Langone Cardiology Associates
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medicine Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45219
        • Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Lancaster, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17602
        • Lancaster General Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Heart and Vascular Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Houston Methodist Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • University of Wisconsin - Madison
  • Vereinigtes Königreich
      • Hampstead, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • Royal Free London NHS Foundation Trust
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L22 0LG
        • Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 1YR
        • Richmond Pharmacology
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M15 6SE
        • Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
    • England
      • Bellshill, England, Vereinigtes Königreich, ML4 3NJ
        • AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
      • Edgbaston, England, Vereinigtes Königreich, B15 2SQ
        • AES - Synexus - Midlands
      • Manchester, England, Vereinigtes Königreich, M15 6SE
        • Synexus - Manchester Clinical Research Centre
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF15 9SS
        • AES - Synexus - Wales
  • Österreich
      • Graz, Österreich, 8036
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universität Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zufriedenstellender Abschluss des Behandlungszeitraums und der Besuch am Ende der Behandlung der Indexstudie (ION-682884-CS2) ODER Diagnose von ATTR-CM und zufriedenstellende Teilnahme an der ISIS 420915-CS101-Studie, wie vom Prüfarzt und Sponsor beurteilt.
  2. Der Prüfarzt ist bereit, den Teilnehmer mit Open-Label-Eplontersen zu behandeln.
  3. Bereitschaft zur Einhaltung der Vitamin-A-Supplementierung gemäß Protokoll.

Ausschlusskriterien:

  1. Dauerhaft unterbrochene Verabreichung des Studienmedikaments während der Teilnahme an der Indexstudie (ION 682884-CS2) oder IST (ISIS 420915-CS101-Studie).
  2. Haben Sie einen neuen Zustand oder eine Verschlechterung eines bestehenden Zustands, der den Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors für die Einschreibung ungeeignet machen würde oder der den Teilnehmer daran hindern könnte, an der Studie teilzunehmen oder die Studie abzuschließen, einschließlich der Notwendigkeit einer Behandlung mit nicht zugelassenen Medikamenten die Indexstudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eplontersen
Eplontersen wird einmal monatlich durch subkutane (s.c.) Injektion für bis zu 36 Monate oder 6 Monate nach Zulassung und Verfügbarkeit von Eplontersen im Land des Prüfzentrums verabreicht, je nachdem, was zuerst eintritt.
Arzneimittel: Eplontersen
Eplontersen wird durch subkutane Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ION-682884
  • IONIS-TTR-LRx

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE)
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate
Änderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate
Veränderung des Urin-Protein-Kreatinin-Verhältnisses (UPCR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Transthyretin (TTR)-Serumspiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Kardiomyopathie-Fragebogen von Kansas City (KCCQ)
Zeitfenster: Baseline bis zu 36 Monate
Baseline bis zu 36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Mitarbeiter

AstraZeneca

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. Dezember 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ION-682884-CS12
  • 2022-000826-74 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Ionis kann anonymisierte individuelle Teilnehmerdaten, aggregierte klinische Daten und andere Arten von Daten teilen, die die Ergebnisse dieser Studie unterstützen. Datenanfragen von qualifizierten Forschern werden in Betracht gezogen, sobald alle drei der folgenden Kriterien erfüllt sind: (1) 12 Monate nach der Genehmigung des Studienmedikamenten in der Vereinigten Staaten und in der Europäischen Union; (2) 18 Monate nach Abschluss der Studie; und (3) 6 Monate aus der Veröffentlichung des Studienartikels. Der Zugang würde über eine sichere Umgebung erfolgen und hängt von der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Einreise in eine geeignete Datenvereinbarung ab. Anfragen zum Zugriff auf Daten können über die Website https://vivli.org/ourmember/ionis/ übermittelt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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