En udvidelsesundersøgelse for at vurdere langsigtet sikkerhed af Eplontersen hos voksne med transthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
16. april 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Et åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed af Eplontersen (ION-682884) hos patienter med transthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af forlænget dosering med eplontersen hos deltagere med ATTR-CM.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et multicenter, åbent fase 3-studie med op til cirka 1400 deltagere.
Berettigede deltagere vil modtage eplontersen én gang hver 4. uge i op til 36 måneder eller 6 måneder efter, at eplontersen er godkendt og tilgængelig i webstedets land, alt efter hvad der indtræffer først.
Deltagerne vil også modtage daglige supplerende doser af den anbefalede daglige dosis (RDA) af vitamin A. Denne undersøgelse vil bestå af følgende perioder: mindre end eller lig med (≤) 10 ugers screeningsvurderingsperiode, op til 36 måneders behandlingsperiode , og op til 6 måneders evalueringsperiode efter behandling.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
1400
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Clayton, Australien, 3168
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Australien, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
Joondalup, Australien, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
-
Leabrook, Australien, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
-
Liverpool, Australien, 2170
- Liverpool Hospital
-
Murdoch, Australien, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
Westmead, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Australien, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Australien, 6027
- Advara HeartCare
-
Murdoch, Western Australia, Australien, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
-
-
-
Bruges, Belgien, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
Limbourg, Belgien, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilien, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
-
Ribeirão Preto, Brasilien, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
São Paulo, Brasilien, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, Brasilien, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
São Paulo, Brasilien, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, Brasilien, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
-
-
-
-
Rimouski, Canada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Hampstead, Det Forenede Kongerige, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
London, Det Forenede Kongerige, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
-
England
-
Bellshill, England, Det Forenede Kongerige, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
-
Edgbaston, England, Det Forenede Kongerige, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
-
Manchester, England, Det Forenede Kongerige, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Det Forenede Kongerige, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Forenede Stater, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Forenede Stater, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Forenede Stater, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
La Roche-sur-Yon, Frankrig, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
-
Marseille, Frankrig, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrig, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
-
Pessac, Frankrig, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Rehovot, Israel, 7661041
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italien, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italien, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
-
Pavia, Italien, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italien, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Roma, Italien, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
Hamamatsu, Japan, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Kurume, Japan, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
Matsumoto, Japan, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Sapporo, Japan, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japan, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Kurume-Shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hukuoka [Fukuoka]
-
Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japan, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
-
Lisbon, Portugal, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Murcia, Spanien, 30120
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Santiago de Compostela, Spanien, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Sverige, 931 86
- Skellefteå lasarett
-
-
-
-
-
Brno, Tjekkiet, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Prague, Tjekkiet, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Prague, Tjekkiet, 116 36
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Uniklinik Köln
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitatsklinikum Munster
-
Würzburg, Tyskland, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Graz, Østrig, 8036
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Østrig, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Østrig, 1090
- Medizinische Universitat Wien
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Tilfredsstillende afslutning af behandlingsperiode og afslutning af behandling Besøg af indeksundersøgelsen (ION-682884-CS2) ELLER diagnose af ATTR-CM og tilfredsstillende deltagelse i ISIS 420915-CS101-undersøgelsen som bedømt af investigator og sponsor.
- Undersøger er villig til at behandle deltageren med open-label eplontersen.
- Vilje til at overholde vitamin A-tilskud pr. protokol.
Ekskluderingskriterier:
- Permanent afbrudt administration af undersøgelseslægemiddel under deltagelse i indeksundersøgelsen (ION 682884-CS2) eller IST (ISIS 420915-CS101 undersøgelsen).
- Har en ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter investigatorens eller sponsorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding, eller som kunne forstyrre deltagerens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen, herunder behovet for behandling med medicin, der ikke er tilladt i indeksundersøgelsen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Eplontersen
Eplontersen vil blive administreret én gang hver måned ved subkutan (SC) injektion i op til 36 måneder eller 6 måneder efter, at eplontersen er godkendt og tilgængelig i stedets land, alt efter hvad der indtræffer først.
|
Eplontersen vil blive administreret ved SC-injektion.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i blodpladetal
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i urinproteinkreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i transthyretin (TTR) serumniveauer
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Skift fra baseline på 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
|
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Baseline op til 36 måneder
|
Baseline op til 36 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. august 2029
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2029
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. juli 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. december 2022
Først opslået (Faktiske)
28. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
16. april 2026
Sidst verificeret
1. april 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserede individuelle deltagerdata, aggregerede kliniske data og andre typer data, der understøtter resultaterne i denne undersøgelse.
Dataanmodninger fra kvalificerede forskere vil blive overvejet, når alle tre af følgende kriterier er opfyldt: (1) 12 måneder efter markedsføringsgodkendelse af undersøgelsesmedicinen i både USA og Den Europæiske Union; (2) 18 måneder efter afslutningen af undersøgelsen; og (3) 6 måneder efter offentliggørelse af studieartiklen.
Adgang ville være via et sikkert miljø og er betinget af godkendelse af et forskningsforslag og indtræden i en passende databroduktionsaftale.
Anmodninger om adgang til data kan indsendes via webstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .