Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för att bedöma långtidssäkerheten för Eplontersen hos vuxna med transtyretinmedierad amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

26 mars 2024 uppdaterad av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

En öppen förlängningsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten för Eplontersen (ION-682884) hos patienter med transtyretinmedierad amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av utökad dosering med eplontersen hos deltagare med ATTR-CM.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, öppen fas 3-studie med upp till cirka 1400 deltagare. Berättigade deltagare kommer att få eplontersen en gång var fjärde vecka i upp till 36 månader eller 6 månader efter att eplontersen har godkänts och tillgängligt i webbplatsens land, beroende på vilket som inträffar först. Deltagarna kommer också att få dagliga tilläggsdoser av det rekommenderade dagliga intaget (RDA) av vitamin A. Denna studie kommer att bestå av följande perioder: mindre än eller lika med (≤) 10-veckors screeningsutvärderingsperiod, upp till 36 månaders behandlingsperiod , och upp till 6 månaders utvärderingsperiod efter behandling.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

1400

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
      • Liverpool, Australien, 2170
        • Rekrytering
        • Liverpool Hospital
    • West Australia
      • Murdoch, West Australia, Australien, 6150
        • Rekrytering
        • Advara HeartCare Murdoch
    • Western Australia
      • Joondalup, Western Australia, Australien, 6027
        • Rekrytering
        • Advara HeartCare
  • Belgien
      • Brugge, Belgien, 8000
        • Rekrytering
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Frankrike
      • La Roche-sur-Yon, Frankrike, 85925
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Départemental VENDEE
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hôpital Nord Laennec
      • Pessac, Frankrike, 33604
        • Rekrytering
        • Hôpital Haut-Lévèque
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Rekrytering
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
        • Rekrytering
        • Piedmont Heart of Fayetteville
      • Fayetteville, Georgia, Förenta staterna, 30214
        • Rekrytering
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • Indiana University Health University Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Rekrytering
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Rekrytering
        • Boston University School Of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Barnes-Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Rekrytering
        • New York University Langone Cardiology Associates
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Rekrytering
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Rekrytering
        • Weill Cornell Medicine Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • Rekrytering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Rekrytering
        • Vanderbilt Heart and Vascular Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Rekrytering
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Rekrytering
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 115 28
        • Rekrytering
        • General Hospital of Athens "ALEXANDRA"
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rekrytering
        • Rambam Health Care Campus
      • Rehovot, Israel, 7661041
        • Rekrytering
        • Kaplan Medical Center
  • Italien
      • Firenze, Italien, 50134
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Pavia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
        • Rekrytering
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • Rekrytering
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Portugal
      • Guimarães, Portugal, 4835-044
        • Rekrytering
        • Hospital da Senhora da Oliveira
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Rekrytering
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Murcia, Spanien, 30120
        • Rekrytering
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 1YR
        • Rekrytering
        • Richmond Pharmacology
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige, 413 45
        • Rekrytering
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Skellefteå, Sverige, 931 86
        • Rekrytering
        • Skellefteå lasarett
  • Tyskland
      • Homburg, Tyskland, 66421
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekrytering
        • Universitatsklinikum Munster
      • Würzburg, Tyskland, 97078
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
        • Rekrytering
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Rekrytering
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillfredsställande slutförande av behandlingsperioden och slutet av behandlingsbesöket av Indexstudien (ION-682884-CS2) ELLER diagnos av ATTR-CM och tillfredsställande deltagande i ISIS 420915-CS101-studien enligt bedömningen av utredaren och sponsorn.
  2. Utredaren är villig att behandla deltagaren med öppen eplontersen.
  3. Vilja att följa vitamin A-tillskott enligt protokoll.

Exklusions kriterier:

  1. Permanent avbruten administrering av studieläkemedel under deltagande i Indexstudien (ION 682884-CS2) eller IST (ISIS 420915-CS101-studien).
  2. Har något nytt tillstånd eller försämring av ett befintligt tillstånd som enligt utredaren eller sponsorn skulle göra deltagaren olämplig för registrering, eller som skulle kunna störa deltagaren som deltar i eller slutför studien, inklusive behovet av behandling med mediciner som inte är tillåtna i Indexstudien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Eplontersen
Eplontersen kommer att administreras en gång i månaden genom subkutan (SC) injektion i upp till 36 månader eller 6 månader efter att eplontersen har godkänts och tillgängligt i platsens land, beroende på vilket som inträffar först.
Läkemedel: Eplontersen
Eplontersen kommer att administreras genom SC-injektion.
Andra namn:
  • ION-682884

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Ändring från baslinjen i trombocytantal
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Förändring från baslinjen i urinproteinkreatininkvot (UPCR)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Ändra från baslinjen i AST
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Ändra från baslinjen i ALT
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i parametrar för elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från baslinjen i sköldkörtelstimulerande hormon (TSH)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Andel deltagare med anti-drogantikroppar (ADA)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i transtyretin (TTR) serumnivåer
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Byt från baslinjen på 6 minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Ändring från baslinjen i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Ändring från baslinjen i kortformig hälsoenkät (SF-36)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Ändra från baslinjen i 5 nivåer EuroQol - 5 dimensioner (EQ-5D-5L)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Förändring från baslinjen i biomarkör: N-terminalt prohormon av hjärnans natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader
Förändring från baslinjen i biomarkör: högkänslig hjärttroponin T (hs-cTnT)
Tidsram: Baslinje upp till 36 månader
Baslinje upp till 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Samarbetspartners

AstraZeneca

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 november 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 juli 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2022

Första postat (Faktisk)

28 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ION-682884-CS12
  • 2022-000826-74 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretinmedierad amyloid kardiomyopati (ATTR CM)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera