トランスサイレチン媒介性アミロイド心筋症（ATTR-CM）の成人におけるエプロンテルセンの長期安全性を評価するための延長研究
2024年3月26日 更新者：Ionis Pharmaceuticals, Inc.
トランスサイレチン媒介性アミロイド心筋症（ATTR-CM）患者におけるエプロンテルセン（ION-682884）の長期安全性を評価する非盲検延長試験
この研究の目的は、ATTR-CM の参加者におけるエプロンテルセンの長期投与の安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、最大約 1400 人の参加者を対象とした多施設共同非盲検第 3 相試験です。
適格な参加者は、4 週間に 1 回、eplontersen がサイトの国で承認され利用可能になってから 36 か月または 6 か月までのいずれか早い方で、eplontersen を受け取ります。
参加者は、ビタミンAの推奨1日許容量（RDA）の毎日の追加投与量も受け取ります。この研究は、次の期間で構成されます：10週間以下（≤）のスクリーニング評価期間、最大36か月の治療期間、および最大 6 か月の治療後評価期間。
研究の種類
介入
入学 (推定)
1400
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Ionis Pharmaceuticals
- 電話番号：(844) 520-3239
- メール：ionisATTRCM2study@clinicaltrialmedia.com
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- 募集
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- 募集
- Cedars-Sinai Medical Center
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- MedStar Washington Hospital Center
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Florida
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Weston、Florida、アメリカ、33331
- 募集
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30309
- 募集
- Piedmont Heart of Fayetteville
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Fayetteville、Georgia、アメリカ、30214
- 募集
- Piedmont Atlanta Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University Health University Hospital
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- 募集
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- 募集
- Boston University School Of Medicine
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Barnes-jewish Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- 募集
- New York University Langone Cardiology Associates
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New York、New York、アメリカ、10034
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10021
- 募集
- Weill Cornell Medicine Cardiology
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- 募集
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic Main Campus
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- 募集
- The Ohio State University College of Medicine
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Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Penn Presbyterian Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- University of Texas Southwestern Medical Center
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-
Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- 募集
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- 募集
- University of Washington
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London、イギリス、SE1 1YR
- 募集
- Richmond Pharmacology
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Haifa、イスラエル、3109601
- 募集
- Rambam Health Care Campus
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Rehovot、イスラエル、7661041
- 募集
- Kaplan Medical Center
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Firenze、イタリア、50134
- 募集
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
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Pavia、イタリア、27100
- 募集
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Liverpool、オーストラリア、2170
- 募集
- Liverpool Hospital
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West Australia
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Murdoch、West Australia、オーストラリア、6150
- 募集
- Advara HeartCare Murdoch
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Western Australia
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Joondalup、Western Australia、オーストラリア、6027
- 募集
- Advara HeartCare
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Graz、オーストリア、8036
- 募集
- Medizinische Universität Graz
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Innsbruck、オーストリア、6020
- 募集
- Medizinische Universität Innsbruck
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
- 募集
- University of Calgary
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Ontario
-
London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
- 募集
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H2X 0C1
- 募集
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Athens、ギリシャ、115 28
- 募集
- General Hospital of Athens "Alexandra"
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Göteborg、スウェーデン、413 45
- 募集
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Skellefteå、スウェーデン、931 86
- 募集
- Skellefteå lasarett
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Barcelona、スペイン、08035
- 募集
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Majadahonda、スペイン、28222
- 募集
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Murcia、スペイン、30120
- 募集
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Homburg、ドイツ、66421
- 募集
- Universitätsklinikum des Saarlandes
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Münster、ドイツ、48149
- 募集
- Universitatsklinikum Munster
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Würzburg、ドイツ、97078
- 募集
- Universitätsklinikum Würzburg
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La Roche-sur-Yon、フランス、85925
- 募集
- Centre Hospitalier Départemental VENDEE
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Nantes、フランス、44093
- 募集
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hôpital Nord Laennec
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Pessac、フランス、33604
- 募集
- Hôpital Haut-Lévêque
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Brugge、ベルギー、8000
- 募集
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Guimarães、ポルトガル、4835-044
- 募集
- Hospital da Senhora da Oliveira
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Porto、ポルトガル、4099-001
- 募集
- Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto、ポルトガル、4200-319
- 募集
- Centro Hospitalar Universitário de São João
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インデックス研究（ION-682884-CS2）の治療期間の満足のいく完了と治療訪問の終了またはATTR-CMの診断とISIS 420915-CS101研究への満足のいく参加は、治験責任医師とスポンサーによって判断されました。
- 治験責任医師は、参加者をオープンラベルのエプロンテルセンで喜んで治療します。
- -プロトコルごとのビタミンA補給を順守する意欲。
除外基準:
- -インデックス調査（ION 682884-CS2）またはIST（ISIS 420915-CS101調査）に参加している間、治験薬の投与を永久に中止した。
- -治験責任医師またはスポンサーの意見では、参加者を登録に不適切にする、または研究への参加または研究の完了を妨げる可能性のある新しい状態または既存の状態の悪化がある 許可されていない薬物による治療の必要性を含むインデックス研究。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：エプロンテルセン
エプロンテルセンは、月に 1 回皮下 (SC) 注射により投与されます。これは、エプロンテルセンが承認され、サイトの国で利用可能になってから 36 か月または 6 か月のいずれか早い方です。
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エプロンテルセンは皮下注射で投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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血小板数のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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推定糸球体濾過率（eGFR）のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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尿タンパク質クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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ASTのベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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ALT のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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心電図 (ECG) パラメータのベースラインからの臨床的に重要な変化を伴う参加者の数
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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甲状腺刺激ホルモン（TSH）のベースラインからの臨床的に重要な変化を伴う参加者の数
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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抗薬物抗体（ADA）を持つ参加者の割合
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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トランスサイレチン (TTR) 血清レベルのベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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6 分間歩行テスト (6MWT) でのベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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カンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ) のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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簡単な健康調査アンケート (SF-36) のベースラインからの変化
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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5 レベル EuroQol のベースラインからの変更 - 5 ディメンション (EQ-5D-5L)
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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バイオマーカーのベースラインからの変化: 脳ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) の N 末端プロホルモン
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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バイオマーカーのベースラインからの変化: 高感度心筋トロポニン T (hs-cTnT)
時間枠：36ヶ月までのベースライン
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36ヶ月までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月30日
一次修了 (推定)
2029年4月1日
研究の完了 (推定)
2029年8月1日
試験登録日
最初に提出
2022年7月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年12月19日
最初の投稿 (実際)
2022年12月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年3月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年3月26日
最終確認日
2024年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。