En utvidelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet for Eplontersen hos voksne med transthyretin-mediert amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
16. april 2026 oppdatert av: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
En åpen utvidelsesstudie for å vurdere den langsiktige sikkerheten til Eplontersen (ION-682884) hos pasienter med transthyretin-mediert amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen ved utvidet dosering med eplontersen hos deltakere med ATTR-CM.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, åpen fase 3-studie med opptil ca. 1400 deltakere.
Kvalifiserte deltakere vil motta eplontersen en gang hver 4. uke i opptil 36 måneder eller 6 måneder etter at eplontersen er godkjent og tilgjengelig i nettstedets land, avhengig av hva som inntreffer først.
Deltakerne vil også motta daglige tilleggsdoser av den anbefalte daglige dosen (RDA) av vitamin A. Denne studien vil bestå av følgende perioder: mindre enn eller lik (≤) 10 ukers screeningsvurderingsperiode, opptil 36 måneders behandlingsperiode , og opp til 6 måneders evalueringsperiode etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
1400
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
Joondalup, Australia, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
-
Leabrook, Australia, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Murdoch, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
Westmead, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
- Advara HeartCare
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
Limbourg, Belgia, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasil, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
-
Ribeirão Preto, Brasil, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
São Paulo, Brasil, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, Brasil, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
-
São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
São Paulo, Brasil, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, Brasil, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
-
-
-
-
Rimouski, Canada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Forente stater, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Forente stater, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Forente stater, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Forente stater, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Forente stater, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
La Roche-sur-Yon, Frankrike, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
-
Marseille, Frankrike, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Frankrike, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Rehovot, Israel, 7661041
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
Hamamatsu, Japan, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
-
Kumamoto, Japan, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Kurume, Japan, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
Matsumoto, Japan, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Okayama, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japan, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
Sapporo, Japan, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japan, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Kurume-Shi, Fukuoka, Japan, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hukuoka [Fukuoka]
-
Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japan, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Guimarães, Portugal, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
-
Lisbon, Portugal, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Spania, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Murcia, Spania, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Santiago de Compostela, Spania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
-
-
-
Hampstead, Storbritannia, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Storbritannia, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
London, Storbritannia, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
Manchester, Storbritannia, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
-
England
-
Bellshill, England, Storbritannia, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
-
Edgbaston, England, Storbritannia, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
-
Manchester, England, Storbritannia, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Storbritannia, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Sverige, 931 86
- Skellefteå lasarett
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Prague, Tsjekkia, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Prague, Tsjekkia, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50937
- Uniklinik Köln
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
-
Homburg, Tyskland, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Würzburg, Tyskland, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Graz, Østerrike, 8036
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Østerrike, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Tilfredsstillende fullføring av behandlingsperiode og behandlingsslutt Besøk av indeksstudien (ION-682884-CS2) ELLER diagnose av ATTR-CM og tilfredsstillende deltakelse på ISIS 420915-CS101-studien som bedømt av etterforskeren og sponsoren.
- Etterforsker er villig til å behandle deltakeren med åpen eplontersen.
- Vilje til å følge vitamin A-tilskudd per protokoll.
Ekskluderingskriterier:
- Permanent avbrutt administrering av studiemedisin mens han deltok i indeksstudien (ION 682884-CS2) eller IST (ISIS 420915-CS101-studien).
- Har en ny tilstand eller forverring av en eksisterende tilstand som etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning vil gjøre deltakeren uegnet for påmelding, eller som kan forstyrre deltakeren i å delta i eller fullføre studien, inkludert behovet for behandling med medisiner som ikke er tillatt i indeksstudien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Eplontersen
Eplontersen vil bli administrert en gang hver måned ved subkutan (SC) injeksjon i opptil 36 måneder eller 6 måneder etter at eplontersen er godkjent og tilgjengelig i stedets land, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Eplontersen vil bli administrert ved SC-injeksjon.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
|
Endring fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
|
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR)
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
|
Endring fra baseline i urinproteinkreatininforhold (UPCR)
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring fra baseline i transthyretin (TTR) serumnivåer
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
|
Bytt fra baseline på 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
|
Endring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsramme: Baseline opptil 36 måneder
|
Baseline opptil 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. juli 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. desember 2022
Først lagt ut (Faktiske)
28. desember 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2026
Sist bekreftet
1. april 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Ionis kan dele anonymiserte individuelle deltakerdata, aggregerte kliniske data og andre typer data som støtter resultatene i denne studien.
Dataforespørsler fra kvalifiserte forskere vil bli vurdert når alle tre av følgende kriterier er oppfylt: (1) 12 måneder fra markedsføringsgodkjenning av studiemedisinen i både USA og EU; (2) 18 måneder fra konklusjonen av studien; og (3) 6 måneder fra publisering av studieartikkel.
Tilgang vil være via et sikkert miljø og er betinget av godkjenning av et forskningsforslag og inntreden i en passende databruksavtale.
Forespørsler om tilgang til data kan sendes inn via nettstedet https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .