Un estudio de extensión para evaluar la seguridad a largo plazo de Eplontersen en adultos con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM)
16 de abril de 2026 actualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad a largo plazo de Eplontersen (ION-682884) en pacientes con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (ATTR-CM)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la dosificación prolongada con eplontsén en participantes con ATTR-CM.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, abierto, de Fase 3 en hasta aproximadamente 1400 participantes.
Los participantes elegibles recibirán eplontersen una vez cada 4 semanas durante un máximo de 36 meses o 6 meses después de que eplontersen esté aprobado y disponible en el país del sitio, lo que ocurra primero.
Los participantes también recibirán dosis suplementarias diarias de la cantidad diaria recomendada (RDA, por sus siglas en inglés) de vitamina A. Este estudio constará de los siguientes períodos: menos o igual a (≤) un período de evaluación de detección de 10 semanas, hasta un período de tratamiento de 36 meses , y un período de evaluación posterior al tratamiento de hasta 6 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
1400
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cologne, Alemania, 50937
- Uniklinik Köln
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Heidelberg, Alemania, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
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Homburg, Alemania, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Münster, Alemania, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Würzburg, Alemania, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
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Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
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Clayton, Australia, 3168
- Box Hill Hospital
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Hobart, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Joondalup, Australia, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
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Leabrook, Australia, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Murdoch, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Westmead, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
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Western Australia
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Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
- Advara HeartCare
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Graz, Austria, 8036
- Medizinische Universität Graz
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Innsbruck, Austria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien
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Porto Alegre, Brasil, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
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Ribeirão Preto, Brasil, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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São Paulo, Brasil, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
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São Paulo, Brasil, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, Brasil, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
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Bruges, Bélgica, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Limbourg, Bélgica, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
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Rimouski, Canadá, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
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Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University Of Calgary
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Brno, Chequia, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Prague, Chequia, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
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Prague, Chequia, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Majadahonda, España, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Murcia, España, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Santiago de Compostela, España, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
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-
Florida
-
Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center
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-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical Center
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
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-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Lancaster, Pennsylvania, Estados Unidos, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
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South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin - Madison
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Créteil, Francia, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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La Roche-sur-Yon, Francia, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
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Marseille, Francia, 13005
- Hôpital de la Timone
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Nantes, Francia, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
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Pessac, Francia, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Toulouse, Francia, 31059
- Hopital Rangueil
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Athens, Grecia, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Rehovot, Israel, 7661041
- Kaplan Medical Center
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Ancona, Italia, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
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Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
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Fukuoka, Japón, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Hamamatsu, Japón, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
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Kumamoto, Japón, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Kurume, Japón, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Matsumoto, Japón, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Okayama, Japón, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka, Japón, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
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Sapporo, Japón, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
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Shinjuku-Ku, Japón, 160-8582
- Keio University Hospital
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Fukuoka
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Kurume-Shi, Fukuoka, Japón, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Hukuoka [Fukuoka]
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Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japón, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Krakow, Polonia, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
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Lisbon, Portugal, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
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Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, Portugal, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
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Hampstead, Reino Unido, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Liverpool, Reino Unido, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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London, Reino Unido, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
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Manchester, Reino Unido, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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England
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Bellshill, England, Reino Unido, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
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Edgbaston, England, Reino Unido, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
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Manchester, England, Reino Unido, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
-
-
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Gothenburg, Suecia, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Skellefteå, Suecia, 931 86
- Skellefteå lasarett
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Finalización satisfactoria del período de tratamiento y la visita de fin de tratamiento del estudio índice (ION-682884-CS2) O diagnóstico de ATTR-CM y participación satisfactoria en el estudio ISIS 420915-CS101 según lo juzgado por el investigador y el patrocinador.
- El investigador está dispuesto a tratar al participante con eplontersen de etiqueta abierta.
- Voluntad de adherirse a la suplementación de vitamina A por protocolo.
Criterio de exclusión:
- Interrumpió permanentemente la administración del fármaco del estudio mientras participaba en el estudio Index (ION 682884-CS2) o IST (estudio ISIS 420915-CS101).
- Tiene cualquier condición nueva o empeoramiento de una condición existente que, en opinión del Investigador o el Patrocinador, haría que el participante no fuera apto para la inscripción, o que podría interferir con la participación del participante en el estudio o su finalización, incluida la necesidad de tratamiento con medicamentos no permitidos en el estudio del índice.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Eplontersen
Eplontersen se administrará una vez al mes mediante inyección subcutánea (SC) durante un máximo de 36 meses o 6 meses después de que se apruebe y esté disponible en el país del sitio, lo que ocurra primero.
|
Eplontersen se administrará mediante inyección SC.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
|
Línea de base hasta 36 meses
|
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Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
|
Línea de base hasta 36 meses
|
|
Cambio desde el inicio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
|
Línea de base hasta 36 meses
|
|
Cambio desde el inicio en la proporción de proteína creatinina en orina (UPCR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
|
Línea de base hasta 36 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el inicio en los niveles séricos de transtiretina (TTR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
|
Línea de base hasta 36 meses
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|
Cambio desde el inicio en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
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Línea de base hasta 36 meses
|
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Cambio desde el inicio en el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 36 meses
|
Línea de base hasta 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de julio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de diciembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
28 de diciembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
IONIS puede compartir datos anónimos de participantes individuales, datos clínicos agregados y otros tipos de datos que respaldan los resultados en este estudio.
Las solicitudes de datos de investigadores calificados se considerarán una vez que se cumplan los tres siguientes criterios: (1) 12 meses de la aprobación de marketing del fármaco del estudio tanto en los Estados Unidos como en la Unión Europea; (2) 18 meses a partir de la conclusión del estudio; y (3) 6 meses a partir de la publicación del artículo del estudio.
El acceso sería a través de un entorno seguro y depende de la aprobación de una propuesta de investigación y la entrada a un acuerdo de uso de datos apropiado.
Las solicitudes para acceder a los datos se pueden enviar a través del sitio web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .