Uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di Eplontersen negli adulti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM)
16 aprile 2026 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di Eplontersen (ION-682884) in pazienti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM)
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio prolungato con eplontersen nei partecipanti con ATTR-CM.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di Fase 3 su un massimo di circa 1400 partecipanti.
I partecipanti idonei riceveranno eplontersen una volta ogni 4 settimane per un massimo di 36 mesi o 6 mesi dopo l'approvazione e la disponibilità di eplontersen nel paese del sito, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
I partecipanti riceveranno anche dosi supplementari giornaliere dell'indennità giornaliera raccomandata (RDA) di vitamina A. Questo studio consisterà nei seguenti periodi: periodo di valutazione dello screening inferiore o uguale a (≤) 10 settimane, periodo di trattamento fino a 36 mesi e un periodo di valutazione post-trattamento fino a 6 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
1400
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
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Clayton, Australia, 3168
- Box Hill Hospital
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Hobart, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Joondalup, Australia, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
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Leabrook, Australia, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
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Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
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Murdoch, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Westmead, Australia, 2145
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
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Western Australia
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Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
- Advara HeartCare
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Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Graz, Austria, 8036
- Medizinische Universität Graz
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Innsbruck, Austria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien
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Bruges, Belgio, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Limbourg, Belgio, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
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Porto Alegre, Brasile, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
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Ribeirão Preto, Brasile, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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São Paulo, Brasile, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
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São Paulo, Brasile, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
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São Paulo, Brasile, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
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São Paulo, Brasile, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, Brasile, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
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Rimouski, Canada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
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Vancouver, Canada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- University of Calgary
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2X 0C1
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
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Brno, Cechia, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Prague, Cechia, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
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Prague, Cechia, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Copenhagen, Danimarca, 2100
- Rigshospitalet
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Créteil, Francia, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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La Roche-sur-Yon, Francia, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
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Marseille, Francia, 13005
- Hôpital de La Timone
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Nantes, Francia, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hopital Nord Laennec
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Pessac, Francia, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Toulouse, Francia, 31059
- Hopital Rangueil
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Cologne, Germania, 50937
- Uniklinik Köln
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Heidelberg, Germania, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
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Homburg, Germania, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Münster, Germania, 48149
- Universitatsklinikum Munster
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Würzburg, Germania, 97078
- Universitatsklinikum Wurzburg
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Fukuoka, Giappone, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Hamamatsu, Giappone, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
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Kumamoto, Giappone, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Kurume, Giappone, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Matsumoto, Giappone, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Okayama, Giappone, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka, Giappone, 545-8586
- Osaka Metropolitan University Hospital
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Sapporo, Giappone, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
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Shinjuku-Ku, Giappone, 160-8582
- Keio University Hospital
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Fukuoka
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Kurume-Shi, Fukuoka, Giappone, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Hukuoka [Fukuoka]
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Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Giappone, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Athens, Grecia, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
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Haifa, Israele, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israele, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Rehovot, Israele, 7661041
- Kaplan Medical Center
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Ancona, Italia, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
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Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
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Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
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Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
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Krakow, Polonia, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
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Guimarães, Portogallo, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
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Guimarães, Portogallo, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
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Lisbon, Portogallo, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
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Porto, Portogallo, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, Portogallo, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Porto, Portogallo, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, Portogallo, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
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Hampstead, Regno Unito, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Liverpool, Regno Unito, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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London, Regno Unito, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
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Manchester, Regno Unito, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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England
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Bellshill, England, Regno Unito, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
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Edgbaston, England, Regno Unito, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
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Manchester, England, Regno Unito, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
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Wales
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Cardiff, Wales, Regno Unito, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Majadahonda, Spagna, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Murcia, Spagna, 30120
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Santiago de Compostela, Spagna, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
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La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
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Florida
-
Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Stati Uniti, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, Stati Uniti, 60153
- Loyola University Medical Center
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
- Boston University School of Medicine
-
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Michigan
-
Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
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-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Stati Uniti, 17602
- Lancaster General Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
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-
Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- University of Wisconsin - Madison
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Gothenburg, Svezia, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Skellefteå, Svezia, 931 86
- Skellefteå lasarett
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Completamento soddisfacente del periodo di trattamento e visita di fine trattamento dello studio indice (ION-682884-CS2) O diagnosi di ATTR-CM e partecipazione soddisfacente allo studio ISIS 420915-CS101 secondo il giudizio dello sperimentatore e dello sponsor.
- L'investigatore è disposto a trattare il partecipante con eplontersen in aperto.
- Disponibilità ad aderire alla supplementazione di vitamina A per protocollo.
Criteri di esclusione:
- Interruzione definitiva della somministrazione del farmaco in studio durante la partecipazione allo studio Index (ION 682884-CS2) o IST (ISIS 420915-CS101 Study).
- Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o che potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante, inclusa la necessità di trattamento con farmaci non consentiti in lo Studio Indice.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Eplontersen
Eplontersen verrà somministrato una volta al mese mediante iniezione sottocutanea (SC) fino a 36 mesi o 6 mesi dopo l'approvazione e la disponibilità di eplontersen nel paese della sede, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
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Eplontersen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
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Basale fino a 36 mesi
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Variazione rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
|
Basale fino a 36 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
|
Basale fino a 36 mesi
|
|
Variazione rispetto al basale del rapporto di creatinina delle proteine urinarie (UPCR)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
|
Basale fino a 36 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di transtiretina (TTR).
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
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Basale fino a 36 mesi
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Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
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Basale fino a 36 mesi
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Variazione rispetto al basale nel questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
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Basale fino a 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 luglio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
28 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Ionis può condividere dati anonimi dei singoli partecipanti, dati clinici aggregati e altri tipi di dati che supportano i risultati in questo studio.
Le richieste di dati di ricercatori qualificati saranno considerate una volta soddisfatti tutti e tre i seguenti criteri: (1) 12 mesi dall'approvazione del marketing del farmaco di studio sia negli Stati Uniti che nell'Unione europea; (2) 18 mesi dalla conclusione dello studio; e (3) 6 mesi dalla pubblicazione dell'articolo di studio.
L'accesso sarebbe tramite un ambiente sicuro e dipende dall'approvazione di una proposta di ricerca e dall'ingresso in un accordo di utilizzo dei dati adeguato.
Le richieste per accedere ai dati possono essere inviate tramite il sito Web https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .