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Uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di Eplontersen negli adulti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM)

26 marzo 2024 aggiornato da: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine di Eplontersen (ION-682884) in pazienti con cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del dosaggio prolungato con eplontersen nei partecipanti con ATTR-CM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, di Fase 3 su un massimo di circa 1400 partecipanti. I partecipanti idonei riceveranno eplontersen una volta ogni 4 settimane per un massimo di 36 mesi o 6 mesi dopo l'approvazione e la disponibilità di eplontersen nel paese del sito, a seconda di quale evento si verifichi per primo. I partecipanti riceveranno anche dosi supplementari giornaliere dell'indennità giornaliera raccomandata (RDA) di vitamina A. Questo studio consisterà nei seguenti periodi: periodo di valutazione dello screening inferiore o uguale a (≤) 10 settimane, periodo di trattamento fino a 36 mesi e un periodo di valutazione post-trattamento fino a 6 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

1400

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Liverpool, Australia, 2170
        • Reclutamento
        • Liverpool Hospital
    • West Australia
      • Murdoch, West Australia, Australia, 6150
        • Reclutamento
        • Advara HeartCare Murdoch
    • Western Australia
      • Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
        • Reclutamento
        • Advara HeartCare
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Reclutamento
        • Medizinische Universität Graz
      • Innsbruck, Austria, 6020
        • Reclutamento
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgio
      • Brugge, Belgio, 8000
        • Reclutamento
        • Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Reclutamento
        • University of Calgary
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Reclutamento
        • University Hospital - London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H2X 0C1
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Francia
      • La Roche-sur-Yon, Francia, 85925
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Départemental VENDEE
      • Nantes, Francia, 44093
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hôpital Nord Laennec
      • Pessac, Francia, 33604
        • Reclutamento
        • Hôpital Haut-Lévèque
  • Germania
      • Homburg, Germania, 66421
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Münster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Munster
      • Würzburg, Germania, 97078
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Reclutamento
        • General Hospital of Athens "ALEXANDRA"
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Reclutamento
        • Rambam Health Care Campus
      • Rehovot, Israele, 7661041
        • Reclutamento
        • Kaplan Medical Center
  • Italia
      • Firenze, Italia, 50134
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
      • Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Portogallo
      • Guimarães, Portogallo, 4835-044
        • Reclutamento
        • Hospital da Senhora da Oliveira
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Reclutamento
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 1YR
        • Reclutamento
        • Richmond Pharmacology
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Murcia, Spagna, 30120
        • Reclutamento
        • Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30309
        • Reclutamento
        • Piedmont Heart of Fayetteville
      • Fayetteville, Georgia, Stati Uniti, 30214
        • Reclutamento
        • Piedmont Atlanta Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University Health University Hospital
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Reclutamento
        • University of Maryland Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Reclutamento
        • Boston University School Of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Barnes-Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • New York University Langone Cardiology Associates
      • New York, New York, Stati Uniti, 10034
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medicine Cardiology
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Main Campus
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University College of Medicine
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt Heart and Vascular Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Reclutamento
        • University of Washington
  • Svezia
      • Göteborg, Svezia, 413 45
        • Reclutamento
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Skellefteå, Svezia, 931 86
        • Reclutamento
        • Skellefteå lasarett

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completamento soddisfacente del periodo di trattamento e visita di fine trattamento dello studio indice (ION-682884-CS2) O diagnosi di ATTR-CM e partecipazione soddisfacente allo studio ISIS 420915-CS101 secondo il giudizio dello sperimentatore e dello sponsor.
  2. L'investigatore è disposto a trattare il partecipante con eplontersen in aperto.
  3. Disponibilità ad aderire alla supplementazione di vitamina A per protocollo.

Criteri di esclusione:

  1. Interruzione definitiva della somministrazione del farmaco in studio durante la partecipazione allo studio Index (ION 682884-CS2) o IST (ISIS 420915-CS101 Study).
  2. Avere qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, renderebbe il partecipante non idoneo all'arruolamento o che potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante, inclusa la necessità di trattamento con farmaci non consentiti in lo Studio Indice.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eplontersen
Eplontersen verrà somministrato una volta al mese mediante iniezione sottocutanea (SC) fino a 36 mesi o 6 mesi dopo l'approvazione e la disponibilità di eplontersen nel paese della sede, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Droga: Eplontersen
Eplontersen verrà somministrato mediante iniezione SC.
Altri nomi:
  • ION-682884

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale del rapporto di creatinina delle proteine ​​urinarie (UPCR)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Modifica rispetto al basale in AST
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Modifica da baseline in ALT
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nell'ormone stimolante la tiroide (TSH)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Percentuale di partecipanti con anticorpi antidroga (ADA)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli sierici di transtiretina (TTR).
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nel test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nel questionario per l'indagine sulla salute in forma breve (SF-36)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nell'EuroQol a 5 livelli - 5 dimensioni (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nel biomarcatore: proormone N-terminale del peptide natriuretico cerebrale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi
Variazione rispetto al basale nel biomarcatore: troponina T cardiaca ad alta sensibilità (hs-cTnT)
Lasso di tempo: Basale fino a 36 mesi
Basale fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

AstraZeneca

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

28 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ION-682884-CS12
  • 2022-000826-74 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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