Laajennustutkimus eplontersenin pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on transtyretiinivälitteinen amyloidikardiomyopatia (ATTR-CM)
torstai 16. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Avoin laajennustutkimus eplontersenin (ION-682884) pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on transtyretiinivälitteinen amyloidikardiomyopatia (ATTR-CM)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida eplotersenin pidennetyn annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on ATTR-CM.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskus, avoin, vaiheen 3 tutkimus, johon osallistuu jopa noin 1400 osallistujaa.
Tukikelpoiset osallistujat saavat eplonterseniä kerran neljässä viikossa enintään 36 kuukauden ajan tai 6 kuukauden ajan sen jälkeen, kun eplotersen on hyväksytty ja saatavilla sivuston maassa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Osallistujat saavat myös päivittäisiä lisäannoksia A-vitamiinin suositellusta päiväsannosta (RDA). Tämä tutkimus koostuu seuraavista ajanjaksoista: enintään (≤) 10 viikon seulonnan arviointijakso, enintään 36 kuukauden hoitojakso , ja enintään 6 kuukauden hoidon jälkeinen arviointijakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1400
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentiina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
Joondalup, Australia, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
-
Leabrook, Australia, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Murdoch, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
Westmead, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
- Advara HeartCare
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
Limbourg, Belgia, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
-
Ribeirão Preto, Brasilia, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
São Paulo, Brasilia, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, Brasilia, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
São Paulo, Brasilia, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, Brasilia, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Murcia, Espanja, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Santiago de Compostela, Espanja, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Rehovot, Israel, 7661041
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
-
Ancona, Italia, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italia, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Padova, Italia, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Italia, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Itävalta, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japani, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
Hamamatsu, Japani, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
-
Kumamoto, Japani, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Kurume, Japani, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
Matsumoto, Japani, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Okayama, Japani, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japani, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
Sapporo, Japani, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japani, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Kurume-Shi, Fukuoka, Japani, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hukuoka [Fukuoka]
-
Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japani, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
-
-
-
-
Rimouski, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Guimarães, Portugali, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
-
Lisbon, Portugali, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Porto, Portugali, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugali, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
La Roche-sur-Yon, Ranska, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
-
Marseille, Ranska, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Ranska, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
-
Pessac, Ranska, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Ruotsi, 931 86
- Skellefteå lasarett
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa, 50937
- Uniklinik Köln
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
-
Homburg, Saksa, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Saksa, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Würzburg, Saksa, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Prague, Tšekki, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Prague, Tšekki, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Hampstead, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
-
England
-
Bellshill, England, Yhdistynyt kuningaskunta, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
-
Edgbaston, England, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
-
Manchester, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Yhdysvallat, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Indeksitutkimuksen (ION-682884-CS2) hoitojakson ja hoitokäynnin loppuun saattaminen tyydyttävästi TAI ATTR-CM-diagnoosi ja tyydyttävä osallistuminen ISIS 420915-CS101 -tutkimukseen tutkijan ja sponsorin arvioiden mukaan.
- Tutkija on valmis kohtelemaan osallistujaa avoimella eplontersenillä.
- Halukkuus noudattaa A-vitamiinilisää protokollakohtaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Tutkimuslääkkeen antaminen lopetettiin pysyvästi osallistuessaan indeksitutkimukseen (ION 682884-CS2) tai IST-tutkimukseen (ISIS 420915-CS101 -tutkimus).
- Sinulla on jokin uusi sairaus tai olemassa olevan tilan paheneminen, joka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisi osallistujasta sopimattoman ilmoittautumiseen tai joka voisi häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai tutkimukseen osallistuvaa osallistujaa, mukaan lukien tutkimuksessa kiellettyjen lääkkeiden hoidon tarve. indeksitutkimus.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eplontersen
Eplontersenia annetaan kerran kuukaudessa ihonalaisena (SC) injektiona enintään 36 kuukauden ajan tai 6 kuukauden ajan sen jälkeen, kun eplontersen on hyväksytty ja saatavilla paikan maassa sen mukaan, kumpi täyttyy ensin.
|
Eplontersen annetaan SC-injektiona.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
|
Verihiutaleiden määrän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
|
Muutos perustasosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa (eGFR)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
|
Virtsan proteiinikreatiniinisuhteen (UPCR) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Transthyretin (TTR) seerumitasojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyssä (KCCQ)
Aikaikkuna: Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Perustaso jopa 36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 30. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. elokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. joulukuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. joulukuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 16. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Ionis voi jakaa nimettömiä yksittäisiä osallistujien tietoja, aggregoituja kliinisiä tietoja ja muun tyyppisiä tietoja, jotka tukevat tämän tutkimuksen tuloksia.
Pätevien tutkijoiden tietopyyntöjä otetaan huomioon, kun kaikki kolme seuraavaa kriteeriä täyttyvät: (1) 12 kuukautta tutkimuslääkkeen markkinoinnin hyväksynnästä sekä Yhdysvalloissa että Euroopan unionissa; (2) 18 kuukautta tutkimuksen päätteeksi; ja (3) 6 kuukautta tutkimusartikkelin julkaisemisesta.
Pääsy tapahtuisi turvallisen ympäristön kautta, ja se riippuu tutkimusehdotuksen hyväksymisestä ja asianmukaisesta tiedonkäytösopimuksesta.
Tietojen käyttöpyynnöt voidaan lähettää verkkosivuston kautta https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .