Um estudo de extensão para avaliar a segurança a longo prazo de Eplontersen em adultos com cardiomiopatia amilóide mediada por transtirretina (ATTR-CM)
16 de abril de 2026 atualizado por: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança a longo prazo de Eplontersen (ION-682884) em pacientes com cardiomiopatia amiloide mediada por transtirretina (ATTR-CM)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da dosagem prolongada com eplontersen em participantes com ATTR-CM.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico, aberto, de Fase 3 em até aproximadamente 1.400 participantes.
Os participantes qualificados receberão eplontersen uma vez a cada 4 semanas por até 36 meses ou 6 meses após o eplontersen ser aprovado e disponibilizado no país do site, o que ocorrer primeiro.
Os participantes também receberão doses suplementares diárias da dose diária recomendada (RDA) de vitamina A. Este estudo consistirá nos seguintes períodos: menor ou igual a (≤) período de avaliação de triagem de 10 semanas, até período de tratamento de 36 meses , e até 6 meses de período de avaliação pós-tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
1400
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Cologne, Alemanha, 50937
- Uniklinik Köln
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
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Homburg, Alemanha, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
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Münster, Alemanha, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Würzburg, Alemanha, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
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Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
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Clayton, Austrália, 3168
- Box Hill Hospital
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Hobart, Austrália, 7000
- Royal Hobart Hospital
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Joondalup, Austrália, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
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Leabrook, Austrália, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
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Liverpool, Austrália, 2170
- Liverpool Hospital
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Murdoch, Austrália, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Westmead, Austrália, 2145
- Westmead Hospital
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Woolloongabba, Austrália, 4102
- Princess Alexandra Hospital
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Western Australia
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Joondalup, Western Australia, Austrália, 6027
- Advara HeartCare
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Murdoch, Western Australia, Austrália, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
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Porto Alegre, Brasil, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
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Ribeirão Preto, Brasil, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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São Paulo, Brasil, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
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São Paulo, Brasil, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
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São Paulo, Brasil, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
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São Paulo, Brasil, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
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São Paulo, Brasil, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
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Bruges, Bélgica, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
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Limbourg, Bélgica, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
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Rimouski, Canadá, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
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Vancouver, Canadá, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- University Of Calgary
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Majadahonda, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Murcia, Espanha, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
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Santiago de Compostela, Espanha, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
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Florida
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Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
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Fayetteville, Georgia, Estados Unidos, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center
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Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University Health University Hospital
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- University of Maryland Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston University School of Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
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Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Lancaster, Pennsylvania, Estados Unidos, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin - Madison
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Créteil, França, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
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La Roche-sur-Yon, França, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
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Marseille, França, 13005
- Hôpital de la Timone
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Nantes, França, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
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Pessac, França, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
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Toulouse, França, 31059
- Hopital Rangueil
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Athens, Grécia, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
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Haifa, Israel, 3109601
- Rambam Health Care Campus
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Jerusalem, Israel, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
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Rehovot, Israel, 7661041
- Kaplan Medical Center
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Ancona, Itália, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence, Itália, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
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Padova, Itália, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
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Pavia, Itália, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Pisa, Itália, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
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Roma, Itália, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
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Fukuoka, Japão, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Hamamatsu, Japão, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
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Kumamoto, Japão, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
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Kurume, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Matsumoto, Japão, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Okayama, Japão, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka, Japão, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
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Sapporo, Japão, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
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Shinjuku-Ku, Japão, 160-8582
- Keio University Hospital
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Fukuoka
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Kurume-Shi, Fukuoka, Japão, 830-0011
- Kurume University Hospital
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Hukuoka [Fukuoka]
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Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japão, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
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Krakow, Polônia, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
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Guimarães, Portugal, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
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Lisbon, Portugal, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
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Porto, Portugal, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
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Porto, Portugal, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
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Porto, Portugal, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
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Hampstead, Reino Unido, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
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Liverpool, Reino Unido, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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London, Reino Unido, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
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Manchester, Reino Unido, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
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England
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Bellshill, England, Reino Unido, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
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Edgbaston, England, Reino Unido, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
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Manchester, England, Reino Unido, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
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Wales
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Cardiff, Wales, Reino Unido, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
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Gothenburg, Suécia, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Skellefteå, Suécia, 931 86
- Skellefteå lasarett
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Brno, Tcheca, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
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Prague, Tcheca, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
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Prague, Tcheca, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Graz, Áustria, 8036
- Medizinische Universität Graz
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
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Vienna, Áustria, 1090
- Medizinische Universität Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão satisfatória do Período de Tratamento e da Visita de Fim do Tratamento do Estudo Índice (ION-682884-CS2) OU diagnóstico de ATTR-CM e participação satisfatória no estudo ISIS 420915-CS101 conforme julgado pelo Investigador e Patrocinador.
- O investigador está disposto a tratar o participante com eplontersen de rótulo aberto.
- Disposição para aderir à suplementação de vitamina A por protocolo.
Critério de exclusão:
- Administração permanentemente descontinuada do medicamento do estudo durante a participação no Estudo Index (ION 682884-CS2) ou IST (Estudo ISIS 420915-CS101).
- Ter qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, torne o participante inadequado para inscrição ou que possa interferir na participação ou conclusão do estudo, incluindo a necessidade de tratamento com medicamentos não permitidos em o Estudo do Índice.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Eplontersen
O eplontersen será administrado uma vez por mês por injeção subcutânea (SC) por até 36 meses ou 6 meses após o eplontersen ser aprovado e disponibilizado no país do local, o que ocorrer primeiro.
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Eplontersen será administrado por injeção SC.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (SAE)
Prazo: Linha de base até 36 meses
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Linha de base até 36 meses
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Mudança da linha de base na contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base até 36 meses
|
Linha de base até 36 meses
|
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Mudança da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)
Prazo: Linha de base até 36 meses
|
Linha de base até 36 meses
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Mudança desde a linha de base na relação proteína creatinina na urina (UPCR)
Prazo: Linha de base até 36 meses
|
Linha de base até 36 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base nos níveis séricos de transtirretina (TTR)
Prazo: Linha de base até 36 meses
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Linha de base até 36 meses
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Mudança da linha de base no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base até 36 meses
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Linha de base até 36 meses
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Mudança da linha de base no questionário de cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ)
Prazo: Linha de base até 36 meses
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Linha de base até 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de julho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2022
Primeira postagem (Real)
28 de dezembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
O IONIS pode compartilhar dados de participantes individuais anonimizados, dados clínicos agregados e outros tipos de dados que suportam os resultados neste estudo.
Os pedidos de dados de pesquisadores qualificados serão considerados assim que todos os três critérios a seguir forem atendidos: (1) 12 meses após a aprovação de marketing do medicamento de estudo nos Estados Unidos e na União Europeia; (2) 18 meses após a conclusão do estudo; e (3) 6 meses após a publicação do artigo do estudo.
O acesso seria através de um ambiente seguro e depende da aprovação de uma proposta de pesquisa e entrada em um contrato de uso de dados apropriado.
As solicitações para acessar dados podem ser enviadas pelo site https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .