Rozšířená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti přípravku Eplontersen u dospělých s amyloidní kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinem (ATTR-CM)
26. března 2024 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti přípravku Eplontersen (ION-682884) u pacientů s amyloidní kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinem (ATTR-CM)
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost prodlouženého dávkování eplontersenu u účastníků s ATTR-CM.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, otevřenou studii fáze 3 s přibližně 1400 účastníky.
Způsobilí účastníci obdrží eplontersen jednou za 4 týdny po dobu až 36 měsíců nebo 6 měsíců poté, co bude eplontersen schválen a dostupný v zemi místa, podle toho, co nastane dříve.
Účastníci budou také dostávat denní doplňkové dávky doporučené denní dávky (RDA) vitaminu A. Tato studie se bude skládat z následujících období: kratší nebo rovné (≤) 10týdennímu screeningovému hodnotícímu období, až 36měsíční období léčby a až 6měsíční období hodnocení po léčbě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
1400
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ionis Pharmaceuticals
- Telefonní číslo: (844) 520-3239
- E-mail: ionisATTRCM2study@clinicaltrialmedia.com
Studijní místa
-
-
-
Liverpool, Austrálie, 2170
- Nábor
- Liverpool Hospital
-
-
West Australia
-
Murdoch, West Australia, Austrálie, 6150
- Nábor
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Austrálie, 6027
- Nábor
- Advara HeartCare
-
-
-
-
-
Brugge, Belgie, 8000
- Nábor
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
La Roche-sur-Yon, Francie, 85925
- Nábor
- Centre Hospitalier Départemental Vendée
-
Nantes, Francie, 44093
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Pessac, Francie, 33604
- Nábor
- Hopital Haut-Lévêque
-
-
-
-
-
Firenze, Itálie, 50134
- Nábor
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Pavia, Itálie, 27100
- Nábor
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Nábor
- Rambam Health Care Campus
-
Rehovot, Izrael, 7661041
- Nábor
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Nábor
- University of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Nábor
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Nábor
- Centre Hospitalier de l'Université de Montreal (CHUM)
-
-
-
-
-
Homburg, Německo, 66421
- Nábor
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Německo, 48149
- Nábor
- Universitatsklinikum Munster
-
Würzburg, Německo, 97078
- Nábor
- Universitatsklinikum Wurzburg
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- Nábor
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Nábor
- Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Nábor
- Centro Hospitalar Universitário de São João
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Nábor
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Nábor
- Medizinische Universitat Innsbruck
-
-
-
-
-
London, Spojené království, SE1 1YR
- Nábor
- Richmond Pharmacology
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Nábor
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Nábor
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Nábor
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Nábor
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
- Nábor
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Spojené státy, 30214
- Nábor
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- Nábor
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Nábor
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Nábor
- Boston University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Nábor
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Nábor
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- Nábor
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Spojené státy, 10034
- Nábor
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Nábor
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Nábor
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Nábor
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Nábor
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Nábor
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- Nábor
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Nábor
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Nábor
- University of Washington
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 28
- Nábor
- General Hospital of Athens "ALEXANDRA"
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Nábor
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Španělsko, 28222
- Nábor
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Murcia, Španělsko, 30120
- Nábor
- Hospital Clinico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Göteborg, Švédsko, 413 45
- Nábor
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Švédsko, 931 86
- Nábor
- Skellefteå Lasarett
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Uspokojivé dokončení léčebného období a ukončení léčebné návštěvy indexové studie (ION-682884-CS2) NEBO diagnostika ATTR-CM a uspokojivá účast na studii ISIS 420915-CS101 podle posouzení zkoušejícího a sponzora.
- Vyšetřovatel je ochoten léčit účastníka otevřeným eplontersenem.
- Ochota dodržovat suplementaci vitaminu A podle protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Trvale přerušeno podávání studovaného léku během účasti na indexové studii (ION 682884-CS2) nebo IST (studie ISIS 420915-CS101).
- Máte jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora způsobilo, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo které by mohly narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie, včetně potřeby léčby léky, které nejsou povoleny v indexová studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eplontersen
Eplontersen bude podáván jednou za měsíc subkutánní (SC) injekcí po dobu až 36 měsíců nebo 6 měsíců poté, co bude eplontersen schválen a dostupný v zemi místa, podle toho, co nastane dříve.
|
Eplontersen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v počtu krevních destiček
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna poměru bílkovin a kreatininu v moči (UPCR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v AST
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v ALT
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozího stavu v parametrech elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami od výchozí hodnoty hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Procento účastníků s protidrogovými protilátkami (ADA)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách transthyretinu (TTR).
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v 6minutovém testu chůze (6MWT)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od výchozího stavu v krátkém dotazníku zdravotního průzkumu (SF-36)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v 5 úrovních EuroQol – 5 rozměrů (EQ-5D-5L)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od výchozí hodnoty v biomarkeru: N-terminální prohormon mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna biomarkeru od výchozí hodnoty: Vysoce citlivý srdeční troponin T (hs-cTnT)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. dubna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. července 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
28. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Amyloidní kardiomyopatie zprostředkovaná transthyretinem (ATTR CM)
-
PfizerNáborATTR-CM (transthyretinová amyloidní kardiomyopatie)Korejská republika
-
Novo Nordisk A/SAktivní, ne náborTransthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM)Spojené státy, Holandsko, Španělsko, Portugalsko, Kanada, Česko, Francie, Německo, Itálie, Japonsko
-
Mahidol UniversityPfizerZatím nenabíráme
-
Novo Nordisk A/SNáborTransthyretinová amyloidní kardiomyopatie (ATTR CM)Spojené státy, Holandsko, Německo, Kanada, Česko, Francie, Itálie, Portugalsko, Španělsko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktivní, ne náborAmyloidní kardiomyopatie zprostředkovaná transthyretinem (ATTR CM)Spojené státy, Austrálie, Španělsko, Kanada, Německo, Japonsko, Itálie, Izrael, Argentina, Francie, Portugalsko, Rakousko, Brazílie, Řecko, Spojené království, Česko, Švédsko, Belgie, Dánsko, Polsko, Portoriko