Rozšířená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti přípravku Eplontersen u dospělých s amyloidní kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinem (ATTR-CM)
16. dubna 2026 aktualizováno: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená rozšiřující studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti přípravku Eplontersen (ION-682884) u pacientů s amyloidní kardiomyopatií zprostředkovanou transthyretinem (ATTR-CM)
Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost prodlouženého dávkování eplontersenu u účastníků s ATTR-CM.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o multicentrickou, otevřenou studii fáze 3 s přibližně 1400 účastníky.
Způsobilí účastníci obdrží eplontersen jednou za 4 týdny po dobu až 36 měsíců nebo 6 měsíců poté, co bude eplontersen schválen a dostupný v zemi místa, podle toho, co nastane dříve.
Účastníci budou také dostávat denní doplňkové dávky doporučené denní dávky (RDA) vitaminu A. Tato studie se bude skládat z následujících období: kratší nebo rovné (≤) 10týdennímu screeningovému hodnotícímu období, až 36měsíční období léčby a až 6měsíční období hodnocení po léčbě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
1400
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentina, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Clayton, Austrálie, 3168
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Austrálie, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
Joondalup, Austrálie, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
-
Leabrook, Austrálie, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
-
Liverpool, Austrálie, 2170
- Liverpool Hospital
-
Murdoch, Austrálie, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
Westmead, Austrálie, 2145
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Austrálie, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Austrálie, 6027
- Advara HeartCare
-
Murdoch, Western Australia, Austrálie, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
-
-
-
Bruges, Belgie, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
Limbourg, Belgie, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazílie, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
-
Ribeirão Preto, Brazílie, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
São Paulo, Brazílie, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, Brazílie, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
-
São Paulo, Brazílie, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
São Paulo, Brazílie, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, Brazílie, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Francie, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
La Roche-sur-Yon, Francie, 85925
- Centre Hospitalier Départemental Vendée
-
Marseille, Francie, 13005
- hopital de la Timone
-
Nantes, Francie, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire de Nantes - Hopital Nord Laennec
-
Pessac, Francie, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Toulouse, Francie, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Ancona, Itálie, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
-
Florence, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Padova, Itálie, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
-
Pavia, Itálie, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Itálie, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Roma, Itálie, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Rehovot, Izrael, 7661041
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonsko, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
Hamamatsu, Japonsko, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
-
Kumamoto, Japonsko, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Kurume, Japonsko, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
Matsumoto, Japonsko, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Okayama, Japonsko, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japonsko, 545-8586
- Osaka Metropolitan University Hospital
-
Sapporo, Japonsko, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japonsko, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Kurume-Shi, Fukuoka, Japonsko, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hukuoka [Fukuoka]
-
Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japonsko, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
-
-
-
-
Rimouski, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
-
-
-
-
Cologne, Německo, 50937
- Uniklinik Köln
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
-
Homburg, Německo, 66421
- Universitätsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Německo, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Würzburg, Německo, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Guimarães, Portugalsko, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
-
Lisbon, Portugalsko, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Porto, Portugalsko, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugalsko, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, 8036
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Rakousko, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Hampstead, Spojené království, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Spojené království, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
London, Spojené království, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
Manchester, Spojené království, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
-
England
-
Bellshill, England, Spojené království, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
-
Edgbaston, England, Spojené království, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
-
Manchester, England, Spojené království, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Spojené království, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Spojené státy, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Spojené státy, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Spojené státy, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Spojené státy, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 656 91
- Fakultni Nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Prague, Česko, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Prague, Česko, 116 36
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Španělsko, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Murcia, Španělsko, 30120
- Hospital Clinico Universitario Virgen de La Arrixaca
-
Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Švédsko, 931 86
- Skellefteå lasarett
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Uspokojivé dokončení léčebného období a ukončení léčebné návštěvy indexové studie (ION-682884-CS2) NEBO diagnostika ATTR-CM a uspokojivá účast na studii ISIS 420915-CS101 podle posouzení zkoušejícího a sponzora.
- Vyšetřovatel je ochoten léčit účastníka otevřeným eplontersenem.
- Ochota dodržovat suplementaci vitaminu A podle protokolu.
Kritéria vyloučení:
- Trvale přerušeno podávání studovaného léku během účasti na indexové studii (ION 682884-CS2) nebo IST (studie ISIS 420915-CS101).
- Máte jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora způsobilo, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo které by mohly narušit účast účastníka ve studii nebo dokončení studie, včetně potřeby léčby léky, které nejsou povoleny v indexová studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eplontersen
Eplontersen bude podáván jednou za měsíc subkutánní (SC) injekcí po dobu až 36 měsíců nebo 6 měsíců poté, co bude eplontersen schválen a dostupný v zemi místa, podle toho, co nastane dříve.
|
Eplontersen bude podáván SC injekcí.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v počtu krevních destiček
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna poměru bílkovin a kreatininu v moči (UPCR) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách transthyretinu (TTR).
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od základní linie v 6minutovém testu chůze (6MWT)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku kardiomyopatie v Kansas City (KCCQ)
Časové okno: Základní stav až 36 měsíců
|
Základní stav až 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. července 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
28. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Ionis může sdílet anonymizovaná individuální data účastníka, agregovaná klinická data a další typy dat, které podporují výsledky v této studii.
Žádosti o údaje od kvalifikovaných vědců budou zváženy, jakmile budou splněny všechna tři z následujících kritérií: (1) 12 měsíců od marketingového schválení studijního léčiva ve Spojených státech i Evropské unii; (2) 18 měsíců od uzavření studie; a (3) 6 měsíců od zveřejnění studijního článku.
Přístup by byl prostřednictvím bezpečného prostředí a je závislý na schválení výzkumného návrhu a vstupu do vhodné dohody o využití dat.
Žádosti o přístup k datům lze podat prostřednictvím webové stránky https://vivli.org/ourMember/ionis/.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .