Badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania eplontersenu u osób dorosłych z kardiomiopatią amyloidową zależną od transtyretyny (ATTR-CM)
26 marca 2024 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania eplontersenu (ION-682884) u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową zależną od transtyretyny (ATTR-CM)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji przedłużonego dawkowania eplontersenu u uczestników z ATTR-CM.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 z udziałem do około 1400 uczestników.
Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać eplontersen raz na 4 tygodnie przez okres do 36 miesięcy lub 6 miesięcy po zatwierdzeniu i udostępnieniu eplontersen w kraju witryny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Uczestnicy będą również otrzymywać dzienne dawki uzupełniające zalecanego dziennego spożycia (RDA) witaminy A. Badanie to będzie się składać z następujących okresów: krótszy lub równy (≤) 10-tygodniowemu okresowi oceny przesiewowej, do 36-miesięcznego okresu leczenia , oraz do 6-miesięcznego okresu oceny po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
1400
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ionis Pharmaceuticals
- Numer telefonu: (844) 520-3239
- E-mail: ionisATTRCM2study@clinicaltrialmedia.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Liverpool, Australia, 2170
- Rekrutacyjny
- Liverpool Hospital
-
-
West Australia
-
Murdoch, West Australia, Australia, 6150
- Rekrutacyjny
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
- Rekrutacyjny
- Advara HeartCare
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Rekrutacyjny
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Austria, 6020
- Rekrutacyjny
- Medizinische Universität Innsbruck
-
-
-
-
-
Brugge, Belgia, 8000
- Rekrutacyjny
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
La Roche-sur-Yon, Francja, 85925
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Départemental Vendée
-
Nantes, Francja, 44093
- Rekrutacyjny
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hôpital Nord Laennec
-
Pessac, Francja, 33604
- Rekrutacyjny
- Hôpital Haut-Lévêque
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 115 28
- Rekrutacyjny
- General Hospital of Athens "ALEXANDRA"
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Hiszpania, 28222
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Murcia, Hiszpania, 30120
- Rekrutacyjny
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rekrutacyjny
- Rambam Health Care Campus
-
Rehovot, Izrael, 7661041
- Rekrutacyjny
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Rekrutacyjny
- University of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Rekrutacyjny
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Rekrutacyjny
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Homburg, Niemcy, 66421
- Rekrutacyjny
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Niemcy, 48149
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Münster
-
Würzburg, Niemcy, 97078
- Rekrutacyjny
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalia, 4835-044
- Rekrutacyjny
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Rekrutacyjny
- Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Rekrutacyjny
- Centro Hospitalar Universitário de São João
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
- Rekrutacyjny
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Rekrutacyjny
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
- Rekrutacyjny
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30214
- Rekrutacyjny
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Northwestern University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Rekrutacyjny
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- Rekrutacyjny
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Rekrutacyjny
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Rekrutacyjny
- Boston University School of Medicine
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Rekrutacyjny
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- Rekrutacyjny
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10034
- Rekrutacyjny
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Rekrutacyjny
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Rekrutacyjny
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Rekrutacyjny
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Rekrutacyjny
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Rekrutacyjny
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Rekrutacyjny
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Rekrutacyjny
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Rekrutacyjny
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Rekrutacyjny
- University of Washington
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja, 413 45
- Rekrutacyjny
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Szwecja, 931 86
- Rekrutacyjny
- Skellefteå Lasarett
-
-
-
-
-
Firenze, Włochy, 50134
- Rekrutacyjny
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Pavia, Włochy, 27100
- Rekrutacyjny
- Fondazione Irccs Policlinico San Matteo
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR
- Rekrutacyjny
- Richmond Pharmacology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zadowalające ukończenie okresu leczenia i zakończenie wizyty terapeutycznej w badaniu wskaźnikowym (ION-682884-CS2) LUB rozpoznanie ATTR-CM i zadowalający udział w badaniu ISIS 420915-CS101 według oceny badacza i sponsora.
- Badacz jest chętny do leczenia uczestnika otwartym eplontersenem.
- Gotowość do przestrzegania suplementacji witaminy A zgodnie z protokołem.
Kryteria wyłączenia:
- Trwałe zaprzestanie podawania badanego leku podczas udziału w badaniu Index Study (ION 682884-CS2) lub IST (badanie ISIS 420915-CS101).
- Mieć jakikolwiek nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, który w opinii Badacza lub Sponsora czyniłby uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub który mógłby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania, w tym konieczność leczenia lekami niedozwolonymi w badanie indeksu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eplontersen
Eplontersen będzie podawany raz w miesiącu we wstrzyknięciu podskórnym (SC) przez okres do 36 miesięcy lub 6 miesięcy po zatwierdzeniu i udostępnieniu eplontersenu w kraju ośrodka, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Eplontersen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPCR)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od linii podstawowej w AST
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od linii bazowej w ALT
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów elektrokardiogramu (EKG) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami stężenia hormonu tyreotropowego (TSH) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń transtyretyny (TTR) w surowicy
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od punktu początkowego w skróconym kwestionariuszu ankiety zdrowotnej (SF-36)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej na 5 poziomach EuroQol – 5 wymiarów (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w biomarkerze: N-końcowy prohormon mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w biomarkerze: troponina sercowa T o wysokiej czułości (hs-cTnT)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 kwietnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 marca 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 marca 2024
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Eplontersen
-
AstraZenecaRekrutacyjnyKardiomiopatia transtyretynowo-amyloidowaChiny
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Zakończony
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrutacyjnyDziedziczna polineuropatia amyloidowa zależna od transtyretynyStany Zjednoczone, Włochy, Portugalia, Hiszpania, Tajwan, Szwecja, Kanada, Brazylia, Francja, Nowa Zelandia, Argentyna, Cypr, Australia, Indyk
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Aktywny, nie rekrutującyKardiomiopatia amyloidowa zależna od transtyretyny (ATTR CM)Stany Zjednoczone, Australia, Hiszpania, Kanada, Niemcy, Japonia, Włochy, Izrael, Argentyna, Francja, Portugalia, Austria, Brazylia, Grecja, Zjednoczone Królestwo, Czechy, Szwecja, Belgia, Dania, Polska, Portoryko
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.ZakończonyDziedziczna polineuropatia amyloidowa zależna od transtyretynyStany Zjednoczone, Hiszpania, Tajwan, Włochy, Niemcy, Argentyna, Australia, Brazylia, Kanada, Cypr, Francja, Grecja, Nowa Zelandia, Portugalia, Szwecja, Indyk
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Zakończony