Badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania eplontersenu u osób dorosłych z kardiomiopatią amyloidową zależną od transtyretyny (ATTR-CM)
16 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania eplontersenu (ION-682884) u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową zależną od transtyretyny (ATTR-CM)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji przedłużonego dawkowania eplontersenu u uczestników z ATTR-CM.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 3 z udziałem do około 1400 uczestników.
Kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać eplontersen raz na 4 tygodnie przez okres do 36 miesięcy lub 6 miesięcy po zatwierdzeniu i udostępnieniu eplontersen w kraju witryny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Uczestnicy będą również otrzymywać dzienne dawki uzupełniające zalecanego dziennego spożycia (RDA) witaminy A. Badanie to będzie się składać z następujących okresów: krótszy lub równy (≤) 10-tygodniowemu okresowi oceny przesiewowej, do 36-miesięcznego okresu leczenia , oraz do 6-miesięcznego okresu oceny po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
1400
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
Buenos Aires, Argentyna, C1428ART
- Instituto Cardiovascular de Buenos Aires
-
-
-
-
-
Clayton, Australia, 3168
- Box Hill Hospital
-
Hobart, Australia, 7000
- Royal Hobart Hospital
-
Joondalup, Australia, 6027
- Advara HeartCare - Joondalup
-
Leabrook, Australia, 5068
- Advara HeartCare Leabrook
-
Liverpool, Australia, 2170
- Liverpool Hospital
-
Murdoch, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
Westmead, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
Woolloongabba, Australia, 4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Western Australia
-
Joondalup, Western Australia, Australia, 6027
- Advara HeartCare
-
Murdoch, Western Australia, Australia, 6150
- Advara HeartCare Murdoch
-
-
-
-
-
Graz, Austria, 8036
- Medizinische Universität Graz
-
Innsbruck, Austria, 6020
- Medizinische Universität Innsbruck
-
Vienna, Austria, 1090
- Medizinische Universität Wien
-
-
-
-
-
Bruges, Belgia, 8000
- Algemeen Ziekenhuis Sint-Jan Brugge-Oostende - Campus Sint-Jan
-
Limbourg, Belgia, 3600
- Ziekenhuis Oost-Limburg - Campus Sint-Jan
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia, 90560-030
- Hospital Moinhos de Vento
-
Ribeirão Preto, Brazylia, 14040-030
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
São Paulo, Brazylia, 04012-909
- Instituto Dante Pazzanese de Cardiologia
-
São Paulo, Brazylia, 01323-030
- A Beneficência Portuguesa de São Paulo - Unidade Mirante
-
São Paulo, Brazylia, 05403-000
- Instituto do Coração de São Paulo
-
São Paulo, Brazylia, 13083881
- Universidade Estadual de Campinas
-
São Paulo, Brazylia, 14026-900
- Centro Avançado de Pesquisa e Estudos para o Diagnóstico CAPED
-
-
-
-
-
Brno, Czechy, 656 91
- Fakultni nemocnice u sv. Anny v Brne
-
Prague, Czechy, 140 21
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
Prague, Czechy, 116 36
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Créteil, Francja, 94010
- Hôpitaux Universitaires Henri Mondor
-
La Roche-sur-Yon, Francja, 85925
- Centre Hospitalier Departemental Vendee
-
Marseille, Francja, 13005
- Hôpital de la Timone
-
Nantes, Francja, 44093
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - Hopital Nord Laennec
-
Pessac, Francja, 33604
- Hôpital Haut-Lévêque
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hopital Rangueil
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 115 28
- General Hospital of Athens "Alexandra"
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Majadahonda, Hiszpania, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Murcia, Hiszpania, 30120
- Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Santiago de Compostela, Hiszpania, 15706
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS)
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Jerusalem, Izrael, 9112001
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Rehovot, Izrael, 7661041
- Kaplan Medical Center
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japonia, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
Hamamatsu, Japonia, 4313192
- Hamamatsu University Hospital
-
Kumamoto, Japonia, 860-8556
- Kumamoto University Hospital
-
Kurume, Japonia, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
Matsumoto, Japonia, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Okayama, Japonia, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Osaka, Japonia, 545-8586
- Osaka Metropolitan university Hospital
-
Sapporo, Japonia, 060-8543
- Sapporo Medical University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japonia, 160-8582
- Keio University Hospital
-
-
Fukuoka
-
Kurume-Shi, Fukuoka, Japonia, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hukuoka [Fukuoka]
-
Fukuoka, Hukuoka [Fukuoka], Japonia, 810-0001
- Saiseikai Fukuoka General Hospital
-
-
-
-
-
Rimouski, Kanada, G5L 5T1
- Hôpital Regional de Rimouski
-
Vancouver, Kanada, V5Z 1M9
- Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University Of Calgary
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- University Hospital - London Health Sciences Centre
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0C1
- Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
-
-
-
-
-
Cologne, Niemcy, 50937
- Uniklinik Köln
-
Heidelberg, Niemcy, 69120
- Universitaetsklinikum Heidelberg - Zentrum fur Innere Medizin
-
Homburg, Niemcy, 66421
- Universitatsklinikum des Saarlandes
-
Münster, Niemcy, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
Würzburg, Niemcy, 97078
- Universitätsklinikum Würzburg
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31- 202
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. Jana Pawła II
-
-
-
-
-
Guimarães, Portugalia, 4835-044
- Hospital da Senhora da Oliveira
-
Guimarães, Portugalia, 4835-044
- Unidade Local de Saude do Alto Ave, E. P. E (Hospital da Senhora da Oliveira Guimaraes)
-
Lisbon, Portugalia, 1169-024
- Unidade Local de Saúde de São José, E. P. E - Hospital de Santa Marta
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Centro Hospitalar Universitário do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Unidade Local de Saude de Santo Antonio, E. P. E - Hospital Geral de Santo Antonio
-
Porto, Portugalia, 4200-319
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
- Cedars-Sinai Medical Center
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Altman Clinical and Translational Research Institute - Center for Clinical Research
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University Of California San Francisco Urology Practice
-
Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
- Stanford University (Leland Stanford Junior University)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hospital - Anschutz Medical Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20037
- The George Washington Medical Faculty Associates - Foggy Bottom North Pavilion
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory Heart and Vascular Center - Emory Clifton Campus
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30309
- Piedmont Heart of Fayetteville
-
Fayetteville, Georgia, Stany Zjednoczone, 30214
- Piedmont Atlanta Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
Maywood, Illinois, Stany Zjednoczone, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University Health University Hospital
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- University of Maryland Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55407
- Allina Health Minneapolis Heart Institute - Abbott Northwestern's Heart Hospital
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Saint Luke's Hospital of Kansas City
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10034
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
- New York University Langone Cardiology Associates
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weill Cornell Medicine Cardiology
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Carl and Edyth Lindner Research Center at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Cleveland Clinic Main Campus
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University College of Medicine
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Lancaster, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17602
- Lancaster General Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Penn Presbyterian Medical Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt Heart and Vascular Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Houston Methodist Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin - Madison
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
Skellefteå, Szwecja, 931 86
- Skellefteå lasarett
-
-
-
-
-
Ancona, Włochy, 60126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Włochy, 50134
- Azienda Ospedaliero - Universitaria Careggi
-
Padova, Włochy, 35128
- Azienda Ospedale Università di Padova
-
Pavia, Włochy, 27100
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
Pisa, Włochy, 56124
- Fondazione Toscana Gabriele Monasterio per la Ricerca Medica e di Sanita Pubblica
-
Roma, Włochy, 00189
- Azienda Ospedaliera - Universitaria Sant' Andrea
-
-
-
-
-
Hampstead, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
- Royal Free London NHS Foundation Trust
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L22 0LG
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 1YR
- Richmond Pharmacology
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M15 6SE
- Synexus - Merseyside Clinical Research Centre
-
-
England
-
Bellshill, England, Zjednoczone Królestwo, ML4 3NJ
- AES - Synexus - Scotland Clinical Research Centre
-
Edgbaston, England, Zjednoczone Królestwo, B15 2SQ
- AES - Synexus - Midlands
-
Manchester, England, Zjednoczone Królestwo, M15 6SE
- Synexus - Manchester Clinical Research Centre
-
-
Wales
-
Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF15 9SS
- AES - Synexus - Wales
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Zadowalające ukończenie okresu leczenia i zakończenie wizyty terapeutycznej w badaniu wskaźnikowym (ION-682884-CS2) LUB rozpoznanie ATTR-CM i zadowalający udział w badaniu ISIS 420915-CS101 według oceny badacza i sponsora.
- Badacz jest chętny do leczenia uczestnika otwartym eplontersenem.
- Gotowość do przestrzegania suplementacji witaminy A zgodnie z protokołem.
Kryteria wyłączenia:
- Trwałe zaprzestanie podawania badanego leku podczas udziału w badaniu Index Study (ION 682884-CS2) lub IST (badanie ISIS 420915-CS101).
- Mieć jakikolwiek nowy stan lub pogorszenie istniejącego stanu, który w opinii Badacza lub Sponsora czyniłby uczestnika niezdolnym do włączenia do badania lub który mógłby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania, w tym konieczność leczenia lekami niedozwolonymi w badanie indeksu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Eplontersen
Eplontersen będzie podawany raz w miesiącu we wstrzyknięciu podskórnym (SC) przez okres do 36 miesięcy lub 6 miesięcy po zatwierdzeniu i udostępnieniu eplontersenu w kraju ośrodka, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
|
Eplontersen będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej stosunku białka do kreatyniny w moczu (UPCR)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń transtyretyny (TTR) w surowicy
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Baza do 36 miesięcy
|
Baza do 36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 grudnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 grudnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ION-682884-CS12
- 2022-000826-74 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Jonis może udostępniać anonimizowane dane indywidualnych uczestników, agregowane dane kliniczne i inne rodzaje danych, które potwierdzają wyniki w tym badaniu.
Wnioski o dane od wykwalifikowanych badaczy zostaną rozpatrzone po spełnieniu wszystkich trzech następujących kryteriów: (1) 12 miesięcy od zatwierdzenia marketingu leku badanego zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i Unii Europejskiej; (2) 18 miesięcy od zakończenia badania; oraz (3) 6 miesięcy od publikacji artykułu badania.
Dostęp byłby za pośrednictwem bezpiecznego środowiska i jest uzależniony po zatwierdzeniu propozycji badawczej i wejściu do odpowiedniej umowy o wykorzystaniu danych.
Prośby o dostęp do danych można przesłać za pośrednictwem strony internetowej https://vivli.org/ourmember/ionis/.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .