수혈 의존성 β-지중해빈혈 치료에서 KL003 세포주사의 안전성 및 유효성 평가
2025년 7월 31일 업데이트: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
이것은 비무작위, 공개 라벨, 단일 용량 연구입니다.
이 연구의 목적은 β-지중해빈혈 주요 환자에서 βA-T87Q-글로빈 유전자가 도입된 자가 조혈모세포를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터를 사용한 치료의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 피험자 참여는 24개월입니다.
이 연구에 등록하는 피험자는 유전자 치료 제품에 대한 후속 13년 추적 조사에 참여하도록 요청받을 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
3
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국
- Regenerative Medicine Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 3-35세 사이의 남성 또는 여성
- 수혈 의존성 β-지중해빈혈의 진단 및 지난 2년 동안 매년 pRBC가 최소 100mL/kg/년 또는 pRBC가 8회 이상 수혈된 병력
- 문서화된 기준선 또는 수혈 전, Hb 수치≤7g/dL
- 16세 이상의 피험자에 대해 카르노프스키 수행 상태 ≥70; 16세 미만 피험자에 대한 Lansky 수행 상태 ≥70
- 자동 조혈모세포이식을 받을 수 있는 자격
- 연구 절차 및 조건을 잘 준수하면서 따를 의지와 능력
- 최소 2년의 후속 조치를 받고 수혈 이력을 포함한 자세한 의료 기록을 유지할 의향이 있는 자
- 피험자 및/또는 법적 보호자는 본 임상시험에 자발적으로 참여하고 정보에 입각한 동의서에 서명했으며 프로토콜 요구 사항에 따라 모든 후속 조치를 완료할 수 있습니다.
제외 기준:
- 다음의 병인학적 검사에서 양성인 피험자: 인간면역결핍바이러스(HIV-1-2), 인간사이토메갈로바이러스(HCMV-DNA), EB 바이러스(EBV-DNA), HBV(HBsAg/HBV-DNA 양성), HCV 항체(HCV-DNA) Ab), Treponema pallidum 항체(TP-Ab)
- 임상 조사자에 의해 결정된 임상적으로 유의미하고 활성인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
- 골수 채취에 대한 금기
- 모든 이전 또는 현재 악성 종양 또는 골수 증식성 또는 유의미한 면역결핍 장애
- 백혈구(WBC) 수 <3×10^9/L 및/또는 혈소판 수 <100×10^9/L가 비장기능항진과 관련 없음
- 복합 α 지중해 빈혈의 진단
- 스크리닝 당시 중증 철분 과부하가 있는 참가자: MRI에서 나타난 간의 중증 철분 과부하, 혈청 페리틴 ≥ 5000 ng/mL, 또는 심장의 중등도에서 중증 철분 과부하
- 적혈구 항원의 비정상적인 항체의 존재 또는 혈소판 항체 양성 반응
- allo-HSCT에 대한 기준을 충족하고 전체 HLA 일치를 통해 확인된 기꺼이 기증자와 함께
- 유전자 치료 또는 allo-HSCT의 사전 수령
- 직계 가족(예: 가족성 암 증후군(유전성 유방암 및 난소암 증후군, 유전성 비용종증 결장직장암 증후군 및 가족성 선종성 용종증을 포함하되 이에 국한되지 않음)
- 연구에 참여하는 능력을 심각하게 방해할 수 있는 피험자의 중대한 정신과적 장애의 진단
다음을 포함한 주요 장기 손상의 병력:
- 간 기능 검사는 AST 또는 ALT 수준 >3× 정상 상한치(ULN)를 제안합니다.
- 총 혈청 빌리루빈 값 >2.5×ULN; 길버트 증후군과 결합된 경우 총 빌리루빈 >3×ULN 및 직접 빌리루빈 값 >2.5×ULN;
- 가교 섬유증, 간경화의 병력;
- 좌심실 박출률 <45%;
- 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 울혈성 심부전;
- 치료가 필요한 심한 부정맥;
- 조절되지 않는 고혈압 또는 불안정한 협심증;
- 약물 투여 전 12개월 이내에 심근경색 또는 우회로 또는 스텐트 수술;
- 임상적으로 중요한 판막질환;
- 베이스라인 계산된 eGFR < 60mL/min/1.73m2;
- 폐 기능: FEV1/FVC < 60% 및/또는 일산화탄소(DLco)의 확산 용량 < 예측의 60%;
- 의학적 개입이 필요한 임상적으로 유의한 폐고혈압의 증거.
- 고칠 수 없는 응고 장애 또는 심각한 출혈 장애의 병력
- 주치의가 결정한 대로 피험자가 HSCT에 부적격하게 만드는 기타 모든 상태
- 임상 시험 약물(plerixafor 또는 G-CSF 또는 busulfan) 또는 성분(DMSO 등)에 대한 알려진 알레르기
- 스크리닝 후 30일 이내에 시험약으로 다른 임상시험에 참여하거나 시험약으로 다른 임상시험에 참여
- 스크리닝 전 6주 이내에 접종된 생백신
- 임신 또는 수유중인 여성; 피험자 또는 성적 파트너는 27개월 연구 기간 동안 의학적으로 인정된 효과적인 피임 조치를 취할 수 없었습니다.
- 피험자 또는 부모는 프로토콜에 설명된 연구 절차를 따르지 않을 것입니다.
- 조혈모세포 이식 전 3개월 이내에 수산화요소 요법을 받은 자
- 상기 이외의 사유로 연구자가 연구에 부적격하다고 판단한 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KL003 세포주사 의약품
모집된 각 피험자는 KL003 이식을 수락합니다.
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ΒA-T87Q-글로빈 유전자를 코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 auto-HSC의 이식.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성공적인 렌티바이러스 벡터 형질도입 CD34+ 줄기 세포 생착을 가진 참가자의 비율
기간: 이식 후 최대 42일
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성공적인 생착은 연속 3일 동안 호중구 수[ANC] ≥0.5×10^9/L로 정의되었습니다.
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이식 후 최대 42일
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호중구의 생착 시간
기간: 이식 후 최대 42일
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연속 3일 동안 호중구 ≥ 0.5×10^9/L인 첫날
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이식 후 최대 42일
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혈소판 생착시간
기간: 이식 후 최대 42일
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혈소판 수혈 독립 후 연속 7일 동안 혈소판수 ≥ 20.0×10^9/L의 첫날
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이식 후 최대 42일
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KL003 의약품 재투여 후 100일 이내 및 1년 이내 이식 관련 사망률
기간: 이식 후 최대 1년
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이식 후 최대 1년
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KL003 의약품 재주입 후 1년 이내 부작용(AE)의 수, 빈도 및 중증도
기간: 이식 후 최대 24개월
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NCI CTCAE 5.0에 따라 식별된 AE 및 SAE의 빈도 및 심각도
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이식 후 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최소 6개월 동안 수혈 독립성(TI)의 정의를 충족하는 참가자의 비율
기간: 이식 후 최대 24개월
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TI는 재주입 후 6개월 동안 질병 관련 일상적인 수혈 없이 Hb ≥ 90.0g/L로 정의됩니다.
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이식 후 최대 24개월
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수혈 독립 기간
기간: 이식 후 최대 24개월
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이식 후 최대 24개월
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수혈 빈도와 양의 변화
기간: 이식 후 최대 24개월
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이식 후 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 23일
기본 완료 (추정된)
2025년 8월 20일
연구 완료 (추정된)
2025년 10월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 5월 8일
처음 게시됨 (실제)
2023년 5월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 8월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 7월 31일
마지막으로 확인됨
2025년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- IIT2023021
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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