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DM으로 LSCD의 치료

2026년 1월 5일 업데이트: University of Minnesota

데스메막을 이용한 윤부 줄기세포 결핍의 치료

윤부 줄기 세포 결핍증(LSCD)은 전 세계 각막 실명의 약 15-20%를 차지하는 실명 질환입니다. 현재 치료는 제한적입니다. 관통 각막 이식술(PKP)을 사용한 전통적인 각막 이식은 이러한 환자를 치료하는 데 효과적이지 않습니다. 각막 상피를 재생하기 위한 윤부 줄기 세포(LSC)의 건강한 집단이 없으면 표준 각막 이식은 재상피화되지 않고 빠르게 흉터가 남거나 녹을 것입니다.

윤부 틈새는 생리학적 조건에서 생존과 증식 잠재력을 유지하는 데 중요한 LSC를 둘러싼 미세 환경입니다. 미세 환경의 세포 외 신호는 만능 줄기 세포의 정상적인 기능과 유지 관리에 중요합니다. 따라서 효과적인 틈새 대체를 식별하는 것은 윤부 줄기 세포 연구의 중요한 초점이며 LSCD 치료를 발전시키는 데 중요합니다.

Descemet's membrane(DM)은 각막의 후방 표면에서 발견되는 무세포의 자연 발생 기저막으로 유망한 틈새 대체품입니다. DM은 DM 및 각막 내피에 특이적으로 영향을 미치는 Fuchs' 이영양증 및 각막 수포성 각막병증과 같은 질병의 치료를 위해 관련 기증자 각막 내피와 함께 일상적으로 격리되고 안구 내로 이식됩니다. 그러나 안구 표면에 대한 적용은 아직 연구되지 않았습니다. DM은 광학적으로 투명하고 콜라게나아제 분해에 매우 강합니다. 이것은 눈 표면의 장기 각막 온 레이 및 틈새 교체로 매우 매력적입니다. DM의 전방 태아 줄무늬 층은 윤부 틈새의 주요 구성 요소인 윤부 기저막과 주요 구성 유사성을 공유합니다. 이러한 유사점에는 α1, α2 하위 유형, 비트로넥틴 및 BM40/SPARC로 제한되는 콜라겐 IV와 같은 윤부 특정 세포외 기질 단백질이 포함됩니다. 이들 중 비트로넥틴 및 BM40/SPARC는 배양에서 LSC 및 유도 만능 줄기 세포(iPSC)의 증식을 촉진하는 것으로 알려져 있습니다.

이 때문에 DM은 LSCD 환자의 각막 표면에 틈새와 같은 기질을 형성하기 위한 유망한 생물학적 막입니다. 이 파일럿 연구의 목적은 부분 ​​LSCD에서 각막 재상피화를 촉진하기 위해 DM을 각막 온레이로 사용하는 임상적 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

연구 유형

중재적

등록 (실제)

19

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

팔 1:

  • 부분 LSCD(윤부의 75% 미만 또는 각막 표면의 <75% 포함)
  • 시각적으로 중요함(최고 교정 시력 20/100 이하)

팔 2:

  • 재발성 미란 또는 PED(윤부의 75% 이상 또는 각막 표면의 75% 이상 포함)가 있는 전체/근전체 LSCD
  • 시각적으로 중요함(최고 교정 시력 20/100 이하) PLUS
  • 지속적인 상피 결손이 최대 약물 치료에도 불구하고 >2주 지속 또는
  • 적어도 한 달에 한 번 발생하는 재발성 미란

제외 기준:

  • 임산부
  • 수감자(취약 인구)
  • 동의 능력이 부족한 성인(취약 인구)
  • 비영어권 또는 문맹으로 동의서 서명이 불가능한 성인(취약계층)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 시각적으로 중요한 부분 LSCD
20/100 이하의 최고 교정 시력으로 정의되는 시각적으로 중요한 부분 LSCD 환자 및 세극등 검사에서 윤부의 25% 이상 또는 각막 표면의 25% 이상이 각막으로 덮여 있는 부분 LSCD 환자 상피는 첫 번째 팔에 등록됩니다.
이 환자의 시력이 가장 나쁜 눈(또는 시력이 양측으로 동일한 경우 무작위 눈)은 표면 각막절제술로 치료하여 판누스를 제거하고 중앙 각막 상피를 제거한 다음 Descemet's 막 각막 온레이를 이식합니다. 환자를 6개월 동안 추적 관찰하고 시력 개선 및 윤부 줄기 세포 결핍 개선에 대해 평가하고 부작용에 대해 모니터링합니다.
실험적: 재발성 또는 지속성 상피 결손(PED)이 있는 전체/거의 전체 LSCD
20/100 이하의 최고교정시력으로 정의되는 시각적으로 유의미한 총 LSCD 환자 및 세극등 검사에서 총 윤부 25% 이상 또는 각막 상피로 덮인 각막 표면의 25% 미만인 총 LSCD 환자 ; 및 최대 약물 치료에도 불구하고 2주 이상 지속되는 지속적인 상피 결손의 병력 또는 한 달에 1회보다 더 자주 발생하는 재발성 상피 미란의 병력; 두 번째 팔에 등록됩니다.
이 환자의 시력이 가장 나쁜 눈(또는 시력이 양측으로 동일한 경우 무작위 눈)은 표면 각막절제술로 치료하여 판누스를 제거하고 중앙 각막 상피를 제거한 다음 Descemet's membrane(DM) 각막 온레이를 이식합니다. 환자를 6개월 동안 추적 관찰하고 시력, 윤부 줄기 세포 결핍, 지속적인 상피 결함/재발 미란의 개선에 대해 평가하고 부작용에 대해 모니터링합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시각적 개선
기간: 개입 후 180일
시력: 시간 경과에 따른 시력 개선은 수술 전 시력과 비교하여 수술 후 1주, 1개월, 3개월 및 6개월의 수술 후 시력의 차이로 측정됩니다. 시력은 표준 Snellen 눈 차트로 연구 눈에서 평가됩니다.
개입 후 180일
세극등 검사에서 그래프트 유지
기간: 개입 후 180일
이식편 유지: 안구 표면의 이식편 유지는 세극등 검사를 사용하여 존재, 부재 또는 불확실한 것으로 문서화됩니다. 세극등 검사의 경우, 이식편의 유지는 안구 은행에서 조직을 처리할 때(이식 전) 모든 이식편에 배치되는 용담 보라색 방향 표시(s-스탬프)의 시각화로 입증됩니다.
개입 후 180일
슬릿 램프 사진에 머무름을 접목하십시오.
기간: 개입 후 180일
이식편의 유지: 세극등 검사 결과의 사진 증거를 유지하기 위해 세극등 사진도 촬영합니다. 수술 후 1주, 1개월, 3개월 및 6개월에 세극등에서 연구 눈을 촬영합니다. 이식편의 유지는 안구 은행에서 조직을 처리할 때(이식 전) 모든 이식편에 배치될 용담 보라색 방향 표시(s-스탬프)의 시각화로 입증됩니다. 이 사진 문서는 결과 측정 #2의 결과를 확인하는 데 도움이 됩니다.
개입 후 180일
치료가 필요한 수술 후 부작용의 발생률
기간: 개입 후 180일
수술 후 부작용: 환자는 수술 후 1주, 1개월, 3개월 및 6개월에 세극등에서 DM 각막 온레이의 탈구 또는 혼탁, PED, 상승된 안압(IOP) 및/ 또는 치료의 안전성을 평가하기 위한 감염성 각막염. 모든 지속적인 상피 결함은 결함의 긴 직경과 짧은 직경을 기록하여 세극등에서 크기를 측정합니다. IOP는 Goldman applanation을 사용하여 측정됩니다. 감염성 각막염 및 막 탈구는 각 수술 후 방문 동안 슬릿 램프에서 평가됩니다.
개입 후 180일
세극등 검사에서 각막 신생혈관 형성
기간: 개입 후 180일
각막 신혈관 형성: 수술 전 및 수술 후 세극등 검사를 사용하여 1주, 1개월, 3개월 및 6개월에 평가합니다. 각막 신생혈관 형성 정도는 윤부 침범 정도(관련된 사분면 수 - 최대 4점), 각막 표면 침범 정도(침입된 각막의 총 면적 - 최대 4점), 중심시축 관련 여부(최대 2점).
개입 후 180일
세극등 사진에서 각막 신생혈관 형성
기간: 개입 후 180일
세극등 검사 결과의 사진 증거를 유지하기 위해 세극등 사진도 촬영됩니다. 1주, 1개월, 3개월, 6개월에 수술 전과 수술 후 사진을 찍습니다. 사진의 각막 신생혈관 형성 정도는 결과의 정확성을 확인하기 위해 결과 측정 #6에서 문서화된 10점 세극등 검사 점수와 비교됩니다. 다시 말하지만, 10점 세극등 검사 점수는 윤부 침범 정도(관련된 사분면 수 - 최대 4점), 각막 표면 침범 정도(침입된 각막의 총 면적 - 최대 4점) 및 중심 시축이 관련되어 있는지 여부(최대 2점).
개입 후 180일
세극등 검사상 각막 상피병증
기간: 개입 후 180일
각막 상피병증: 수술 전 및 수술 후 세극등 검사를 사용하여 1주, 1개월, 3개월 및 6개월에 평가합니다. 각막 상피병증의 정도는 윤부 침범 정도(관련된 사분면의 수 - 최대 4점), 각막 표면 침범 정도(침범된 각막의 총 면적 - 최대 4점), 중심시축 관련 여부(최대 2점).
개입 후 180일
슬릿 램프 사진의 각막 상피 ​​병증
기간: 개입 후 180일
세극등 검사 결과의 사진 증거를 유지하기 위해 세극등 사진도 촬영됩니다. 1주, 1개월, 3개월, 6개월에 수술 전과 수술 후 사진을 찍습니다. 사진의 각막 상피병증 정도는 결과의 정확성을 확인하기 위해 결과 측정 #8에서 문서화된 10점 세극등 검사 점수와 비교됩니다. 다시 말하지만, 10점 세극등 검사 점수는 윤부 침범 정도(관련된 사분면 수 - 최대 4점), 각막 표면 침범 정도(침입된 각막의 총 면적 - 최대 4점) 및 중심 시축이 관련되어 있는지 여부(최대 2점).
개입 후 180일
각막 상피 ​​두께
기간: 개입 후 180일
각막 상피 ​​두께는 LSCD 중증도의 지표로 평가됩니다. 각막 상피 ​​두께는 AS-OCT에서만 단면으로 측정됩니다.
개입 후 180일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Stephen Kaufman, MD, University of Minnesota

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 30일

기본 완료 (실제)

2025년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 15일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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