DNLI-E-0002 연구 또는 DNLI-E-0007 연구를 통해 뮤코다당증 2형(MPS II) 참가자에 대한 DNL310의 장기 안전성, 내약성 및 효능에 대한 확장 연구
연구 DNLI-E-0002 또는 연구 DNLI-E-0007에서 뮤코다당류증 2형(MPS II) 환자를 대상으로 DNL310의 장기 안전성, 내약성 및 유효성을 조사하기 위한 공개 라벨 확장
This is a multiregional open-label extension (OLE) to assess the safety, tolerability, and efficacy of long-term treatment with tividenofusp alfa (DNL310), an investigational central nervous system (CNS)-penetrant intravenous (IV) enzyme replacement therapy (ERT) for Hunter syndrome (MPS II). Participants who complete at least through the Week 49 visit in Study DNLI-E-0002 and do not discontinue study intervention early and participants who complete Study DNLI-E-0007 will be enrolled in this OLE. All participants will receive DNL310 for up to 5 years from the time of entry in this OLE. Participants, site staff, and the Sponsor will remain blinded to the original treatment assignment for participants entering this OLE from Study DNLI-E-0007.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Höchheim, 독일
- SpinCS GmbH
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- Huntsman Cancer Hospital
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Jette, 벨기에
- UZ Brussel
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital Clinicas Porto Alegre
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Gothenburg, 스웨덴
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Barcelona, 스페인
- Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Sanatorio Mater Dei
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Salford, 영국
- Salford Royal Hospital
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Cremona, 이탈리아
- ASST di Cremona
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Udine, 이탈리아
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Prague, 체코, 120 00
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Adana, 터키 (Türkiye)
- University Medical Faculty Balcali Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Gazi Universitesi Tip Fakultes
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Lille, 프랑스
- Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Key Inclusion Criteria:
- For participants from Study DNLI-E-0002 only: Completed at least through the Week 49 visit in Study DNLI-E-0002 and did not discontinue study intervention early
- For participants from Study DNLI-E-0007 only: Completed the treatment period of 96 weeks in Cohort A for nMPS II participants and 48 weeks in Cohort B for nnMPS II participants
Key Exclusion Criteria:
- Unstable or poorly controlled medical condition(s) or significant medical or psychological comorbidity or comorbidities that, in the opinion of the investigator, would interfere with safe participation in the trial or interpretation of study assessments
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Cohort A2
Participants with nMPS II, aged ≥5 to ≤10 years |
Intravenous repeating dose |
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실험적: Cohort B2
Participants with nMPS II or nnMPS II, aged ≥1 to ≤18 years |
Intravenous repeating dose |
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실험적: Cohort C2
Participants with nMPS II, aged <4 years |
Intravenous repeating dose |
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실험적: Cohort D2
Participants with nMPS II or nnMPS II, aged ≤18 years with preexisting hepatomegaly who have never taken standard-of-care ERT |
Intravenous repeating dose |
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실험적: Cohort E2
Participants with nMPS II, aged ≥6 years; participants with nnMPS II, aged <6 or ≥17 years; or participants with nMPS II, aged ≥1 to ≤18 years, with a history of prior HSCT or gene therapy and have completed at least 48 weeks in Study DNLI-E-0001 |
Intravenous repeating dose |
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실험적: Cohort A7
Participants with nMPS II, aged ≥2 to <6 years |
Intravenous repeating dose |
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실험적: Cohort B7
Participants with nnMPS II, aged ≥6 to <17 years |
Intravenous repeating dose |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 이상반응(TEAE)의 발생률 및 강도
기간: 5 년
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5 년
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치료 기간 전체에 걸쳐 소변 총 글리코사미노글리칸(GAG) 농도의 임상적으로 유의미한 변화
기간: 5 년
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5 년
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Incidence and intensity of infusion-related reactions (IRRs)
기간: 5 years
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The intensity of IRRs will be assessed following each infusion of DNL310 using the categories of Mild, Moderate and Severe. IRRs will be summarized overall as well as stratified by intensity. |
5 years
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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뇌척수액(CSF) 헤파란 황산염(HS) 농도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 5 년
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5 년
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Vineland-3 적응 행동 척도의 기준선으로부터의 변화
기간: 5 년
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5 년
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베일리 영유아 발달 척도 제3판(BSID-III) 인지 원시 점수의 기준선과의 변화
기간: 5 년
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5 년
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6분 걷기 테스트(6MWT)의 걷기 거리(미터) 기준선 대비 변화
기간: 5 년
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5 년
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소변 HS와 데르마탄 황산염(DS) 농도의 합계가 기준선 대비 백분율 변화
기간: 5 년
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5 년
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MRI로 측정한 정상 범위(정상 대 비정상) 내의 간 부피
기간: 5 년
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5 년
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MRI로 측정한 정상 범위(정상 대 비정상) 내의 비장 부피
기간: 5 년
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5 년
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부모/보호자의 전체적인 변화 인상(CaGI-C) 전체 MPS II 개선
기간: 5 년
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, Denali Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DNLI-E-0008
- 2023-503837-23 (기타 식별자: EU Trial Number)
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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