DNLI-E-0002 연구 또는 DNLI-E-0007 연구를 통해 뮤코다당증 2형(MPS II) 참가자에 대한 DNL310의 장기 안전성, 내약성 및 효능에 대한 확장 연구
2026년 6월 9일 업데이트: Denali Therapeutics Inc.
연구 DNLI-E-0002 또는 연구 DNLI-E-0007에서 뮤코다당류증 2형(MPS II) 환자를 대상으로 DNL310의 장기 안전성, 내약성 및 유효성을 조사하기 위한 공개 라벨 확장
이는 헌터를 대상으로 연구 중인 중추신경계(CNS) 침투성 정맥주사(IV) 효소대체요법(ERT)인 DNL310을 이용한 장기 치료의 안전성, 내약성, 효능을 평가하기 위한 다지역 공개 연장(OLE)이다. 증후군(MPS II).
적어도 49주차 연구 DNLI-E-0002 방문을 완료하고 연구 개입을 조기에 중단하지 않은 참가자와 연구 DNLI-E-0007을 완료한 참가자는 이 OLE에 등록됩니다.
모든 참가자는 본 OLE에 참가한 시점부터 최대 5년 동안 DNL310을 받게 됩니다.
참가자, 현장 직원 및 후원자는 연구 DNLI-E-0007에서 이 OLE에 참여하는 참가자에 대한 원래 치료 할당에 대해 눈이 먼 상태로 유지됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
99
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Höchheim, 독일
- SpinCS GmbH
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- UNC Children's Research Institute
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- Huntsman Cancer Hospital
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Jette, 벨기에
- UZ Brussel
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Gothenburg, 스웨덴
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Barcelona, 스페인
- Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Sanatorio Mater Dei
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, 영국
- Royal Manchester Children's Hospital
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Cremona, 이탈리아
- Asst Di Cremona
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Udine, 이탈리아
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
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Prague, 체코, 120 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- McGill University Health Center
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Adana, 터키 (Türkiye)
- University Medical Faculty Balcali Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Gazi Universitesi Tip Fakultes
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Lille, 프랑스
- Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 연구 DNLI-E-0002 참가자만 해당: 연구 DNLI-E-0002의 적어도 49주차 방문을 완료했으며 연구 개입을 조기에 중단하지 않았습니다.
- 연구 DNLI-E-0007 참가자에 한해: nMPS II 참가자의 경우 코호트 A에서 96주, nnMPS II 참가자의 경우 코호트 B에서 48주의 치료 기간을 완료했습니다.
주요 제외 기준:
- 임상시험의 안전한 참여 또는 연구 평가의 해석을 방해할 수 있다고 연구자가 판단하는 불안정하거나 잘 통제되지 않는 의학적 상태 또는 심각한 의학적 또는 심리적 동반이환 또는 동반이환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A2
≥5~10세의 nMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 B2
1세 이상 18세 이하의 nMPS II 또는 nnMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 C2
4세 미만의 nMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 D2
NMPS II 또는 nnMPS II 참가자, 18세 이하, 기존 간비대증이 있고 표준 치료 ERT를 받은 적이 없는 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 E2
6세 이상의 nMPS II 참가자; 6세 미만 또는 17세 이상의 nnMPS II 참가자; 또는 이전 HSCT 또는 유전자 치료 병력이 있고 DNLI-E-0001 연구를 최소 48주 완료한 1세 이상 18세 이하의 nMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 A7
2세 이상에서 6세 미만의 nMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
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실험적: 코호트 B7
6세 이상~17세 미만의 nnMPS II 참가자
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정맥 반복 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 이상반응(TEAE)의 발생률 및 강도
기간: 5 년
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5 년
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치료 기간 전체에 걸쳐 소변 총 글리코사미노글리칸(GAG) 농도의 임상적으로 유의미한 변화
기간: 5 년
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5 년
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주입 관련 반응(IRR)의 발생률 및 강도
기간: 5 년
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IRR의 강도는 DNL310을 각각 주입한 후 경증, 중등도 및 중증의 범주를 사용하여 평가됩니다.
IRR은 강도별로 계층화될 뿐만 아니라 전체적으로 요약됩니다.
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5 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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뇌척수액(CSF) 헤파란 황산염(HS) 농도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 5 년
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5 년
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Vineland-3 적응 행동 척도의 기준선으로부터의 변화
기간: 5 년
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5 년
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베일리 영유아 발달 척도 제3판(BSID-III) 인지 원시 점수의 기준선과의 변화
기간: 5 년
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5 년
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6분 걷기 테스트(6MWT)의 걷기 거리(미터) 기준선 대비 변화
기간: 5 년
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5 년
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소변 HS와 데르마탄 황산염(DS) 농도의 합계가 기준선 대비 백분율 변화
기간: 5 년
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5 년
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MRI로 측정한 정상 범위(정상 대 비정상) 내의 간 부피
기간: 5 년
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5 년
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MRI로 측정한 정상 범위(정상 대 비정상) 내의 비장 부피
기간: 5 년
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5 년
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부모/보호자의 전체적인 변화 인상(CaGI-C) 전체 MPS II 개선
기간: 5 년
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5 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Monitor, Denali Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 9월 20일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 10월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 10월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DNLI-E-0008
- 2023-503837-23 (기타 식별자: EU Trial Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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