Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DNL310 u účastníků s mukopolysacharidózou typu II (MPS II) ze studie DNLI-E-0002 nebo studie DNLI-E-0007

16. dubna 2024 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.

Otevřené rozšíření pro zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DNL310 u pacientů s mukopolysacharidózou typu II (MPS II) ze studie DNLI-E-0002 nebo studie DNLI-E-0007

Jedná se o multiregionální otevřené rozšíření (OLE) k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti dlouhodobé léčby DNL310, experimentální intravenózní (IV) enzymatické substituční terapie (ERT) penetrující centrální nervový systém (CNS) pro Hunter. syndrom (MPS II). Účastníci, kteří dokončí alespoň návštěvu 49. týdne ve studii DNLI-E-0002 a neukončí předčasně studijní intervenci, a účastníci, kteří dokončí studii DNLI-E-0007, budou zapsáni do tohoto OLE. Všichni účastníci obdrží DNL310 po dobu až 5 let od vstupu do tohoto OLE. Účastníci, zaměstnanci místa a sponzor zůstanou zaslepeni vůči původnímu zadání léčby pro účastníky, kteří vstupují do tohoto OLE ze studie DNLI-E-0007.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

99

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for sick children
  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • Česko
      • Prague, Česko
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Pouze pro účastníky ze studie DNLI-E-0002: Dokončeno alespoň během návštěvy ve 49. týdnu ve studii DNLI-E-0002 a předčasné přerušení studijní intervence
  • Pouze pro účastníky ze studie DNLI-E-0007: dokončili léčebné období 96 týdnů v kohortě A pro účastníky nMPS II a 48 týdnů v kohortě B pro účastníky nnMPS II

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Nestabilní nebo špatně kontrolovaný zdravotní stav (stavy) nebo významná lékařská nebo psychologická komorbidita nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly bezpečnou účast ve studii nebo interpretaci hodnocení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta A2
Účastníci s nMPS II, ve věku ≥5 až ≤10 let
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta B2
Účastníci s nMPS II nebo nnMPS II ve věku ≥1 až ≤18 let
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta C2
Účastníci s nMPS II, ve věku < 4 roky
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta D2
Účastníci s nMPS II nebo nnMPS II ve věku ≤ 18 let s již existující hepatomegalií, kteří nikdy neužívali standardní péči ERT
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta E2
Účastníci s nMPS II, ve věku ≥6 let; účastníci s nnMPS II, ve věku <6 nebo ≥17 let; nebo účastníci s nMPS II, ve věku ≥1 až ≤18 let, s anamnézou předchozí HSCT nebo genové terapie a dokončili alespoň 48 týdnů ve studii DNLI-E-0001
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta A7
Účastníci s nMPS II, ve věku ≥2 až <6 let
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka
Experimentální: Kohorta B7
Účastníci s nnMPS II, ve věku ≥6 až <17 let
Lék: tividenofusp alfa
Intravenózní opakovaná dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a intenzita nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: 5 let
5 let
Klinicky významné změny v koncentracích celkových glykosaminoglykanů (GAG) v moči během léčebného období
Časové okno: 5 let
5 let
Výskyt a intenzita reakcí souvisejících s infuzí (IRR)
Časové okno: 5 let
Intenzita IRR bude hodnocena po každé infuzi DNL310 pomocí kategorií mírné, střední a těžké. IRR budou shrnuty celkově a také stratifikovány podle intenzity.
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty koncentrace heparansulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od základní linie ve škále adaptivního chování Vineland-3
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od výchozí hodnoty v Bayleyově škálách vývoje kojenců a batolat, třetí vydání (BSID-III) kognitivní nezpracované skóre
Časové okno: 5 let
5 let
Změna od základní linie v ušlé vzdálenosti (v metrech) v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: 5 let
5 let
Procentuální změna od výchozí hodnoty v součtu koncentrací HS v moči a dermatansulfátu (DS).
Časové okno: 5 let
5 let
Objem jater v normálním rozmezí (normální vs abnormální) měřený pomocí MRI
Časové okno: 5 let
5 let
Objem sleziny v normálním rozmezí (normální vs. abnormální) měřený pomocí MRI
Časové okno: 5 let
5 let
Zlepšení globálního dojmu změny rodiče/pečovatele (CaGI-C) Celkový MPS II
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Denali Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. října 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

17. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Jiný identifikátor: EU Trial Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mukopolysacharidóza II

Klinické studie na tividenofusp alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit