Rozšířená studie dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DNL310 u účastníků s mukopolysacharidózou typu II (MPS II) ze studie DNLI-E-0002 nebo studie DNLI-E-0007
9. června 2026 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.
Otevřené rozšíření pro zkoumání dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DNL310 u pacientů s mukopolysacharidózou typu II (MPS II) ze studie DNLI-E-0002 nebo studie DNLI-E-0007
Jedná se o multiregionální otevřené rozšíření (OLE) k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti dlouhodobé léčby DNL310, experimentální intravenózní (IV) enzymatické substituční terapie (ERT) penetrující centrální nervový systém (CNS) pro Hunter. syndrom (MPS II).
Účastníci, kteří dokončí alespoň návštěvu 49. týdne ve studii DNLI-E-0002 a neukončí předčasně studijní intervenci, a účastníci, kteří dokončí studii DNLI-E-0007, budou zapsáni do tohoto OLE.
Všichni účastníci obdrží DNL310 po dobu až 5 let od vstupu do tohoto OLE.
Účastníci, zaměstnanci místa a sponzor zůstanou zaslepeni vůči původnímu zadání léčby pro účastníky, kteří vstupují do tohoto OLE ze studie DNLI-E-0007.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
99
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Jette, Belgie
- UZ Brussel
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgie, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Lille, Francie
- Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cremona, Itálie
- Asst Di Cremona
-
Udine, Itálie
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Höchheim, Německo
- SpinCS GmbH
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Spojené království
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- Huntsman Cancer Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye)
- University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Gazi Universitesi Tip Fakultes
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 120 00
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
-
-
-
-
-
Gothenburg, Švédsko
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Pouze pro účastníky ze studie DNLI-E-0002: Dokončeno alespoň během návštěvy ve 49. týdnu ve studii DNLI-E-0002 a předčasné přerušení studijní intervence
- Pouze pro účastníky ze studie DNLI-E-0007: dokončili léčebné období 96 týdnů v kohortě A pro účastníky nMPS II a 48 týdnů v kohortě B pro účastníky nnMPS II
Klíčová kritéria vyloučení:
- Nestabilní nebo špatně kontrolovaný zdravotní stav (stavy) nebo významná lékařská nebo psychologická komorbidita nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího narušovaly bezpečnou účast ve studii nebo interpretaci hodnocení studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta A2
Účastníci s nMPS II, ve věku ≥5 až ≤10 let
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta B2
Účastníci s nMPS II nebo nnMPS II ve věku ≥1 až ≤18 let
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta C2
Účastníci s nMPS II, ve věku < 4 roky
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta D2
Účastníci s nMPS II nebo nnMPS II ve věku ≤ 18 let s již existující hepatomegalií, kteří nikdy neužívali standardní péči ERT
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta E2
Účastníci s nMPS II, ve věku ≥6 let; účastníci s nnMPS II, ve věku <6 nebo ≥17 let; nebo účastníci s nMPS II, ve věku ≥1 až ≤18 let, s anamnézou předchozí HSCT nebo genové terapie a dokončili alespoň 48 týdnů ve studii DNLI-E-0001
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta A7
Účastníci s nMPS II, ve věku ≥2 až <6 let
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
|
Experimentální: Kohorta B7
Účastníci s nnMPS II, ve věku ≥6 až <17 let
|
Intravenózní opakovaná dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a intenzita nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
|
Klinicky významné změny v koncentracích celkových glykosaminoglykanů (GAG) v moči během léčebného období
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
|
Výskyt a intenzita reakcí souvisejících s infuzí (IRR)
Časové okno: 5 let
|
Intenzita IRR bude hodnocena po každé infuzi DNL310 pomocí kategorií mírné, střední a těžké.
IRR budou shrnuty celkově a také stratifikovány podle intenzity.
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty koncentrace heparansulfátu (HS) v mozkomíšním moku (CSF).
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Změna od základní linie ve škále adaptivního chování Vineland-3
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Změna od výchozí hodnoty v Bayleyově škálách vývoje kojenců a batolat, třetí vydání (BSID-III) kognitivní nezpracované skóre
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Změna od základní linie v ušlé vzdálenosti (v metrech) v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v součtu koncentrací HS v moči a dermatansulfátu (DS).
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Objem jater v normálním rozmezí (normální vs abnormální) měřený pomocí MRI
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Objem sleziny v normálním rozmezí (normální vs. abnormální) měřený pomocí MRI
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
|
Zlepšení globálního dojmu změny rodiče/pečovatele (CaGI-C) Celkový MPS II
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Monitor, Denali Therapeutics
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. září 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. září 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. října 2023
První zveřejněno (Aktuální)
10. října 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
11. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Patologické procesy
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Neurobehaviorální projevy
- Smrt
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Intelektuální postižení
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Mucinózy
- Smrt, Náhle
- Mukopolysacharidózy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- X-Linked Intellectual Disability
- Smrt kojenců
- Mukopolysacharidóza II
- Náhlá smrt kojenců
Další identifikační čísla studie
- DNLI-E-0008
- 2023-503837-23 (Jiný identifikátor: EU Trial Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .