Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse af langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af DNL310 hos deltagere med mucopolysaccharidosis type II (MPS II) fra undersøgelse DNLI-E-0002 eller undersøgelse DNLI-E-0007

9. juni 2026 opdateret af: Denali Therapeutics Inc.

En åben udvidelse til at undersøge den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af DNL310 hos patienter med mucopolysaccharidosis type II (MPS II) fra undersøgelse DNLI-E-0002 eller undersøgelse DNLI-E-0007

Dette er en multiregional åben-label udvidelse (OLE) til at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​langtidsbehandling med DNL310, en undersøgelse af centralnervesystemet (CNS)-penetrant intravenøs (IV) enzymerstatningsterapi (ERT) til Hunter syndrom (MPS II). Deltagere, der gennemfører mindst Uge 49-besøget i undersøgelse DNLI-E-0002 og ikke afbryder undersøgelsesintervention tidligt, og deltagere, der gennemfører undersøgelse DNLI-E-0007, vil blive tilmeldt denne OLE. Alle deltagere vil modtage DNL310 i op til 5 år fra tidspunktet for optagelse i denne OLE. Deltagere, stedets personale og sponsoren vil forblive blinde over for den oprindelige behandlingstildeling for deltagere, der går ind i denne OLE fra undersøgelse DNLI-E-0007.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

99

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Sanatorio Mater Dei
  • Belgien
      • Jette, Belgien
        • UZ Brussel
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Italien
      • Cremona, Italien
        • Asst Di Cremona
      • Udine, Italien
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye)
        • University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
        • Gazi Universitesi Tip Fakultes
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Tyskland
        • SpinCS GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Kun for deltagere fra undersøgelse DNLI-E-0002: Fuldført mindst gennem uge 49 besøg i undersøgelse DNLI-E-0002 og afbrød ikke undersøgelsesintervention tidligt
  • Kun for deltagere fra undersøgelse DNLI-E-0007: Fuldførte behandlingsperioden på 96 uger i kohorte A for nMPS II-deltagere og 48 uger i kohorte B for nnMPS II-deltagere

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Ustabil eller dårligt kontrolleret medicinsk(e) tilstand(er) eller væsentlig medicinsk eller psykologisk komorbiditet eller komorbiditet, der efter investigatorens mening ville forstyrre sikker deltagelse i forsøget eller fortolkningen af ​​undersøgelsesvurderinger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte A2
Deltagere med nMPS II, i alderen ≥5 til ≤10 år
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte B2
Deltagere med nMPS II eller nnMPS II, i alderen ≥1 til ≤18 år
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte C2
Deltagere med nMPS II, i alderen <4 år
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte D2
Deltagere med nMPS II eller nnMPS II, i alderen ≤18 år med allerede eksisterende hepatomegali, som aldrig har taget standard-of-care ERT
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte E2
Deltagere med nMPS II, i alderen ≥6 år; deltagere med nnMPS II, i alderen <6 eller ≥17 år; eller deltagere med nMPS II, i alderen ≥1 til ≤18 år, med en historie med tidligere HSCT eller genterapi og har gennemført mindst 48 uger i undersøgelse DNLI-E-0001
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte A7
Deltagere med nMPS II, i alderen ≥2 til <6 år
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis
Eksperimentel: Kohorte B7
Deltagere med nnMPS II, i alderen ≥6 til <17 år
Medicin: tividenofusp alfa
Intravenøs gentagen dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og intensitet af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 5 år
5 år
Klinisk signifikante ændringer i urinens totale glycosaminoglycan (GAG) koncentrationer gennem hele behandlingsperioden
Tidsramme: 5 år
5 år
Hyppighed og intensitet af infusionsrelaterede reaktioner (IRR)
Tidsramme: 5 år
Intensiteten af ​​IRR'er vil blive vurderet efter hver infusion af DNL310 under anvendelse af kategorierne Mild, Moderat og Svær. IRR'er vil blive opsummeret overordnet såvel som stratificeret efter intensitet.
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i cerebrospinalvæske (CSF) heparansulfat (HS) koncentration
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i Vineland-3 Adaptive Behavior Scale
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) kognitiv rå score
Tidsramme: 5 år
5 år
Ændring fra baseline i gået distance (meter) i seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 5 år
5 år
Procentvis ændring fra baseline i summen af ​​koncentrationer af HS i urin og dermatansulfat (DS).
Tidsramme: 5 år
5 år
Levervolumen inden for normalområdet (normal vs unormal) målt ved MR
Tidsramme: 5 år
5 år
Miltvolumen inden for det normale område (normal vs unormal) målt ved MR
Tidsramme: 5 år
5 år
Forbedring af det globale indtryk af forandring (CaGI-C) for forældre/omsorgsgivers samlede MPS II
Tidsramme: 5 år
5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, Denali Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. oktober 2023

Først opslået (Faktiske)

10. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Anden identifikator: EU Trial Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner