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Un estudio de extensión de la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de DNL310 en participantes con mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) del estudio DNLI-E-0002 o estudio DNLI-E-0007

16 de abril de 2024 actualizado por: Denali Therapeutics Inc.

Una extensión de etiqueta abierta para investigar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de DNL310 en pacientes con mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) del estudio DNLI-E-0002 o el estudio DNLI-E-0007

Esta es una extensión multirregional de etiqueta abierta (OLE) para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del tratamiento a largo plazo con DNL310, una terapia de reemplazo de enzimas (ERT) intravenosa (IV) penetrante del sistema nervioso central (SNC) en investigación para Hunter Síndrome (MPS II). Los participantes que completen al menos hasta la visita de la semana 49 en el estudio DNLI-E-0002 y no interrumpan la intervención del estudio tempranamente y los participantes que completen el estudio DNLI-E-0007 se inscribirán en este OLE. Todos los participantes recibirán DNL310 por hasta 5 años desde el momento de su ingreso en esta OLE. Los participantes, el personal del sitio y el patrocinador permanecerán cegados a la asignación de tratamiento original para los participantes que ingresan a este OLE del estudio DNLI-E-0007.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

99

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Clinical Trials at Denali Therapeutics
  • Número de teléfono: Email
  • Correo electrónico: clinical-trials@dnli.com

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • Universitair ziekenhuis Antwerpen
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Estados Unidos
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Solo para participantes del estudio DNLI-E-0002: completaron al menos hasta la visita de la semana 49 en el estudio DNLI-E-0002 y no interrumpieron la intervención del estudio tempranamente.
  • Solo para participantes del estudio DNLI-E-0007: completaron el período de tratamiento de 96 semanas en la cohorte A para los participantes de nMPS II y de 48 semanas en la cohorte B para los participantes de nnMPS II.

Criterios de exclusión clave:

  • Condiciones médicas inestables o mal controladas o comorbilidad o comorbilidades médicas o psicológicas significativas que, en opinión del investigador, interferirían con la participación segura en el ensayo o la interpretación de las evaluaciones del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A2
Participantes con nMPS II, de ≥5 a ≤10 años
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte B2
Participantes con nMPS II o nnMPS II, de ≥1 a ≤18 años
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte C2
Participantes con nMPS II, <4 años
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte D2
Participantes con nMPS II o nnMPS II, de ≤18 años de edad con hepatomegalia preexistente que nunca han recibido ERT de atención estándar
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte E2
Participantes con nMPS II, de ≥6 años; participantes con nnMPS II, de <6 o ≥17 años; o participantes con nMPS II, de ≥1 a ≤18 años, con antecedentes de TCMH o terapia génica previa y que hayan completado al menos 48 semanas en el estudio DNLI-E-0001
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte A7
Participantes con nMPS II, de ≥2 a <6 años
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa
Experimental: Cohorte B7
Participantes con nnMPS II, de ≥6 a <17 años
Droga: tividenofusp alfa
Dosis repetida intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia e intensidad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambios clínicamente significativos en las concentraciones de glucosaminoglucanos totales (GAG) en orina durante el período de tratamiento.
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Incidencia e intensidad de reacciones relacionadas con la perfusión (RRI)
Periodo de tiempo: 5 años
La intensidad de las TIR se evaluará después de cada infusión de DNL310 utilizando las categorías de leve, moderada y grave. Las TIR se resumirán en general y se estratificarán por intensidad.
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el valor inicial en la concentración de heparán sulfato (HS) en el líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el inicio en la Escala de Comportamiento Adaptativo Vineland-3
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el inicio en la puntuación bruta cognitiva de la Escala Bayley de desarrollo infantil y infantil, tercera edición (BSID-III)
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio desde el valor inicial en la distancia recorrida (metros) en la prueba de caminata de seis minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Cambio porcentual desde el inicio en la suma de las concentraciones de HS en orina y sulfato de dermatán (DS)
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Volumen del hígado dentro del rango normal (normal versus anormal) medido por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Volumen del bazo dentro del rango normal (normal versus anormal) medido por resonancia magnética
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Mejora en la impresión global de cambio (CaGI-C) de padres/cuidadores MPS II general
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Denali Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de septiembre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de septiembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de octubre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

10 de octubre de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Otro identificador: EU Trial Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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