Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus DNL310:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta osallistujilla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi (MPS II) tutkimuksesta DNLI-E-0002 tai tutkimuksesta DNLI-E-0007

tiistai 9. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Denali Therapeutics Inc.

Avoin laajennus DNL310:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on tyypin II mukopolysakkaridoosi (MPS II) tutkimuksesta DNLI-E-0002 tai tutkimuksesta DNLI-E-0007

Tämä on monialueellinen avoin laajennus (OLE), jolla arvioidaan pitkäaikaishoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta DNL310-hoidolla, joka on keskushermostoon (CNS) läpäisevä suonensisäinen (IV) entsyymikorvaushoito (ERT) Hunterille. oireyhtymä (MPS II). Osallistujat, jotka suorittavat vähintään viikon 49 vierailun tutkimuksessa DNLI-E-0002 eivätkä keskeytä tutkimusinterventiota aikaisin, ja osallistujat, jotka suorittavat tutkimuksen DNLI-E-0007, kirjataan tähän OLE:hen. Kaikki osallistujat saavat DNL310:n korkeintaan 5 vuoden ajan tähän OLE-ohjelmaan liittymisestä. Osallistujat, toimipaikan henkilökunta ja sponsori pysyvät sokeina alkuperäisen hoitotehtävän suhteen osallistujille, jotka tulevat tähän OLE:hen tutkimuksesta DNLI-E-0007.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

99

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Sanatorio Mater Dei
  • Belgia
      • Jette, Belgia
        • UZ Brussel
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
  • Italia
      • Cremona, Italia
        • Asst Di Cremona
      • Udine, Italia
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Ranska
      • Lille, Ranska
        • Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Saksa
        • SpinCS GmbH
  • Turkki (Türkiye)
      • Adana, Turkki (Türkiye)
        • University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Ankara, Turkki (Türkiye)
        • Gazi Universitesi Tip Fakultes
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Vain osallistujille tutkimuksesta DNLI-E-0002: suoritettu vähintään viikon 49 vierailun aikana tutkimuksessa DNLI-E-0002, eikä hän keskeyttänyt tutkimusinterventiota aikaisin
  • Vain osallistujille tutkimuksesta DNLI-E-0007: 96 viikon hoitojakso kohortissa A nMPS II -osallistujille ja 48 viikkoa kohortissa B nnMPS II -osallistujille

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Epävakaat tai huonosti hallitut sairaudet tai merkittävä lääketieteellinen tai psyykkinen komorbiditeetti tai samanaikaiset sairaudet, jotka tutkijan mielestä haittaisivat turvallista osallistumista tutkimukseen tai tutkimusarvioiden tulkintaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A2
Osallistujat, joilla on nMPS II, iältään ≥5 - ≤10 vuotta
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos
Kokeellinen: Kohortti B2
Osallistujat, joilla on nMPS II tai nnMPS II, iältään ≥1 - ≤18 vuotta
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos
Kokeellinen: Kohortti C2
Osallistujat, joilla on nMPS II, alle 4-vuotiaat
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos
Kokeellinen: Kohortti D2
Osallistujat, joilla on nMPS II tai nnMPS II, ikä ≤ 18 vuotta, joilla on hepatomegalia ja jotka eivät ole koskaan saaneet tavanomaista hoitoa
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos
Kokeellinen: Kohortti E2
Osallistujat, joilla on nMPS II, ikä ≥6 vuotta; osallistujat, joilla on nnMPS II, iältään < 6 tai ≥ 17 vuotta; tai osallistujat, joilla on nMPS II, iältään ≥1–≤18 vuotta, joilla on aiempi HSCT tai geeniterapia ja jotka ovat suorittaneet vähintään 48 viikkoa tutkimuksessa DNLI-E-0001
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos
Kokeellinen: Kohortti A7
Osallistujat, joilla on nMPS II, iältään ≥2 - <6 vuotta
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos
Kokeellinen: Kohortti B7
Osallistujat, joilla on nnMPS II, ikä ≥6 - <17 vuotta
Lääke: tividenofusp alfa
Suonensisäinen toistuva annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus ja intensiteetti
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Kliinisesti merkittävät muutokset virtsan kokonaisglykosaminoglykaanin (GAG) pitoisuuksissa koko hoitojakson ajan
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Infuusioon liittyvien reaktioiden (IRR) ilmaantuvuus ja intensiteetti
Aikaikkuna: 5 vuotta
IRR:n voimakkuus arvioidaan jokaisen DNL310-infuusion jälkeen käyttämällä luokkia lievä, kohtalainen ja vaikea. IRR-arvoista tehdään yhteenveto sekä intensiteetin mukaan.
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) heparaanisulfaatin (HS) pitoisuuden prosenttimuutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutos Vineland-3:n mukautuvan käyttäytymisasteikon perustasosta
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutos lähtötasosta Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) kognitiivisten raakapisteiden pisteissä
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Muutos perusviivasta kävellyssä matkassa (metreissä) kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Prosenttimuutos lähtötasosta virtsan HS- ja dermataanisulfaatin (DS) pitoisuuksien summassa
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Maksan tilavuus normaalialueella (normaali vs. epänormaali) magneettikuvauksella mitattuna
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Pernan tilavuus normaalialueella (normaali vs. epänormaali) MRI:llä mitattuna
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta
Parannus vanhemman/hoitajan globaalissa muutosvaikutelmassa (CaGI-C) MPS II:ssa
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Denali Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Monitor, Denali Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. syyskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. lokakuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. lokakuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Muu tunniste: EU Trial Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa