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Eine Erweiterungsstudie zur langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DNL310 bei Teilnehmern mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) aus der Studie DNLI-E-0002 oder der Studie DNLI-E-0007

16. April 2024 aktualisiert von: Denali Therapeutics Inc.

Eine offene Erweiterung zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DNL310 bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ II (MPS II) aus der Studie DNLI-E-0002 oder der Studie DNLI-E-0007

Hierbei handelt es sich um eine multiregionale Open-Label-Erweiterung (OLE) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Langzeitbehandlung mit DNL310, einer experimentellen, das Zentralnervensystem (ZNS) durchdringenden intravenösen (IV) Enzymersatztherapie (ERT) für Hunter Syndrom (MPS II). Teilnehmer, die den Besuch der Studie DNLI-E-0002 mindestens bis Woche 49 abschließen und die Studienintervention nicht vorzeitig abbrechen, sowie Teilnehmer, die die Studie DNLI-E-0007 abschließen, werden in diese OLE aufgenommen. Alle Teilnehmer erhalten ab dem Zeitpunkt der Aufnahme in dieses OLE bis zu 5 Jahre lang DNL310. Teilnehmer, Mitarbeiter vor Ort und der Sponsor bleiben für den ursprünglichen Behandlungsauftrag für Teilnehmer, die an dieser OLE aus der Studie DNLI-E-0007 teilnehmen, blind.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

99

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Nur für Teilnehmer der Studie DNLI-E-0002: Mindestens bis zum Besuch in Woche 49 in der Studie DNLI-E-0002 abgeschlossen und die Studienintervention nicht vorzeitig abgebrochen
  • Nur für Teilnehmer der Studie DNLI-E-0007: Die Behandlungsdauer von 96 Wochen in Kohorte A für nMPS II-Teilnehmer und 48 Wochen in Kohorte B für nnMPS II-Teilnehmer wurde abgeschlossen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Instabiler oder schlecht kontrollierter medizinischer Zustand oder erhebliche medizinische oder psychologische Komorbidität oder Komorbiditäten, die nach Ansicht des Prüfers die sichere Teilnahme an der Studie oder die Interpretation von Studienbewertungen beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte A2
Teilnehmer mit nMPS II im Alter von ≥5 bis ≤10 Jahren
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe
Experimental: Kohorte B2
Teilnehmer mit nMPS II oder nnMPS II im Alter von ≥1 bis ≤18 Jahren
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe
Experimental: Kohorte C2
Teilnehmer mit nMPS II im Alter von <4 Jahren
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe
Experimental: Kohorte D2
Teilnehmer mit nMPS II oder nnMPS II im Alter ≤ 18 Jahre mit bereits bestehender Hepatomegalie, die noch nie eine Standard-ERT-Behandlung erhalten haben
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe
Experimental: Kohorte E2
Teilnehmer mit nMPS II im Alter ≥6 Jahre; Teilnehmer mit nnMPS II im Alter von <6 oder ≥17 Jahren; oder Teilnehmer mit nMPS II im Alter von ≥ 1 bis ≤ 18 Jahren, mit vorheriger HSCT- oder Gentherapie in der Vorgeschichte und mindestens 48 Wochen an der Studie DNLI-E-0001 abgeschlossen haben
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe
Experimental: Kohorte A7
Teilnehmer mit nMPS II im Alter von ≥2 bis <6 Jahren
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe
Experimental: Kohorte B7
Teilnehmer mit nnMPS II im Alter von ≥6 bis <17 Jahren
Arzneimittel: tividenofusp alfa
Wiederholte intravenöse Gabe

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz und Intensität behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Klinisch signifikante Veränderungen der Gesamtkonzentration an Glykosaminoglykanen (GAG) im Urin während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Häufigkeit und Intensität infusionsbedingter Reaktionen (IRRs)
Zeitfenster: 5 Jahre
Die Intensität der IRRs wird nach jeder Infusion von DNL310 anhand der Kategorien „leicht“, „mittel“ und „schwer“ bewertet. Die IRRs werden insgesamt zusammengefasst und nach Intensität geschichtet.
5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Heparansulfat (HS)-Konzentration in der Liquor cerebrospinalis (CSF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Vineland-3-Skala für adaptives Verhalten
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung des kognitiven Rohwerts der Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Änderung der zurückgelegten Distanz (Meter) im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Prozentuale Änderung der Summe der HS- und Dermatansulfat- (DS)-Konzentrationen im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Lebervolumen im normalen Bereich (normal vs. abnormal), gemessen durch MRT
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Milzvolumen im normalen Bereich (normal vs. abnormal), gemessen durch MRT
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Verbesserung des globalen Eindrucks der Eltern/Betreuer von Veränderungen (CaGI-C) insgesamt MPS II
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. September 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Andere Kennung: EU Trial Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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