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DNLI-E-0002試験またはDNLI-E-0007試験によるムコ多糖症II型（MPS II）の参加者におけるDNL310の長期安全性、忍容性、有効性に関する拡張試験

2024年4月16日 更新者：Denali Therapeutics Inc.

研究DNLI-E-0002または研究DNLI-E-0007からのII型ムコ多糖症（MPS II）患者におけるDNL310の長期安全性、忍容性、および有効性を調査するための非盲検拡張試験

これは、ハンターに対する治験中の中枢神経系（CNS）浸透性静脈内（IV）酵素補充療法（ERT）であるDNL310による長期治療の安全性、忍容性、および有効性を評価するための多地域非盲検拡張（OLE）です。症候群（MPS II）。 DNLI-E-0002試験の少なくとも49週目の訪問まで完了し、早期に試験介入を中止しない参加者、およびDNLI-E-0007試験を完了した参加者は、このOLEに登録されます。 すべての参加者は、この OLE へのエントリー時から最大 5 年間、DNL310 を受け取ります。 参加者、施設スタッフ、およびスポンサーは、DNLI-E-0007 研究からこの OLE に参加する参加者に対する元の治療割り当てについては知らされないままになります。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

99

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • ベルギー
    • Antwerpen
      • Edegem、Antwerpen、ベルギー、2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な包含基準:

  • DNLI-E-0002試験の参加者のみ：DNLI-E-0002試験の少なくとも49週目の訪問までは完了しており、早期に試験介入を中止しなかった
  • DNLI-E-0007試験の参加者のみ：nMPS II参加者についてはコホートAで96週間、nnMPS II参加者についてはコホートBで48週間の治療期間を完了している

主な除外基準:

  • -治験への安全な参加や研究評価の解釈を妨げる可能性があると治験責任医師が判断した、不安定または管理が不十分な病状、または重大な医学的または心理的併存疾患または併存疾患

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホートA2
5歳以上10歳以下のnMPS IIの参加者
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートB2
NMPS II または nnMPS II の参加者（年齢 1 歳以上 18 歳以下）
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートC2
NMPS IIを有する4歳未満の参加者
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホート D2
NMPS IIまたはnnMPS IIを患い、肝腫大を患っている18歳以下で、標準治療のERTを受けたことがない参加者
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホート E2
NMPS IIを有する6歳以上の参加者。 6歳未満または17歳以上のnnMPS IIの参加者。または、以前のHSCTまたは遺伝子治療の病歴があり、DNLI-E-0001試験を少なくとも48週間完了した1歳以上18歳以下のnMPS IIの参加者
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートA7
NMPS IIの参加者（2歳以上6歳未満）
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与
実験的：コホートB7
NnMPS IIの参加者、年齢6歳以上17歳未満
薬：ティビデノフスプ アルファ
静脈内反復投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）の発生率と強度
時間枠：5年
5年
治療期間中の尿中総グリコサミノグリカン（GAG）濃度の臨床的に有意な変化
時間枠：5年
5年
注入関連反応（IRR）の発生率と強度
時間枠：5年
IRR の強度は、軽度、中等度、重度のカテゴリーを使用して、DNL310 の各注入後に評価されます。 IRR は全体的に要約されるとともに、強度ごとに階層化されます。
5年

二次結果の測定

結果測定
時間枠
脳脊髄液（CSF）ヘパラン硫酸（HS）濃度のベースラインからの変化率
時間枠：5年
5年
Vineland-3 適応行動スケールのベースラインからの変化
時間枠：5年
5年
Bayley Scales of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) の認知生スコアのベースラインからの変化
時間枠：5年
5年
6 分間歩行テスト (6MWT) の歩行距離 (メートル) のベースラインからの変化
時間枠：5年
5年
尿中のHSとデルマタン硫酸（DS）濃度の合計のベースラインからの変化率
時間枠：5年
5年
MRI で測定した肝臓容積が正常範囲内 (正常 vs 異常)
時間枠：5年
5年
MRI で測定した正常範囲内の脾臓容積 (正常 vs 異常)
時間枠：5年
5年
親/介護者の全体的な変化の印象 (CaGI-C) 全体的な MPS II の改善
時間枠：5年
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Denali Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Jose Alcantara Rodriguez, PharmD、Denali Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年9月20日

一次修了 (推定)

2027年6月1日

研究の完了 (推定)

2027年6月1日

試験登録日

最初に提出

2023年9月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年10月3日

最初の投稿 (実際)

2023年10月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月16日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (その他の識別子：EU Trial Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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