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Une étude d'extension sur l'innocuité, la tolérance et l'efficacité à long terme du DNL310 chez les participants atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II) de l'étude DNLI-E-0002 ou de l'étude DNLI-E-0007

16 avril 2024 mis à jour par: Denali Therapeutics Inc.

Une extension ouverte pour étudier l'innocuité, la tolérance et l'efficacité à long terme du DNL310 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II) de l'étude DNLI-E-0002 ou de l'étude DNLI-E-0007

Il s'agit d'une extension multirégionale ouverte (OLE) visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du traitement à long terme par DNL310, une thérapie expérimentale de remplacement enzymatique (ERT) par pénétration intraveineuse (IV) par pénétration dans le système nerveux central (SNC) pour Hunter. syndrome (MPS II). Les participants qui terminent au moins jusqu'à la visite de la semaine 49 dans l'étude DNLI-E-0002 et n'interrompent pas l'intervention de l'étude plus tôt et les participants qui terminent l'étude DNLI-E-0007 seront inscrits dans cet OLE. Tous les participants recevront le DNL310 pendant 5 ans maximum à compter de leur entrée dans cet OLE. Les participants, le personnel du site et le sponsor resteront aveugles à l'affectation de traitement originale pour les participants entrant dans cet OLE de l'étude DNLI-E-0007.

Aperçu de l'étude

Statut

Inscription sur invitation

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

99

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Belgique
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • Universitair ziekenhuis Antwerpen
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Pour les participants de l'étude DNLI-E-0002 uniquement : terminé au moins jusqu'à la visite de la semaine 49 dans l'étude DNLI-E-0002 et n'a pas interrompu prématurément l'intervention de l'étude.
  • Pour les participants de l'étude DNLI-E-0007 uniquement : achèvement de la période de traitement de 96 semaines dans la cohorte A pour les participants à la nMPS II et de 48 semaines dans la cohorte B pour les participants à la nnMPS II.

Critères d'exclusion clés :

  • Conditions médicales instables ou mal contrôlées ou comorbidités médicales ou psychologiques importantes qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient interférer avec une participation sûre à l'essai ou à l'interprétation des évaluations de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte A2
Participants atteints de nMPS II, âgés de ≥5 à ≤10 ans
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte B2
Participants atteints de nMPS II ou de nnMPS II, âgés de ≥1 à ≤18 ans
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte C2
Participants atteints de nMPS II, âgés de moins de 4 ans
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte D2
Participants atteints de nMPS II ou de nnMPS II, âgés de ≤ 18 ans atteints d'hépatomégalie préexistante et n'ayant jamais suivi d'ERT de soins standard
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte E2
Participants atteints de nMPS II, âgés de ≥ 6 ans ; participants atteints de nnMPS II, âgés de <6 ou ≥17 ans ; ou participants atteints de nMPS II, âgés de ≥1 à ≤18 ans, ayant des antécédents de HSCT ou de thérapie génique et ayant complété au moins 48 semaines dans l'étude DNLI-E-0001
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte A7
Participants atteints de nMPS II, âgés de ≥2 à <6 ans
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée
Expérimental: Cohorte B7
Participants atteints de nnMPS II, âgés de ≥6 à <17 ans
Médicament: tividenofusp alfa
Dose intraveineuse répétée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et intensité des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: 5 années
5 années
Modifications cliniquement significatives des concentrations urinaires de glycosaminoglycanes totaux (GAG) tout au long de la période de traitement.
Délai: 5 années
5 années
Incidence et intensité des réactions liées à la perfusion (IRR)
Délai: 5 années
L'intensité des TRI sera évaluée après chaque perfusion de DNL310 en utilisant les catégories légères, modérées et sévères. Les TRI seront résumés globalement ainsi que stratifiés par intensité.
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la concentration d'héparane sulfate (HS) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: 5 années
5 années
Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle de comportement adaptatif Vineland-3
Délai: 5 années
5 années
Changement par rapport à la valeur initiale du score cognitif brut de l'échelle Bayley de développement du nourrisson et du tout-petit, troisième édition (BSID-III)
Délai: 5 années
5 années
Changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue (mètres) dans le test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: 5 années
5 années
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la somme des concentrations urinaires d'HS et de dermatan sulfate (DS)
Délai: 5 années
5 années
Volume hépatique dans la plage normale (normal vs anormal) tel que mesuré par IRM
Délai: 5 années
5 années
Volume de la rate dans la plage normale (normal vs anormal) tel que mesuré par IRM
Délai: 5 années
5 années
Amélioration de l'impression globale de changement du parent/tuteur (CaGI-C) MPS II global
Délai: 5 années
5 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 septembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 octobre 2023

Première publication (Réel)

10 octobre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Autre identifiant: EU Trial Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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