Rozszerzone badanie dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DNL310 u uczestników chorych na mukopolisacharydozę typu II (MPS II) na podstawie badania DNLI-E-0002 lub badania DNLI-E-0007
Rozszerzenie otwartej próby mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DNL310 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II) na podstawie badania DNLI-E-0002 lub badania DNLI-E-0007
This is a multiregional open-label extension (OLE) to assess the safety, tolerability, and efficacy of long-term treatment with tividenofusp alfa (DNL310), an investigational central nervous system (CNS)-penetrant intravenous (IV) enzyme replacement therapy (ERT) for Hunter syndrome (MPS II). Participants who complete at least through the Week 49 visit in Study DNLI-E-0002 and do not discontinue study intervention early and participants who complete Study DNLI-E-0007 will be enrolled in this OLE. All participants will receive DNL310 for up to 5 years from the time of entry in this OLE. Participants, site staff, and the Sponsor will remain blinded to the original treatment assignment for participants entering this OLE from Study DNLI-E-0007.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Sanatorio Mater Dei
-
-
-
-
-
Jette, Belgia
- UZ Brussel
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia
- Hospital Clinicas Porto Alegre
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 120 00
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
-
-
-
-
Lille, Francja
- Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandia, 3015 GD
- Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Höchheim, Niemcy
- SpinCS GmbH
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- UNC Children's Research Institute
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Huntsman Cancer Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Szwecja
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Adana, Turcja (Türkiye)
- University Medical Faculty Balcali Hospital
-
Ankara, Turcja (Türkiye)
- Gazi Universitesi Tip Fakultes
-
-
-
-
-
Cremona, Włochy
- ASST di Cremona
-
Udine, Włochy
- Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Salford, Zjednoczone Królestwo
- Salford Royal Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Key Inclusion Criteria:
- For participants from Study DNLI-E-0002 only: Completed at least through the Week 49 visit in Study DNLI-E-0002 and did not discontinue study intervention early
- For participants from Study DNLI-E-0007 only: Completed the treatment period of 96 weeks in Cohort A for nMPS II participants and 48 weeks in Cohort B for nnMPS II participants
Key Exclusion Criteria:
- Unstable or poorly controlled medical condition(s) or significant medical or psychological comorbidity or comorbidities that, in the opinion of the investigator, would interfere with safe participation in the trial or interpretation of study assessments
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Cohort A2
Participants with nMPS II, aged ≥5 to ≤10 years |
Intravenous repeating dose |
|
Eksperymentalny: Cohort B2
Participants with nMPS II or nnMPS II, aged ≥1 to ≤18 years |
Intravenous repeating dose |
|
Eksperymentalny: Cohort C2
Participants with nMPS II, aged <4 years |
Intravenous repeating dose |
|
Eksperymentalny: Cohort D2
Participants with nMPS II or nnMPS II, aged ≤18 years with preexisting hepatomegaly who have never taken standard-of-care ERT |
Intravenous repeating dose |
|
Eksperymentalny: Cohort E2
Participants with nMPS II, aged ≥6 years; participants with nnMPS II, aged <6 or ≥17 years; or participants with nMPS II, aged ≥1 to ≤18 years, with a history of prior HSCT or gene therapy and have completed at least 48 weeks in Study DNLI-E-0001 |
Intravenous repeating dose |
|
Eksperymentalny: Cohort A7
Participants with nMPS II, aged ≥2 to <6 years |
Intravenous repeating dose |
|
Eksperymentalny: Cohort B7
Participants with nnMPS II, aged ≥6 to <17 years |
Intravenous repeating dose |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania i intensywność zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Klinicznie istotne zmiany całkowitego stężenia glikozaminoglikanu (GAG) w moczu przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
|
Incidence and intensity of infusion-related reactions (IRRs)
Ramy czasowe: 5 years
|
The intensity of IRRs will be assessed following each infusion of DNL310 using the categories of Mild, Moderate and Severe. IRRs will be summarized overall as well as stratified by intensity. |
5 years
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia siarczanu heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland-3
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w surowym wyniku poznawczym Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie trzecie (BSID-III)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową przebytej odległości (w metrach) w teście sześciominutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sumy stężeń HS i siarczanu dermatanu (DS) w moczu
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Objętość wątroby w granicach normy (normalna vs nieprawidłowa) mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Objętość śledziony w granicach normy (normalna vs nieprawidłowa) mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
|
Poprawa ogólnego wrażenia zmiany u rodziców/opiekunów (CaGI-C) MPS II
Ramy czasowe: 5 lat
|
5 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Monitor, Denali Therapeutics
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Procesy patologiczne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby tkanki łącznej
- Manifestacje neurobehawioralne
- Śmierć
- Choroby zwyrodnieniowe układu nerwowego
- Upośledzenie intelektualne
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Mucynozy
- Śmierć, nagły
- Mukopolisacharydozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Niepełnosprawność intelektualna sprzężona z chromosomem X
- Śmierć niemowlęcia
- Mukopolisacharydoza II
- Nagła śmierć niemowląt
Inne numery identyfikacyjne badania
- DNLI-E-0008
- 2023-503837-23 (Inny identyfikator: EU Trial Number)
- 2023 (Grant/umowa NIH USA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .