Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DNL310 u uczestników chorych na mukopolisacharydozę typu II (MPS II) na podstawie badania DNLI-E-0002 lub badania DNLI-E-0007

9 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Denali Therapeutics Inc.

Rozszerzenie otwartej próby mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności DNL310 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II (MPS II) na podstawie badania DNLI-E-0002 lub badania DNLI-E-0007

Jest to wieloregionalne, otwarte rozszerzenie badania (OLE) mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności długotrwałego leczenia DNL310, eksperymentalnym, penetrującym do centralnego układu nerwowego (OUN), dożylnym (IV) enzymatycznym leczeniem zastępczym (ERT) u Huntera zespół (MPS II). Uczestnicy, którzy ukończą co najmniej wizytę w 49. tygodniu badania DNLI-E-0002 i nie przerwają wcześniej interwencji w ramach badania, oraz uczestnicy, którzy ukończą badanie DNLI-E-0007, zostaną zapisani do tego OLE. Wszyscy uczestnicy otrzymają DNL310 na okres do 5 lat od momentu wpisu do tego OLE. Uczestnicy, personel ośrodka i Sponsor pozostaną nieświadomi pierwotnego przydziału leczenia dla uczestników wchodzących do tego OLE z badania DNLI-E-0007.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

99

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Sanatorio Mater Dei
  • Belgia
      • Jette, Belgia
        • UZ Brussel
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Francja
      • Lille, Francja
        • Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Niemcy
        • SpinCS GmbH
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye)
        • University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Ankara, Turcja (Türkiye)
        • Gazi Universitesi Tip Fakultes
  • Włochy
      • Cremona, Włochy
        • Asst Di Cremona
      • Udine, Włochy
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dotyczy wyłącznie uczestników badania DNLI-E-0002: ukończono co najmniej wizytę w 49. tygodniu badania DNLI-E-0002 i nie przerwano wcześniej interwencji w ramach badania
  • Tylko dla uczestników badania DNLI-E-0007: Ukończono okres leczenia wynoszący 96 tygodni w kohorcie A w przypadku uczestników nMPS II i 48 tygodni w kohorcie B w przypadku uczestników nnMPS II

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Niestabilny lub źle kontrolowany(-e) stan(-y) medyczny(-e) lub istotne schorzenia lub choroby współistniejące o charakterze medycznym lub psychicznym, które w opinii badacza mogłyby zakłócać bezpieczny udział w badaniu klinicznym lub interpretację ocen badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A2
Uczestnicy z nMPS II, w wieku od ≥5 do ≤10 lat
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna
Eksperymentalny: Kohorta B2
Uczestnicy z nMPS II lub nnMPS II, w wieku od ≥1 do ≤18 lat
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna
Eksperymentalny: Kohorta C2
Uczestnicy z nMPS II, w wieku <4 lat
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna
Eksperymentalny: Kohorta D2
Uczestnicy z nMPS II lub nnMPS II, w wieku ≤18 lat z istniejącą wcześniej hepatomegalią, którzy nigdy nie stosowali standardowej terapii ERT
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna
Eksperymentalny: Kohorta E2
Uczestnicy z nMPS II, w wieku ≥6 lat; uczestnicy z nnMPS II, w wieku <6 lub ≥17 lat; lub uczestnicy z nMPS II, w wieku od ≥1 do ≤18 lat, z wcześniejszym HSCT lub terapią genową w wywiadzie i którzy ukończyli co najmniej 48 tygodni w badaniu DNLI-E-0001
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna
Eksperymentalny: Kohorta A7
Uczestnicy z nMPS II, w wieku od ≥2 do <6 lat
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna
Eksperymentalny: Kohorta B7
Uczestnicy z nnMPS II, w wieku od ≥6 do <17 lat
Lek: tiidenofusp alfa
Powtarzana dawka dożylna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i intensywność zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Klinicznie istotne zmiany całkowitego stężenia glikozaminoglikanu (GAG) w moczu przez cały okres leczenia
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Częstość występowania i intensywność reakcji związanych z wlewem (IRR)
Ramy czasowe: 5 lat
Intensywność reakcji związanych z wlewem będzie oceniana po każdej infuzji DNL310, stosując kategorie łagodne, umiarkowane i ciężkie. IRR zostaną podsumowane ogółem, a także podzielone według intensywności.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia siarczanu heparanu (HS) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland-3
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w surowym wyniku poznawczym Bayley Scales of Infant and Toddler Development, wydanie trzecie (BSID-III)
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową przebytej odległości (w metrach) w teście sześciominutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych sumy stężeń HS i siarczanu dermatanu (DS) w moczu
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Objętość wątroby w granicach normy (normalna vs nieprawidłowa) mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Objętość śledziony w granicach normy (normalna vs nieprawidłowa) mierzona metodą MRI
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Poprawa ogólnego wrażenia zmiany u rodziców/opiekunów (CaGI-C) MPS II
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, Denali Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 października 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Inny identyfikator: EU Trial Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj