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Uno studio di estensione sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di DNL310 in partecipanti con mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) dallo studio DNLI-E-0002 o dallo studio DNLI-E-0007

9 giugno 2026 aggiornato da: Denali Therapeutics Inc.

Un'estensione in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine di DNL310 in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II) dallo studio DNLI-E-0002 o dallo studio DNLI-E-0007

Si tratta di un'estensione multiregionale in aperto (OLE) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento a lungo termine con DNL310, una terapia enzimatica sostitutiva endovenosa (IV) penetrante sperimentale del sistema nervoso centrale (SNC) per Hunter sindrome (MPS II). I partecipanti che completano almeno la visita della settimana 49 nello studio DNLI-E-0002 e non interrompono anticipatamente l'intervento dello studio e i partecipanti che completano lo studio DNLI-E-0007 saranno arruolati in questo OLE. Tutti i partecipanti riceveranno DNL310 per un massimo di 5 anni dal momento dell'iscrizione in questo OLE. I partecipanti, il personale della sede e lo Sponsor rimarranno all'oscuro dell'assegnazione del trattamento originale per i partecipanti che entrano in questo OLE dallo studio DNLI-E-0007.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

99

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Sanatorio Mater Dei
  • Belgio
      • Jette, Belgio
        • UZ Brussel
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 120 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Hopital Jeanne De Flandre - Metabolic Diseases Unit
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Höchheim, Germania
        • SpinCS GmbH
  • Italia
      • Cremona, Italia
        • Asst Di Cremona
      • Udine, Italia
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - PO Universitario Santa Maria della Misericordia
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospit U. Vall d'Hebron - PPDS
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia
        • Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
  • Turchia (Türkiye)
      • Adana, Turchia (Türkiye)
        • University Medical Faculty Balcali Hospital
      • Ankara, Turchia (Türkiye)
        • Gazi Universitesi Tip Fakultes

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Solo per i partecipanti dello studio DNLI-E-0002: completato almeno fino alla visita della settimana 49 nello studio DNLI-E-0002 e non interrotto anticipatamente l'intervento dello studio
  • Solo per i partecipanti dello studio DNLI-E-0007: completato il periodo di trattamento di 96 settimane nella coorte A per i partecipanti nMPS II e di 48 settimane nella coorte B per i partecipanti nnMPS II

Criteri chiave di esclusione:

  • Condizioni mediche instabili o scarsamente controllate o comorbilità mediche o psicologiche significative o comorbilità che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la partecipazione sicura allo studio o con l'interpretazione delle valutazioni dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A2
Partecipanti con nMPS II, di età compresa tra ≥ 5 e ≤ 10 anni
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte B2
Partecipanti con nMPS II o nnMPS II, di età compresa tra ≥ 1 e ≤ 18 anni
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte C2
Partecipanti con nMPS II, di età <4 anni
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte D2
Partecipanti con nMPS II o nnMPS II, di età ≤ 18 anni con epatomegalia preesistente che non hanno mai assunto ERT standard di cura
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte E2
Partecipanti con nMPS II, di età ≥ 6 anni; partecipanti con nnMPS II, di età <6 o ≥17 anni; o partecipanti con nMPS II, di età compresa tra ≥1 e ≤18 anni, con una storia di precedente HSCT o terapia genica e che hanno completato almeno 48 settimane nello studio DNLI-E-0001
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte A7
Partecipanti con nMPS II, di età compresa tra ≥ 2 e < 6 anni
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa
Sperimentale: Coorte B7
Partecipanti con nnMPS II, di età compresa tra ≥ 6 e < 17 anni
Droga: tividenofusp alfa
Dose ripetuta per via endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e intensità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Cambiamenti clinicamente significativi nelle concentrazioni di glicosaminoglicani totali (GAG) nelle urine durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Incidenza e intensità delle reazioni correlate all'infusione (IRR)
Lasso di tempo: 5 anni
L'intensità delle IRR sarà valutata dopo ciascuna infusione di DNL310 utilizzando le categorie Lieve, Moderata e Grave. Le IRR saranno riepilogate nel complesso e stratificate per intensità.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione di eparan solfato (HS) nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Cambiamento rispetto al basale nella scala di comportamento adattivo Vineland-3
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio cognitivo grezzo della Bayley Scale of Infant and Infant Development, Terza edizione (BSID-III).
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa (metri) nel test del cammino in sei minuti (6MWT)
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Variazione percentuale rispetto al basale nella somma delle concentrazioni di HS nelle urine e di dermatan solfato (DS).
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Volume del fegato entro l'intervallo normale (normale vs anormale) misurato mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Volume della milza entro l'intervallo normale (normale vs anormale) misurato mediante risonanza magnetica
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Miglioramento dell'impressione globale di cambiamento del genitore/caregiver (CaGI-C) MPS complessivo II
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, Denali Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

10 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

11 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Altro identificatore: EU Trial Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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