Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности DNL310 у участников с мукополисахаридозом типа II (MPS II) из исследования DNLI-E-0002 или исследования DNLI-E-0007.

16 апреля 2024 г. обновлено: Denali Therapeutics Inc.

Открытое расширение для изучения долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности DNL310 у пациентов с мукополисахаридозом типа II (MPS II) по данным исследования DNLI-E-0002 или исследования DNLI-E-0007.

Это межрегиональное открытое расширение (OLE) для оценки безопасности, переносимости и эффективности долгосрочного лечения DNL310, исследуемой проникающей в центральную нервную систему (ЦНС) внутривенной (ВВ) заместительной ферментной терапией (ЗЗТ) для Хантера. синдром (МПС II). Участники, которые завершат посещение исследования DNLI-E-0002 как минимум на 49 неделе и не прекратят участие в исследовании досрочно, а также участники, завершившие исследование DNLI-E-0007, будут зачислены в это OLE. Все участники получат DNL310 на срок до 5 лет с момента вступления в этот OLE. Участники, персонал объекта и Спонсор не будут знать исходного назначения лечения для участников, входящих в это OLE из исследования DNLI-E-0007.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

99

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Бельгия, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medical Center - Sophia Children's Hospital
  • Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
        • UNC Children's Research Institute
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Только для участников исследования DNLI-E-0002: завершено как минимум до визита на 49 неделе исследования DNLI-E-0002 и не прекращено досрочное вмешательство в исследование.
  • Только для участников исследования DNLI-E-0007: завершился период лечения продолжительностью 96 недель в когорте A для участников nMPS II и 48 недель в группе B для участников nnMPS II.

Ключевые критерии исключения:

  • Нестабильное или плохо контролируемое состояние(я) или серьезные медицинские или психологические сопутствующие заболевания или сопутствующие заболевания, которые, по мнению исследователя, могут помешать безопасному участию в исследовании или интерпретации результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта А2
Участники с нМПС II в возрасте от ≥5 до ≤10 лет.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта Б2
Участники с nMPS II или nnMPS II в возрасте от ≥1 до ≤18 лет.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта C2
Участники с нМПС II в возрасте <4 лет.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта D2
Участники с nMPS II или nnMPS II в возрасте ≤18 лет с уже существующей гепатомегалией, которые никогда не проходили стандартную ФЗТ.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта E2
Участники с нМПС II в возрасте ≥6 лет; участники с nnMPS II в возрасте <6 или ≥17 лет; или участники с нМПС II в возрасте от ≥1 до ≤18 лет, ранее перенесшие ТГСК или генную терапию и прошедшие не менее 48 недель в исследовании DNLI-E-0001.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта А7
Участники с нМПС II в возрасте от ≥2 до <6 лет.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза
Экспериментальный: Когорта B7
Участники с nnMPS II в возрасте от ≥6 до <17 лет.
Лекарство: тивиденофусп альфа
Внутривенная повторяющаяся доза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и интенсивность нежелательных явлений, возникших во время лечения (ПВЛНЯ)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Клинически значимые изменения концентрации общего гликозаминогликана (ГАГ) в моче на протяжении всего периода лечения.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Частота и интенсивность инфузионных реакций (ИРР)
Временное ограничение: 5 лет
Интенсивность IRR будет оцениваться после каждой инфузии DNL310 с использованием категорий легкой, средней и тяжелой степени. IRR будут суммированы в целом, а также стратифицированы по интенсивности.
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение концентрации гепарансульфата (HS) в спинномозговой жидкости (СМЖ) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале адаптивного поведения Вайнленд-3
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменение исходного когнитивного показателя по шкале развития младенцев и малышей Бэйли, третье издание (BSID-III) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Изменение пройденной дистанции (метров) по сравнению с исходным уровнем в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Процентное изменение суммы концентраций HS и дерматансульфата (DS) в моче по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Объем печени в пределах нормы (нормальный или ненормальный), измеренный с помощью МРТ.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Объем селезенки в пределах нормы (нормальный или ненормальный), измеренный с помощью МРТ.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет
Улучшение общего впечатления родителей/опекунов об изменениях (CaGI-C) в целом по MPS II
Временное ограничение: 5 лет
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Denali Therapeutics Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Jose Alcantara Rodriguez, PharmD, Denali Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 сентября 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 октября 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 октября 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DNLI-E-0008
  • 2023-503837-23 (Другой идентификатор: EU Trial Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз II

Клинические исследования тивиденофусп альфа

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Liberia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться