Glanzmann 혈전증 환자의 지혈을 개선하기 위해 Concizumab을 사용하여 TFPI를 표적으로 삼음: 시험관 내 연구 (GLAT)
글란츠만 혈전증은 혈소판 표면에 존재하는 주요 수용체인 인테그린 αIIbβ3 또는 GPIIb-IIIa의 부재 또는 기능 장애로 인해 발생하는 드문 유전 질환입니다.
혈소판 표면에 이 단백질이 부족하면 더 이상 이러한 혈액 세포가 서로 결합할 수 없습니다. 이 결합은 혈소판 응집 과정에 해당합니다.
일반적으로 국소적 방법은 코와 표재성 출혈을 조절하는 반면, 혈소판 수혈은 생명을 위협하는 출혈을 조절하거나 예방하는 데 사용됩니다.
이 치료의 주요 합병증은 결여된 단백질에 대한 항-αIIbβ3 항체가 발생할 위험이 있으며 혈소판 수혈 요법은 효과가 없을 수 있습니다.
활성화된 재조합 인자 VII(rFVIIa)는 그러한 항체가 발생한 GT 환자에게 대체 치료법을 제공합니다. 그러나 이 치료법은 효과 지속시간이 짧아 2~3시간마다 정맥주사를 반복해야 한다.
아직 시판되지 않은 새로운 치료제 콘시주맙(Concizumab)이 있다. 이 치료법은 TFPI(조직인자 경로 억제제)에 작용합니다. TFPI는 체내에서 자연적으로 발생하는 단백질로 혈액 세포가 서로 결합하는 것을 방지합니다.
Concizumab은 TFPI를 차단하여 작동하며, 이는 출혈을 예방할 만큼 충분한 응고를 허용할 수 있습니다.
이 치료법은 효능 지속 기간(약 3일)이 훨씬 길고 피하 투여된다는 장점이 있기 때문에 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa)를 대체할 수 있습니다.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
이것은 시험관 내 연구입니다. 치료는 혈액 샘플을 통해 테스트됩니다. 이를 통해 우리는 혈소판 수혈 및 재조합 활성화 인자 VII(rFVIIa)의 일반적인 치료법과 비교하여 Concizumab의 응고 회복 능력을 시험관 내에서 평가할 수 있습니다.
이는 12개월 동안 Glanzmann 혈전증 환자 10명과 건강한 기증자 10명이 포함된 Bordeaux 대학 병원에서 수행된 단일 센터 연구입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Bordeaux, 프랑스
- CHU Bordeaux - Laboratoire Hématologie
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
Glanzmann 혈전증 그룹:
- 환자 ≥18세
- 질병의 하위 유형에 관계없이 글란츠만 혈전증(GT)으로 명확하게 진단된 환자
- 사회보장제도에 소속된 사람 또는 수혜자.
- 참가자와 조사자가 서명한 무료, 정보 제공 및 서면 동의(늦어도 포함일 및 연구에서 요구하는 모든 검사 전)
통제 그룹:
- 건강한 기증자 ≥ 18세
- 출혈개미 혈전 병력이 없는 건강한 기증자
- 해당 사람은 수사관 부서에서 일해서는 안됩니다.
- 사회보장제도의 관계자 또는 수혜자
- 참가자와 조사자가 서명한 무료, 정보 제공 및 서면 동의(늦어도 포함일 및 연구에서 요구하는 모든 검사 전)
제외 기준:
두 환자 그룹 모두:
- 최근 10일 이내에 아스피린 또는 비스테로이드성 소염진통제를 복용한 환자
- 지난 7일 이내에 혈소판 수혈 또는 재조합 활성 제7인자 지혈 치료를 받은 환자
- 이 프로토콜에 참여한 후 30일 이내에 약물과 관련된 다른 중재적 연구에 참여한 환자
- 프로토콜의 존중과 양립할 수 없는 것으로 판단되는 정신적, 사회적 또는 행동적 상태
- 법의 보호를 받는 성인
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Glanzmann 혈소판무력증 그룹
질병의 하위 유형에 관계없이 Glanzmann Thrombastenia로 명확하게 진단된 환자
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TTAS(단일 측정) 조직 인자와 콜라겐으로 코팅된 미세유체 흐름 챔버(AR 칩이 있는 T-TAS)의 흐름(2000s-1) 하에서 전혈의 응고 형성
ROTEM(단일 측정)
TGA(단일 측정)
혈전(트롬빈 및 칼슘)의 시험관 내 유발 및 용해(tissue-plasminogenactivator(t-PA))를 위한 시약을 사용하여 100μL의 PRP(250G/L)에 대한 전체 섬유소용해 용량(Lysis Timer).
총 PRP 약 1mL 용해 시간(분)
트롬빈 생성 분석(TGA), 마이크로칩 플로우 챔버 분석(T-TAS, 회전 혈전탄성측정법 및 전체 섬유소용해 능력을 통해 concizumab(200, 1000 및 4000ng/mL)과 개인의 주요 출혈 치료 옵션을 혼합하는 효과를 조사하고 비교합니다. GT와 함께
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활성 비교기: 건강한 기증자
출혈개미 혈전 병력이 없는 건강한 기증자
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TTAS(단일 측정) 조직 인자와 콜라겐으로 코팅된 미세유체 흐름 챔버(AR 칩이 있는 T-TAS)의 흐름(2000s-1) 하에서 전혈의 응고 형성
ROTEM(단일 측정)
TGA(단일 측정)
혈전(트롬빈 및 칼슘)의 시험관 내 유발 및 용해(tissue-plasminogenactivator(t-PA))를 위한 시약을 사용하여 100μL의 PRP(250G/L)에 대한 전체 섬유소용해 용량(Lysis Timer).
총 PRP 약 1mL 용해 시간(분)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GT 환자에 대한 주요 출혈 치료 옵션과 비교하여 콘시주맙 혼합 효과
기간: 포함시 원포인트
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샘플은 시험관 내 지혈 용량을 측정하여 분석됩니다.
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포함시 원포인트
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CHUBX 2021/44
- 2021-A02780-41 (기타 식별자: ANSM)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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