Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ukierunkowanie TFPI na koncizumab w celu poprawy hemostazy u pacjentów z trombastenią Glanzmanna: badanie in vitro (GLAT)

21 maja 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Bordeaux

Trombastenia Glanzmanna jest rzadką chorobą genetyczną spowodowaną brakiem lub dysfunkcją głównego receptora obecnego na powierzchni płytek krwi, integryny αIIbβ3 lub GPIIb-IIIa.

Brak tego białka na powierzchni płytek krwi nie pozwala już tym komórkom krwi na wiązanie się ze sobą. Wiązanie to odpowiada procesowi agregacji płytek krwi.

Ogólnie rzecz biorąc, środki miejscowe kontrolują krwawienie z nosa i powierzchowne, podczas gdy transfuzje płytek krwi stosuje się w celu kontrolowania lub zapobiegania zagrożeniom życia.

Głównym powikłaniem tego leczenia jest ryzyko wytworzenia przeciwciał anty-αIIbβ3 skierowanych przeciwko nieobecnemu białku, w związku z czym terapia transfuzją płytek krwi może stać się nieskuteczna.

Aktywowany rekombinowany czynnik VII (rFVIIa) stanowi alternatywną metodę leczenia pacjentów z GT, u których powstają takie przeciwciała. Jednakże skuteczność tej terapii jest krótkotrwała i wymaga powtarzanych podań dożylnych co 2–3 godziny.

Istnieje nowy lek o nazwie Concizumab, który nie został jeszcze wprowadzony na rynek. Zabieg ten działa na TFPI (inhibitor szlaku czynników tkankowych). TFPI to białko występujące naturalnie w organizmie i zapobiegające wzajemnym wiązaniu się komórek krwi.

Concizumab działa poprzez blokowanie TFPI, co może umożliwić wystarczające krzepnięcie, aby zapobiec krwawieniu.

Leczenie to mogłoby zastąpić rekombinowany aktywowany czynnik VII (rFVIIa), ponieważ ma tę zaletę, że ma znacznie dłuższy czas działania (około 3 dni) i jest podawane podskórnie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To są badania in vitro. Leczenie zostanie sprawdzone na próbkach krwi. Umożliwi to ocenę in vitro zdolności Concizumabu do przywracania krzepnięcia w porównaniu ze zwykłym leczeniem polegającym na transfuzji płytek krwi i rekombinowanym aktywowanym czynniku VII (rFVIIa).

Jest to jednoośrodkowe badanie przeprowadzone w Szpitalu Uniwersyteckim w Bordeaux, w którym wzięło udział 10 pacjentów z trombastenią Glanzmanna i 10 zdrowych dawców w okresie 12 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • CHU Bordeaux - Laboratoire Hématologie

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

Grupa Trombastenia Glanzmanna:

  • Pacjent w wieku ≥18 lat
  • Pacjent z jednoznaczną diagnozą trombastenii Glanzmanna (GT), niezależnie od podtypu choroby
  • Osoba powiązana lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego.
  • Bezpłatna, świadoma i pisemna zgoda podpisana przez uczestnika i badacza (najpóźniej w dniu włączenia i przed jakimkolwiek badaniem wymaganym w badaniu)

Grupa kontrolna:

  • Zdrowy dawca w wieku ≥ 18 lat
  • Zdrowy dawca, bez historii choroby krwotocznej i zakrzepowej
  • Osoba ta nie powinna pracować w dziale badacza.
  • Osoba powiązana lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego
  • Bezpłatna, świadoma i pisemna zgoda podpisana przez uczestnika i badacza (najpóźniej w dniu włączenia i przed jakimkolwiek badaniem wymaganym w badaniu)

Kryteria wyłączenia:

Dla obu grup pacjentów:

  • Pacjent, który przyjmował aspirynę lub niesteroidowy lek przeciwzapalny w ciągu ostatnich 10 dni
  • Pacjent, który w ciągu ostatnich 7 dni otrzymał transfuzję płytek krwi lub leczenie hemostatyczne rekombinowanym aktywowanym czynnikiem VII
  • Pacjent, który wziął udział w innym badaniu interwencyjnym z użyciem leku w ciągu 30 dni od rozpoczęcia niniejszego protokołu
  • Stan psychiczny, społeczny lub behawioralny uznany za niezgodny z protokołem
  • Osoba dorosła chroniona przez prawo

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa Glanzmann Thrombasthenia
Pacjent z jednoznaczną diagnozą trombastenii Glanzmanna, niezależnie od podtypu choroby
Inny: Tworzenie się skrzepów w pełnej krwi pod wpływem przepływu w komorze przepływowej mikroprzepływowej pokrytej czynnikiem tkankowym i kolagenem

TTAS (pojedyncze pomiary)

Tworzenie się skrzepów w pełnej krwi pod wpływem przepływu (2000 s-1) w komorze przepływowej mikroprzepływowej pokrytej czynnikiem tkankowym i kolagenem (T-TAS z chipem AR)

  1. 500 µl krwi pełnej na każdy punkt;
  2. 7 punktów za każdy warunek;
  3. Na każdego pacjenta lub zdrowego osobnika potrzebne będzie około 4 ml krwi pełnej;
  4. Zostaną zgłoszone wartości dla obszaru pod krzywą (jednostka artystyczna), czasu rozpoczęcia okluzji (min), czasu okluzji (min).
Inny: : Zmiany wiskoelastyczne PRP podczas tworzenia się skrzepu mierzone metodą tromboelastometryczną przy użyciu RoTEM

ROTEM (pojedyncze pomiary)

  1. Dodane zostaną miseczki ROTEM

    • 20 µL odczynnika wapniowego (STARTEM)
    • Dodano 20 µl 2940-krotnie wstępnie rozcieńczonego odczynnika r-ExTEM (50 000-krotne rozcieńczenie w stosunku do 340 µl w naczyniu)
    • 300 µl wzbogaconego PRP w stężeniu 250 G/l (2,5 ml PRP/pacjenta)
  2. Zostaną podane wartości czasu krzepnięcia (CT s, czas tworzenia skrzepu (CFT) s, maksymalne tworzenie skrzepu (mm).
Inny: Test wytwarzania trombiny (TGA) w PRP przy użyciu wyzwalacza TF

TGA (pojedyncze pomiary)

  1. Do studni zostaną dodane:

    • 20 µl odczynnika PRP
    • 80 µl wzbogaconego PRP (600 µl/pacjenta przy 100 G/L)
    • 20 ul FluCa
  2. Wartości aktywności trombiny w funkcji czasu i parametry pochodne m.in. czas opóźnienia (min), czas do wartości szczytowej (min), czas do wartości szczytowej (min), raportowany będzie ETP (jednostka arbitralna).
Inny: Globalne zdolności fibrynolityczne w PRP przy użyciu odczynników do wyzwalania skrzepu i jego lizy in vitro
Globalna zdolność fibrynolityczna (liza czasowa) w 100 µl PRP (250 G/l) przy użyciu odczynników do wyzwalania skrzepu in vitro (trombina i wapń) i jego lizy (tkankowy aktywator plazminogenu (t-PA). Łącznie około 1 mL PRP. Czas lizy w min
Inny: Koncyzumab
Test wytwarzania trombiny (TGA), test komory przepływowej z mikrochipem (T-TAS, tromboelastometria rotacyjna i globalna zdolność fibrynolityczna w celu zbadania i porównania skutków zmieszania koncizumabu (200, 1000 i 4000 ng/ml) z głównymi opcjami leczenia krwawień u osób z GT
Aktywny komparator: Zdrowi dawcy
Zdrowy dawca bez historii choroby krwotocznej i zakrzepowej
Inny: Tworzenie się skrzepów w pełnej krwi pod wpływem przepływu w komorze przepływowej mikroprzepływowej pokrytej czynnikiem tkankowym i kolagenem

TTAS (pojedyncze pomiary)

Tworzenie się skrzepów w pełnej krwi pod wpływem przepływu (2000 s-1) w komorze przepływowej mikroprzepływowej pokrytej czynnikiem tkankowym i kolagenem (T-TAS z chipem AR)

  1. 500 µl krwi pełnej na każdy punkt;
  2. 7 punktów za każdy warunek;
  3. Na każdego pacjenta lub zdrowego osobnika potrzebne będzie około 4 ml krwi pełnej;
  4. Zostaną zgłoszone wartości dla obszaru pod krzywą (jednostka artystyczna), czasu rozpoczęcia okluzji (min), czasu okluzji (min).
Inny: : Zmiany wiskoelastyczne PRP podczas tworzenia się skrzepu mierzone metodą tromboelastometryczną przy użyciu RoTEM

ROTEM (pojedyncze pomiary)

  1. Dodane zostaną miseczki ROTEM

    • 20 µL odczynnika wapniowego (STARTEM)
    • Dodano 20 µl 2940-krotnie wstępnie rozcieńczonego odczynnika r-ExTEM (50 000-krotne rozcieńczenie w stosunku do 340 µl w naczyniu)
    • 300 µl wzbogaconego PRP w stężeniu 250 G/l (2,5 ml PRP/pacjenta)
  2. Zostaną podane wartości czasu krzepnięcia (CT s, czas tworzenia skrzepu (CFT) s, maksymalne tworzenie skrzepu (mm).
Inny: Test wytwarzania trombiny (TGA) w PRP przy użyciu wyzwalacza TF

TGA (pojedyncze pomiary)

  1. Do studni zostaną dodane:

    • 20 µl odczynnika PRP
    • 80 µl wzbogaconego PRP (600 µl/pacjenta przy 100 G/L)
    • 20 ul FluCa
  2. Wartości aktywności trombiny w funkcji czasu i parametry pochodne m.in. czas opóźnienia (min), czas do wartości szczytowej (min), czas do wartości szczytowej (min), raportowany będzie ETP (jednostka arbitralna).
Inny: Globalne zdolności fibrynolityczne w PRP przy użyciu odczynników do wyzwalania skrzepu i jego lizy in vitro
Globalna zdolność fibrynolityczna (liza czasowa) w 100 µl PRP (250 G/l) przy użyciu odczynników do wyzwalania skrzepu in vitro (trombina i wapń) i jego lizy (tkankowy aktywator plazminogenu (t-PA). Łącznie około 1 mL PRP. Czas lizy w min

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skutki mieszania koncizumabu w porównaniu z głównymi opcjami leczenia krwawień u osób z GT
Ramy czasowe: Jedna uwaga do włączenia

Próbki będą analizowane poprzez pomiar zdolności hemostatycznej in vitro:

  • Tworzenie się skrzepów w pełnej krwi pod wpływem przepływu (2000 s-1) w komorze przepływowej mikroprzepływowej pokrytej czynnikiem tkankowym i kolagenem. Zgłaszane będą wartości obszaru pod krzywą (jednostka artystyczna), czasu rozpoczęcia okluzji (min), czasu okluzji (min.)
  • Zmiany wiskoelastyczne PRP pod wpływem tworzenia się skrzepu mierzone tromboelastometrią. Zostaną podane wartości czasu tworzenia skrzepu (s), czasu tworzenia skrzepu (s), maksymalnego tworzenia skrzepu (mm).
  • Test wytwarzania trombiny w PRP przy użyciu wyzwalacza czynnika tkankowego. Wartości aktywności trombiny w funkcji czasu i parametry pochodne m.in. czas opóźnienia (min.), czas do wartości szczytowej (min), czas do wartości szczytowej (min), raportowany będzie ETP (jednostka arbitralna)
  • Globalna zdolność fibrynolityczna (Timer lizy w minutach) w pełnej krwi przy użyciu odczynników do in vitro wyzwalania skrzepu i jego lizy
Jedna uwaga do włączenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Śledczy

  • Główny śledczy: Mathieu FIORE, University Hospital, Bordeaux

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHUBX 2021/44
  • 2021-A02780-41 (Inny identyfikator: ANSM)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj