RRMS: 골수 이식 및 2차 치료 후 질병 진행 및 골수 프로파일링 (TRANSPLANTPRO)
자가 조혈 줄기 세포 이식 및 2차 치료법으로 치료받은 재발 완화 다발성 경화증 환자의 질병 진행 및 골수 프로파일링에 대한 바이오마커.
연구 개요
상태
정황
상세 설명
진행성 다발성 경화증(PMS)에 대한 치료 이용 가능성이 제한되어 있기 때문에 (1) 이차 PMS(SPMS)로의 전환을 예방하는 데 있어 질병 수정 요법(DMT)의 효과와 (2) 다음을 더 잘 이해하기 위한 심층 분석이 필요합니다. 진행과 관련된 병인 메커니즘이 필수적입니다. 이는 재발 관련 악화 예방 외에도 재발 활동 추정 과정과 무관하게 진행을 중단시키는 MS 치료 관점을 변경하는 데 기여할 수 있습니다. 재발성 다발성 경화증(RRMS)에서 골수파괴성 자가조혈 줄기세포 이식(aHSCT)은 오크렐리주맙 및 알렘투주맙과 같이 널리 사용되는 매우 효과적인 다른 DMT와는 달리 골수 활성을 조절하여 조절 요법에 의해 유도된 고갈 후 항상성 확장을 유도할 수 있습니다. 단핵구/대식세포 및 수지상 세포의 면역 조절이 강화되었습니다. 현재 사용되는 DMT는 주로 소교세포/대식세포 매개 염증을 표적으로 하지 않으며 위에서 언급한 면역 집단에 대한 효과는 aHSCT가 오크렐리주맙 및 알렘투주맙에 비해 무진행 생존(PFS)에 미치는 이점을 설명할 수 있습니다. 실제로 alemtuzumab과 ocrelizumab은 aHSCT보다 낮은 장기 PFS를 달성합니다. 이러한 분석 결과는 질병의 만성성, 치료 기간, 일부 치료의 장기적인 효과를 고려하여 장기적인 영향을 미칠 임상 결정을 내릴 수 있는 지침이 될 수 있습니다.
이러한 전제를 고려하여, 골수파괴성 aHSCT로 치료한 RRMS 환자 n.10을 항분화클러스터(CD) 52 단클론 항체(alemtuzumab) 및 항-CD20 단클론 항체로 치료한 환자(그룹당 n.10)와 비교하여 평가함으로써 항체(ocrelizumab 또는 ofatumumab)에 대한 이 종단 연구의 목적은 다음과 같습니다.
목표 1: 연구된 치료법(골수파괴성 aHSCT, 알렘투주맙 및 오크렐리주맙/오파투무맙)이 MS의 질병 진행 바이오마커에 미치는 영향을 평가하는 것입니다. SPMS로의 전환을 임상적으로 평가하려면 장기간의 추적 관찰이 필요하므로 진행의 대용 바이오마커(임상, 신경방사선학 및 생물학적)를 평가하면 질병 경과를 더 빠르고 더 잘 식별할 수 있습니다.
목표 2: 등록된 환자의 각 치료(aHSCT, alemtuzumab 및 ocrelizumab/ofatumumab)에 의해 유발된 골수 구획의 종방향 변화를 특성화하는 것입니다.
목표 3: 골수 프로파일의 특성과 질병 진행의 대리 평가변수 사이의 상관관계를 탐색하고, 치료로 인한 항상성 확장과 골수 구획의 강화된 면역 조절이 진행의 대리 평가변수와 관련되어 있는지 여부를 평가합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Angela Genchi
- 전화번호: +390226452846
- 이메일: genchi.angela@hst.it
연구 연락처 백업
- 이름: Lucia Moiola
- 전화번호: +390226452931
- 이메일: moiola.lucia@hsr.it
연구 장소
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Milan, 이탈리아, 20132
- 모병
- IRCCS San Raffaele
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연락하다:
- Massimo Filippi, MD
- 전화번호: 00390226433054
- 이메일: filippi.massimo@hsr.it
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연락하다:
- Anna A. Bellini, MD
- 전화번호: 00390226432154
- 이메일: bellini.anna@hsr.it
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 연령 ≥18세
- 서명된 서면 동의서
- 2017년 맥도날드 기준 개정판에 따른 RRMS 진단
- 높은 임상적 및 자기공명영상(MRI) 염증성 질환 활동도(최소 2번의 임상적 재발 또는 지난 12개월 동안 별도의 시점에서 가돌리늄(Gd) 강화 또는 새로운 T2 MRI 병변으로 인한 1번의 임상적 재발)
- 이탈리아 약리 규제 기관(AIFA) 기준 및 지침과 유럽 혈액 및 골수 이식 학회(EBMT) 자가면역 질환 실무 위원회(ADWP)의 권장사항에 따른 임상 관행에 따라 aHSCT, 알렘투주맙 또는 오크렐리주맙/오파투무맙을 이용한 약리학적 치료가 의뢰된 환자 ) 및 EBMT와 ISCT의 공동 인증 위원회(JACIE);
제외 기준:
- 2017 McDonald 기준에 따른 PPMS 또는 SPMS 진단
- DMT에 포함된 활성 성분이나 부형제에 대한 알려진 불내성/알레르기 및/또는 제품 정보에 따른 금기사항
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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aHSCT
n.10 이탈리아 약리학 규제 기관(AIFA) 기준, 지침 및 유럽 혈액 및 골수 이식 학회(EBMT)의 권장 사항에 따른 임상 관행에 따라 골수 파괴성 자가 조혈 줄기 세포 이식(aHSCT)을 통한 약리학적 치료가 의뢰된 RRMS 환자 자가면역질환 실무그룹(ADWP) 및 EBMT 및 ISCT 공동 인증 위원회(JACIE)
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BCDT
n.10 이탈리아 약리 규제 기관(AIFA) 기준에 따른 임상 실습에 따라 항-CD20 단클론 항체(오크렐리주맙 또는 오파투무맙 - B 세포 고갈 치료법)를 이용한 약리학적 치료가 의뢰된 RRMS 환자.
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렘
n.10 이탈리아 약리 규제 기관(AIFA) 기준에 따른 임상 실습에 따라 항-CD52 단클론 항체(alemtuzumab)를 사용한 약리학적 치료가 의뢰된 RRMS 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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퇴색/사라지는 상자성 테두리 병변(PRL)의 수
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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진행의 주요 바이오마커인 상자성 테두리 병변(PRL)의 진화는 종단적으로 평가되었습니다(각 환자 그룹에서 안정적인 PRL 대 퇴색/사라지는 PRL의 비율).
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질병 진행의 대체 바이오마커(MSFC)
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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종단적으로 평가된 다발성 경화증 기능성 종합 점수(MSFC)의 변화
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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질병 진행의 대리 바이오마커(sNfL)
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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세로로 평가된 혈청 신경필라멘트 경쇄(sNfL)의 변화
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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질병 진행의 대체 바이오마커(RNFL)
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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세로 방향으로 평가된 망막 신경 섬유층(RNFL) 두께의 변화
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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질병 진행의 대리 바이오마커(피질 병변)
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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새로운 피질 병변의 수
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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질병 진행(위축)의 대체 바이오마커
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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종단적으로 평가되는 뇌량의 변화
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 6, 12, 24개월)
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골수 지형의 변화
기간: 2년(기준 시점 및 연구 치료 후 3, 6, 12 및 24개월)
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세포형광측정 분석을 통해 연구된 각 치료법에 의해 유발된 말초혈액 골수성 부분모집단 변화
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2년(기준 시점 및 연구 치료 후 3, 6, 12 및 24개월)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Massimo Filippi, IRCCS San Raffaele
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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