SBMA 환자를 대상으로 한 NIDO-361의 2상 연구 (PIONEER KD)
2026년 3월 1일 업데이트: Nido Biosciences, Inc.
척수 및 구근 근육 위축(SBMA) 환자를 대상으로 한 NIDO-361의 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 척추 및 구근 근육 위축(SBMA) 성인 환자를 대상으로 NIDO-361의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
54
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Daegu, 대한민국
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Copenhagen, 덴마크
- Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
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London, 영국
- University of College London Hospital (UCLH)
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Milan, 이탈리아
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Padua, 이탈리아
- Azienda Ospedale Università di Padova
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 보행 가능한 남성
- DNA 유전자 검사로 확인된 문서화된 SBMA 진단
- 6분 걷기 테스트(6MWT) 완료 가능
제외 기준:
- 임상적으로 유의미한 심혈관, 내분비, 간, 신장, 폐, 위장, 신경, 면역, 악성, 대사, 정신, 또는 연구자의 의견에 따라 참가자의 안전한 연구 참여를 방해하거나 연구를 방해할 수 있는 기타 상태 평가
- MRI를 받을 수 없는 경우(약한 진정이 허용될 수 있음)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NIDO-361
참가자는 최소 2개월 동안 NIDO-361 100 mg을 투여받고, 연구의 나머지 기간 동안 200 mg을 투여받습니다.
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NIDO-361 100mg이 함유된 경구 투여용 정제입니다.
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위약 비교기: 위약
참가자들은 12개월 동안 매일 1회 경구 투여되는 정해진 용량의 위약을 투여받습니다.
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위약 경구 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대퇴 및 전체 제지방 근육 부피(LMV) [A+B+C] 분석
기간: 기준선, 180일차, 360-374일차 (마지막 방문)
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대퇴부 분석에는 내전근, 햄스트링, 대퇴사두근이 포함되었으며, 총(전신) 분석에는 회전근개, 팔, 몸통 및 다리 근육 부위의 근육이 포함되었습니다(총 38개 근육).
근육은 지방 함량에 따라 다음과 같이 분류되었습니다: A-근육은 근육 지방 분율(MFF) < 50% 및 근육 지방 침투(MFI) < 10%로 정의되었습니다.
A-근육은 신경근육 질환이 없는 개인에게서도 존재할 수 있는 수준으로 낮거나 약간 높은 지방 함량을 가집니다.
B-근육은 MFF < 50% 및 MFI ≥ 10%로 정의되었습니다.
B-근육은 질환 관여가 있을 가능성이 있는 수준의 근육 지방 함량을 가집니다.
C-근육은 MFF ≥ 50%로 정의되었습니다.
C-근육은 근육 조직의 50% 이상이 지방으로 대체되고 대부분의 기능적 능력이 상실된 것으로 보이는 근육 지방 함량을 가집니다.
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기준선, 180일차, 360-374일차 (마지막 방문)
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부작용(AE) 또는 중대한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 완료 시까지, 평균 1년
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부작용은 MedDRA 사전 버전 26.1로 코딩되었습니다.
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연구 완료 시까지, 평균 1년
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연구 약물을 중단한 참가자 수 및 참가자 사망자 수
기간: 연구 완료 시까지, 평균 1년
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연구 완료 시까지, 평균 1년
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모든 참가자에서 발생한 경미, 중등도 및 중증 이상반응(AE)의 총 수
기간: 연구 완료까지 평균 1년
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부작용은 MedDRA 사전 버전 26.1로 코딩되었습니다.
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연구 완료까지 평균 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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변경점: 기준선 대비 180일차 및 360일차의 Modified-SBMAFRS (m-SBMAFRS)
기간: 기준선, 180일, 360일
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수정 척수 및 구근 근육 위축 기능 평가 척도(m-SBMAFRS)는 근위축성 축삭 경화증 기능 평가 척도에서 개발된 검증된 기능 평가 척도인 SBMAFRS의 몸통 및 하지 영역 항목들의 합으로 계산됩니다.
각 항목은 0(가장 나쁨)에서 4(정상)까지 점수를 매기는 다섯 가지 응답 옵션이 있습니다.
점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 나타냅니다.
총 범위는 0(가장 나쁨)에서 30(정상)까지입니다.
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기준선, 180일, 360일
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2분 보행 검사(2MWT)의 기준선 대비 180일차 및 360일차 변화
기간: 기준선, 180일, 360일
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2분 걷기 검사(2MWT)는 2분 동안 이동한 거리(미터)를 측정합니다.
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기준선, 180일, 360일
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기저선 대비 180일 및 360일 6분 보행 검사(6MWT) 변화
기간: Baseline, Day 180, Day 360
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6분 보행 검사(6MWT)는 6분 동안 이동한 거리(미터)를 측정합니다.
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Baseline, Day 180, Day 360
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기준선 대비 180일차 및 360일차 Timed Up and Go (TUG) 검사 변화
기간: 기준선, 180일, 360일
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Timed Up and Go Test(TUG)는 이동성을 평가하고 균형 및 낙상 위험을 추정하는 데 사용됩니다.
환자들은 의자에서 일어나 3미터를 걷고, 돌아서서 의자로 돌아와 앉도록 요청받습니다.
작업을 완료하는 데 걸리는 시간이 기록됩니다.
보조 장치, 보조기, 발목 보조대는 허용됩니다.
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기준선, 180일, 360일
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활동기록계 기반 측정의 비좌식 행동에서 기준선 대비 치료 기간(331일~360일)의 변화
기간: 기준선, 치료 (331일~360일)
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액티그래프 장치는 비침습적 연구용 가속도계 기반 웨어러블 장치로, 자유 생활 신체 활동을 객관적으로 측정하는 데 사용되었습니다.
이 장치의 데이터는 신체 활동 강도, 상완 움직임 및 걷기 패턴의 변화를 평가하고 감지하는 데 사용되었습니다.
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기준선, 치료 (331일~360일)
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액티그래피(활동 측정) 유래 측정치의 기준선 대비 치료 후 변화(331~360일차): 6분 신체 활동 윈도우의 95번째 백분위수
기간: 기준선, 치료(331일부터 360일까지)
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액티그래프 장치는 비침습적 연구 등급 가속도계 기반 웨어러블 장치로, 자유 생활 신체 활동을 객관적으로 측정하는 데 사용되었습니다.
이러한 장치의 데이터는 신체 활동 강도, 상완 운동 및 보행 패턴의 변화를 평가하고 감지하는 데 사용되었습니다.
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기준선, 치료(331일부터 360일까지)
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액티그래피 기반 측정치: 최대 보행 기간의 기준선 대비 치료 기간(331일~360일) 변화
기간: 기준선, 치료(331일부터 360일까지)
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Actigraph 장치는 비침습적 연구용 가속도계 기반 웨어러블 장치로, 자유 생활 신체 활동을 객관적으로 측정하는 데 사용되었습니다.
이러한 장치의 데이터는 신체 활동 강도, 상완 움직임 및 걷기 패턴의 변화를 평가하고 감지하는 데 사용되었습니다.
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기준선, 치료(331일부터 360일까지)
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액티그래피 기반 측정치의 기준선 대비 변화(치료 331~360일차): 상위 95백분위수 보행 속도
기간: 기준선, 치료 (331일부터 360일까지)
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액티그래프 장치는 비침습적 연구용 가속도계 기반 웨어러블 장치로, 자유로운 생활에서의 신체 활동을 객관적으로 측정하는 데 사용되었습니다.
이 장치의 데이터는 신체 활동 강도, 상완 움직임 및 걷기 패턴의 변화를 평가하고 감지하는 데 사용되었습니다.
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기준선, 치료 (331일부터 360일까지)
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활동 기록계로부터 도출된 측정값: 평균 호흡률의 기준선부터 치료까지의 변화(제331일~제360일)
기간: 기준선, 치료 (331일~360일)
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Actigraph 장치는 비침습적 연구용 가속도계 기반 웨어러블 장치로, 자유 생활 신체 활동을 객관적으로 측정하는 데 사용되었습니다.
이러한 장치의 데이터는 신체 활동 강도, 상완 움직임 및 걷기 패턴의 변화를 평가하고 감지하는 데 사용되었습니다.
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기준선, 치료 (331일~360일)
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손잡이 동력계(HHD)로 측정한 악력의 기준선 대비 180일 및 360일 변화
기간: 기준선, 180일차, 360일차
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악력(lbs)은 휴대용 동력계(HHD)를 사용하여 오른손과 왼손을 각각 별도로 세 번 시행한 결과의 평균값입니다.
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기준선, 180일차, 360일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 22일
연구 완료 (실제)
2025년 10월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 10일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 1일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NIDO-361-002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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