Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af NIDO-361 hos patienter med SBMA (PIONEER KD)

1. marts 2026 opdateret af: Nido Biosciences, Inc.

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af NIDO-361 hos patienter med spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​NIDO-361 hos voksne patienter med spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University of College London Hospital (UCLH)
  • Italien
      • Milan, Italien
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padua, Italien
        • Azienda Ospedale Università di Padova
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulant mand
  • Dokumenteret SBMA-diagnose bekræftet ved DNA-genetisk test
  • I stand til at gennemføre seks minutters gangtest (6MWT)

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin, hepatisk, nyre-, pulmonal, gastrointestinal, neurologisk, immunologisk, malign, metabolisk, psykiatrisk eller anden tilstand, der efter investigatorens mening udelukker deltagerens sikre deltagelse i undersøgelsen eller ville forstyrre undersøgelsen vurderinger
  • Manglende evne til at gennemgå MR (mild sedation kan tillades)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NIDO-361
Deltagerne modtager NIDO-361, 100 mg i mindst 2 måneder og 200 mg for resten af undersøgelsen.
Medicin: NIDO-361
Tabletter indeholdende 100 mg NIDO-361 til oral administration.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtager matchet dosis placebo, som gives oral én gang dagligt i 12 måneder.
Medicin: Placebo
Placebo orale tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Analyse af lår og total mager muskelvolumen (LMV) [A+B+C]
Tidsramme: Baseline, Dag 180, Dage 360-374 (Sidste besøg)
Analysen af låret inkluderede adduktorer, hamstrings og quadriceps, og den samlede (helekrops) analyse inkluderede muskler i rotator cuff, arm, torso og benmuskelregioner (i alt 38 muskler). Muskler blev kategoriseret efter deres fedtindhold som følger: A-muskler blev defineret som muskelfedtfraktion (MFF) < 50 % og muskelfedtinfiltration (MFI) < 10 %. A-muskler har et lavt eller let forhøjet fedtindhold til et niveau, der kan være til stede hos personer uden en neuromuskulær sygdom. B-muskler blev defineret som MFF < 50 % og MFI ≥ 10 %. B-muskler har et muskelfedtindhold på et niveau, hvor sygdomsinvolvering er sandsynlig. C-muskler blev defineret som MFF ≥ 50 %. C-muskler har et muskelfedtindhold, hvor mere end 50 % af muskelvævet er erstattet af fedt, og det meste af den funktionelle kapacitet er sandsynligvis tabt.
Baseline, Dag 180, Dage 360-374 (Sidste besøg)
Antal deltagere med bivirkninger (AEs) eller alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 1 år
Bivirkninger blev kodet med MedDRA Dictionary Version 26.1.
Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 1 år
Antal deltagere, der afbryder studielægemidlet, og antal deltageres dødsfald
Tidsramme: Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 1 år
Gennem studiefærdiggørelse, i gennemsnit 1 år
Samlet antal milde, moderate og alvorlige bivirkninger (AEs) blandt alle deltagere
Tidsramme: Gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år
Bivirkninger blev kodet med MedDRA-ordbog version 26.1.
Gennem studieafslutning, i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til dag 180 og dag 360 i Modified-SBMAFRS (m-SBMAFRS)
Tidsramme: Baseline, Dag 180, Dag 360
Den modificerede Spinal and Bulbar Muscular Atrophy Functional Rating Scale (m-SBMAFRS) beregnes som summen af punkterne for torso- og underkropsdomænerne fra SBMAFRS, som er en valideret funktionel vurderingsskala udviklet fra Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale. Hvert punkt har fem svarmuligheder, der scorer fra 0 (værst) til 4 (normalt). En højere score indikerer bedre funktionsevne. Det samlede interval er fra 0 (værst) til 30 (normalt).
Baseline, Dag 180, Dag 360
Ændring fra baseline til dag 180 og dag 360 i to-minutters gangtest (2MWT)
Tidsramme: Baseline, Dag 180, Dag 360
2-minutters gangtest (2MWT) måler den tilbagelagte distance (meter) på 2 minutter.
Baseline, Dag 180, Dag 360
Ændring fra udgangspunkt til dag 180 og dag 360 i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline, Dag 180, Dag 360
6-minutters gangtest (6MWT) måler den tilbagelagte distance (meter) på 6 minutter.
Baseline, Dag 180, Dag 360
Ændring fra baseline til dag 180 og dag 360 i Timed Up and Go (TUG) testen
Tidsramme: Baseline, dag 180, dag 360
Timed Up and Go Testen (TUG) bruges til at vurdere mobilitet og give et skøn over balance og risiko for fald. Patienterne bliver bedt om at rejse sig fra en stol, gå 3 meter, vende om, vende tilbage til stolen og sætte sig. Tiden, det tager at fuldføre opgaven, registreres. Hjælpemidler, orteser og ankelstøtter er tilladt.
Baseline, dag 180, dag 360
Ændring fra baseline til behandling (dag 331 til 360) i aktigrafi-afledt måling: Ikke-siddende adfærd
Tidsramme: Baseline, Behandling (dage 331 til 360)
Actigraph-enheden er en ikke-invasiv, forskningsgrad accelerometer-baseret bærbar enhed, der blev brugt til objektivt at måle fritlevende fysisk aktivitet. Data fra disse enheder blev brugt til at vurdere og opdage ændringer i fysisk aktivitetsintensitet, overarmsbevægelser og gangmønstre.
Baseline, Behandling (dage 331 til 360)
Ændring fra baseline til behandling (dage 331 til 360) i aktigrafi-afledt måling: 95. percentil af 6-minutters fysisk aktivitetsvinduer
Tidsramme: Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Actigraph-enheden er en ikke-invasiv, forskningsgrad-accelerometerbaseret bærbar enhed, der blev brugt til objektivt at måle fritlevende fysisk aktivitet. Data fra disse enheder blev brugt til at vurdere og registrere ændringer i fysisk aktivitetsintensitet, overarmsbevægelser og gangmønstre.
Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Ændring fra baseline til behandling (dag 331 til 360) i aktigrafi-afledt måling: Maksimal gangbout-varighed
Tidsramme: Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Actigraph-enheden er en ikke-invasiv forskningsgrad accelerometer-baseret bærbar enhed, der blev brugt til objektivt at måle fritlevende fysisk aktivitet. Data fra disse enheder blev brugt til at vurdere og opdage ændringer i fysisk aktivitetsintensitet, overarmsbevægelser og gangmønstre.
Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Ændring fra baseline til behandling (dag 331 til 360) i aktigrafi-afledt måling: Peak 95. percentil kadence
Tidsramme: Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Actigraph-enheden er en ikke-invasiv forskningsgrad accelerometer-baseret bærbar enhed, der blev brugt til objektivt at måle fritlevende fysisk aktivitet. Data fra disse enheder blev brugt til at vurdere og opdage ændringer i fysisk aktivitetsintensitet, overarmsbevægelser og gangmønstre.
Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Ændring fra baseline til behandling (dag 331 til 360) i aktigrafi-afledt måling: Gennemsnitlig åndedrætsfrekvens
Tidsramme: Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Actigraph-enheden er en ikke-invasiv, forskningsgrad accelerometer-baseret bærbare enhed, der blev brugt til objektivt at måle fritlevende fysisk aktivitet. Data fra disse enheder blev brugt til at vurdere og opdage ændringer i fysisk aktivitetsintensitet, overarmsbevægelser og gangmønstre.
Baseline, Behandling (Dag 331 til 360)
Ændring fra baseline til dag 180 og dag 360 i grebstyrke målt med håndholdt dynamometer (HHD)
Tidsramme: Baseline, Dag 180, Dag 360
Grebstyrke (lbs) beregnes som gennemsnittet af tre forsøg for højre og venstre hånd separat ved hjælp af en håndholdt dynamometer (HHD).
Baseline, Dag 180, Dag 360

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

22. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NIDO-361-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner