Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie af NIDO-361 hos patienter med SBMA (PIONEER KD)

13. maj 2024 opdateret af: Nido Biosciences, Inc.

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af NIDO-361 hos patienter med spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​NIDO-361 hos voksne patienter med spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • University of College London Hospital (UCLH)
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulant mand
  • Dokumenteret SBMA-diagnose bekræftet ved DNA-genetisk test
  • I stand til at gennemføre seks minutters gangtest (6MWT)

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin, hepatisk, nyre-, pulmonal, gastrointestinal, neurologisk, immunologisk, malign, metabolisk, psykiatrisk eller anden tilstand, der efter investigatorens mening udelukker deltagerens sikre deltagelse i undersøgelsen eller ville forstyrre undersøgelsen vurderinger
  • Manglende evne til at gennemgå MR (mild sedation kan tillades)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NIDO-361
Deltagerne får 100 mg NIDO-361 givet oralt én gang dagligt.
Medicin: NIDO-361
Tabletter indeholdende 100 mg NIDO-361 til oral administration.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne får placebo med matchet dosis givet oralt én gang dagligt.
Medicin: Placebo
Placebo orale tabletter

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i lår- og total muskelvolumen som vurderet ved MRI af hele kroppen
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Antal patienter med bivirkninger eller alvorlige bivirkninger. Antal patienter, der afbryde undersøgelsen og antal dødsfald. Antal milde, moderate og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

13. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NIDO-361-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal og Bulbar muskelatrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in China

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner