Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze NIDO-361 u pacientů s SBMA (PIONEER KD)

13. května 2024 aktualizováno: Nido Biosciences, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s NIDO-361 u pacientů se spinální a bulbární svalovou atrofií (SBMA)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost NIDO-361 u dospělých pacientů se spinální a bulbární svalovou atrofií (SBMA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika
        • Nábor
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • University of College London Hospital (UCLH)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní muž
  • Zdokumentovaná diagnóza SBMA potvrzená genetickým testováním DNA
  • Schopnost dokončit šestiminutový test chůze (6MWT)

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významný kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, renální, plicní, gastrointestinální, neurologický, imunologický, maligní, metabolický, psychiatrický nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího vylučuje bezpečnou účast účastníka ve studii nebo by studii narušoval hodnocení
  • Neschopnost podstoupit MRI (může být povolena mírná sedace)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NIDO-361
Účastníci dostávají 100 mg NIDO-361 podávaného perorálně jednou denně.
Lék: NIDO-361
Tablety obsahující 100 mg NIDO-361 pro perorální podání.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávají odpovídající dávku placeba podávaného perorálně jednou denně.
Lék: Placebo
Placebo perorální tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v objemu stehen a celkového svalového objemu, jak byla hodnocena celotělovou MRI
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Počet pacientů s nežádoucími účinky nebo závažnými nežádoucími účinky. Počet pacientů přerušujících studii a počet úmrtí. Počet mírných, středních a závažných nežádoucích účinků.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nido Biosciences, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIDO-361-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Oman

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit