Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze NIDO-361 u pacientů s SBMA (PIONEER KD)

1. března 2026 aktualizováno: Nido Biosciences, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s NIDO-361 u pacientů se spinální a bulbární svalovou atrofií (SBMA)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a účinnost NIDO-361 u dospělých pacientů se spinální a bulbární svalovou atrofií (SBMA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padua, Itálie
        • Azienda Ospedale Università di Padova
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University of College London Hospital (UCLH)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní muž
  • Zdokumentovaná diagnóza SBMA potvrzená genetickým testováním DNA
  • Schopnost dokončit šestiminutový test chůze (6MWT)

Kritéria vyloučení:

  • Klinicky významný kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, renální, plicní, gastrointestinální, neurologický, imunologický, maligní, metabolický, psychiatrický nebo jiný stav, který podle názoru zkoušejícího vylučuje bezpečnou účast účastníka ve studii nebo by studii narušoval hodnocení
  • Neschopnost podstoupit MRI (může být povolena mírná sedace)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NIDO-361
Účastníci dostávají NIDO-361, 100 mg po dobu minimálně 2 měsíců a 200 mg po zbytek studie.
Lék: NIDO-361
Tablety obsahující 100 mg NIDO-361 pro perorální podání.
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávají odpovídající dávku placeba podávaného orálně jednou denně po dobu 12 měsíců.
Lék: Placebo
Placebo perorální tablety

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Analýza objemu svalové hmoty stehna a celkové svalové hmoty (LMV) [A+B+C]
Časové okno: Výchozí stav, Den 180, Dny 360–374 (poslední návštěva)
Analýza stehna zahrnovala adduktory, hamstringy a kvadricepsy a celková (celotělová) analýza zahrnovala svaly v oblasti rotátorové manžety, paže, trupu a nohou (celkem 38 svalů). Svaly byly kategorizovány podle jejich obsahu tuku následovně: A-svaly byly definovány jako svaly s podílem tuku ve svalu (MFF) < 50 % a infiltrací tuku do svalu (MFI) < 10 %. A-svaly mají nízký nebo mírně zvýšený obsah tuku na úroveň, která se může vyskytovat u jedinců bez neuromuskulárního onemocnění. B-svaly byly definovány jako svaly s MFF < 50 % a MFI ≥ 10 %. B-svaly mají obsah tuku ve svalu na úrovni, kde je pravděpodobné postižení onemocněním. C-svaly byly definovány jako svaly s MFF ≥ 50 %. C-svaly mají obsah tuku ve svalu, kde více než 50 % svalové tkáně bylo nahrazeno tukem a většina funkční kapacity je pravděpodobně ztracena.
Výchozí stav, Den 180, Dny 360–374 (poslední návštěva)
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) nebo závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Během dokončení studie, v průměru 1 rok
Nežádoucí příhody byly kódovány pomocí MedDRA Dictionary Version 26.1.
Během dokončení studie, v průměru 1 rok
Počet účastníků, kteří přestali užívat studijní lék, a počet úmrtí účastníků
Časové okno: Po dokončení studie, v průměru 1 rok
Po dokončení studie, v průměru 1 rok
Celkový počet mírných, středně závažných a závažných nežádoucích příhod (AE) u všech účastníků
Časové okno: Během dokončení studie, v průměru 1 rok
Nežádoucí příhody byly kódovány pomocí slovníku MedDRA verze 26.1.
Během dokončení studie, v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty do dne 180 a dne 360 v modifikované škále SBMAFRS (m-SBMAFRS)
Časové okno: Baseline, Den 180, Den 360
Upravená funkční hodnotící škála pro spinální a bulbární muskulární atrofii (m-SBMAFRS) se vypočítá jako součet položek pro oblast trupu a dolních končetin ze škály SBMAFRS, což je validovaná funkční hodnotící škála vyvinutá z funkční hodnotící škály pro amyotrofickou laterální sklerózu. Každá položka má pět možností odpovědí s hodnocením od 0 (nejhorší) do 4 (normální). Vyšší skóre znamená lepší funkci. Celkové rozmezí je od 0 (nejhorší) do 30 (normální).
Baseline, Den 180, Den 360
Změna od výchozí hodnoty k 180. a 360. dni u testu dvouminutové chůze (2MWT)
Časové okno: Baseline, den 180, den 360
2minutový test chůze (2MWT) měří vzdálenost ušlou (metry) za 2 minuty.
Baseline, den 180, den 360
Změna od výchozí hodnoty do 180. a 360. dne v testu 6minutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav, 180. den, 360. den
6minutový test chůze (6MWT) měří vzdálenost (metry) ušlou za 6 minut.
Výchozí stav, 180. den, 360. den
Změna od výchozí hodnoty do dne 180 a dne 360 v testu Timed Up and Go (TUG)
Časové okno: Výchozí hodnota, Den 180, Den 360
Test Timed Up and Go (TUG) se používá k posouzení mobility a k odhadu rovnováhy a rizika pádu. Pacienti jsou požádáni, aby vstali ze židle, ušli 3 metry, otočili se, vrátili se k židli a sedli si. Zaznamenává se čas potřebný k dokončení úkolu. Jsou povoleny pomůcky, ortézy a kotníkové ortézy.
Výchozí hodnota, Den 180, Den 360
Změna oproti výchozí hodnotě během léčby (dny 331 až 360) v měření odvozeném z aktigrafie: nesedavé chování
Časové okno: Výchozí hodnoty, Léčba (dny 331 až 360)
Zařízení Actigraph je neinvazivní nositelné zařízení na bázi výzkumného akcelerometru, které bylo použito k objektivnímu měření fyzické aktivity v běžném životě. Data z těchto zařízení byla použita k vyhodnocení a detekci změn v intenzitě fyzické aktivity, pohybech horních končetin a vzorcích chůze.
Výchozí hodnoty, Léčba (dny 331 až 360)
Změna od výchozího stavu k léčbě (dny 331 až 360) v měření odvozeném z aktigrafie: 95. percentil 6minutových oken fyzické aktivity
Časové okno: Výchozí hodnota, léčba (dny 331 až 360)
Zařízení Actigraph je neinvazivní nositelný přístroj výzkumné třídy založený na akcelerometru, který byl použit k objektivnímu měření volně žijící fyzické aktivity. Data z těchto zařízení byla použita k posouzení a detekci změn v intenzitě fyzické aktivity, pohybech horní části paže a vzorcích chůze.
Výchozí hodnota, léčba (dny 331 až 360)
Změna od výchozí hodnoty k léčbě (dny 331 až 360) v měření odvozeném z aktigrafie: Maximální doba trvání chůze
Časové okno: Výchozí stav, léčba (dny 331 až 360)
Přístroj Actigraph je neinvazivní nositelný přístroj na úrovni výzkumu založený na akcelerometru, který byl použit k objektivnímu měření fyzické aktivity v přirozeném prostředí. Data z těchto přístrojů byla použita k vyhodnocení a detekci změn v intenzitě fyzické aktivity, pohybech horních končetin a vzorcích chůze.
Výchozí stav, léčba (dny 331 až 360)
Změna od výchozí hodnoty k léčbě (dny 331 až 360) v aktigraficky odvozeném měření: Špičkové 95. percentil kadence
Časové okno: Výchozí hodnota, léčba (dny 331 až 360)
Zařízení Actigraph je neinvazivní nositelný přístroj s výzkumnou třídou akcelerometru, který byl použit k objektivnímu měření volně žijící fyzické aktivity. Data z těchto zařízení byla použita k posouzení a detekci změn intenzity fyzické aktivity, pohybů horní části paže a vzorců chůze.
Výchozí hodnota, léčba (dny 331 až 360)
Změna od výchozí hodnoty k léčbě (dny 331 až 360) v měření odvozeném z aktigrafie: Průměrná dechová frekvence
Časové okno: Baseline, léčba (dny 331 až 360)
Zařízení Actigraph je neinvazivní nositelný přístroj na bázi výzkumného akcelerometru, který byl použit k objektivnímu měření fyzické aktivity v přirozeném prostředí. Data z těchto zařízení byla použita k vyhodnocení a detekci změn intenzity fyzické aktivity, pohybů horní končetiny a vzorců chůze.
Baseline, léčba (dny 331 až 360)
Změna oproti výchozí hodnotě v den 180 a den 360 v síle úchopu měřené ručním dynamometrem (HHD)
Časové okno: Výchozí hodnota, 180. den, 360. den
Síla stisku (lbs) je průměrována ze tří pokusů pro pravou a levou ruku zvlášť pomocí ručního dynamometru (HHD).
Výchozí hodnota, 180. den, 360. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nido Biosciences, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2024

Primární dokončení (Aktuální)

22. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

22. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NIDO-361-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit