Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie av NIDO-361 hos patienter med SBMA (PIONEER KD)

13 maj 2024 uppdaterad av: Nido Biosciences, Inc.

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av NIDO-361 hos patienter med spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av NIDO-361 hos vuxna patienter med spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Korea, Republiken av
      • Daegu, Korea, Republiken av
        • Rekrytering
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • University of College London Hospital (UCLH)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ambulerande hane
  • Dokumenterad SBMA-diagnos bekräftad genom DNA-genetisk testning
  • Kunna genomföra sex minuters promenadtest (6MWT)

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikanta kardiovaskulära, endokrina, lever-, njur-, pulmonella, gastrointestinala, neurologiska, immunologiska, maligna, metabola, psykiatriska eller andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, utesluter deltagarens säker deltagande i studien eller skulle störa studien bedömningar
  • Oförmåga att genomgå MRT (lindrig sedering kan tillåtas)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NIDO-361
Deltagarna får 100 mg NIDO-361 oralt en gång dagligen.
Läkemedel: NIDO-361
Tabletter innehållande 100 mg NIDO-361 för oral administrering.
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna får placebo med matchad dos som ges oralt en gång dagligen.
Läkemedel: Placebo
Placebo orala tabletter

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i lår- och total muskelvolym som bedöms med MRT för hela kroppen
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år
Genom avslutad studie, i snitt 1 år
Antal patienter med biverkningar eller allvarliga biverkningar. Antal patienter som avbryter studien och antal dödsfall. Antal milda, måttliga och allvarliga biverkningar.
Tidsram: Genom avslutad studie, i snitt 1 år
Genom avslutad studie, i snitt 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 mars 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2024

Första postat (Faktisk)

13 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NIDO-361-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Spinal och Bulbar muskelatrofi

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera