Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie av NIDO-361 hos pasienter med SBMA (PIONEER KD)

13. mai 2024 oppdatert av: Nido Biosciences, Inc.

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av NIDO-361 hos pasienter med spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av NIDO-361 hos voksne pasienter med spinal og bulbar muskelatrofi (SBMA).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • University of College London Hospital (UCLH)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ambulerende hann
  • Dokumentert SBMA-diagnose bekreftet ved DNA-genetisk testing
  • Kunne gjennomføre seks minutters gangtest (6MWT)

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin, lever-, nyre-, lunge-, gastrointestinal, nevrologisk, immunologisk, ondartet, metabolsk, psykiatrisk eller annen tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, utelukker deltakerens trygge deltakelse i studien eller vil forstyrre studien vurderinger
  • Manglende evne til å gjennomgå MR (mild sedasjon kan tillates)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NIDO-361
Deltakerne får 100 mg NIDO-361 gitt oralt én gang daglig.
Legemiddel: NIDO-361
Tabletter som inneholder 100 mg NIDO-361 for oral administrering.
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne får matchet dose placebo gitt oralt en gang daglig.
Legemiddel: Placebo
Placebo orale tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i låret og totalt magert muskelvolum, vurdert ved MR av hele kroppen
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Antall pasienter med uønskede hendelser eller alvorlige uønskede hendelser. Antall pasienter som avbryter studien og antall dødsfall. Antall milde, moderate og alvorlige bivirkninger.
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mars 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

13. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NIDO-361-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal og Bulbar muskelatrofi

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Finland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere