A NIDO-361 2. fázisú vizsgálata SBMA-ban szenvedő betegeken (PIONEER KD)
2024. május 13. frissítette: Nido Biosciences, Inc.
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a NIDO-361-ről spinális és bulbáris izomsorvadásban (SBMA) szenvedő betegeken
A vizsgálat célja a NIDO-361 biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése spinális és bulbaris izomsorvadásban (SBMA) szenvedő felnőtt betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
54
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Nido Biosciences
- Telefonszám: 617-693-6819
- E-mail: ClinicalTrials@nidobio.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Copenhagen, Dánia
- Toborzás
- Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság
- Toborzás
- University of College London Hospital (UCLH)
-
-
-
-
-
Daegu, Koreai Köztársaság
- Toborzás
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
-
-
-
-
Milano, Olaszország
- Toborzás
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Ambuláns férfi
- Dokumentált SBMA diagnózis, amelyet DNS-genetikai vizsgálat igazolt
- Képes hatperces sétatesztet teljesíteni (6MWT)
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, endokrin, máj-, vese-, tüdő-, gasztrointesztinális, neurológiai, immunológiai, rosszindulatú, metabolikus, pszichiátriai vagy egyéb állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a résztvevő biztonságos részvételét a vizsgálatban, vagy zavarná a vizsgálatot. értékelések
- Képtelenség MRI-n átesni (enyhe szedáció megengedett)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: NIDO-361
A résztvevők 100 mg NIDO-361-et kapnak szájon át naponta egyszer.
|
100 mg NIDO-361-et tartalmazó tabletták orális adagolásra.
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők megfelelő dózisú placebót kapnak szájon át naponta egyszer.
|
Placebo orális tabletták
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a combban és a teljes sovány izomtérfogatban a teljes test MRI-vel értékelve
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
|
|
Nemkívánatos eseményekkel vagy súlyos nemkívánatos eseményekkel rendelkező betegek száma. A vizsgálatot abbahagyó betegek száma és a halálozások száma. Enyhe, közepesen súlyos és súlyos nemkívánatos események száma.
Időkeret: A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
|
A tanulmányok befejezésével átlagosan 1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. március 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 10.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Gerincvelő-betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Motoros neuron betegség
- Izomsorvadás, gerinc
- Izomsorvadás
- Sorvadás
- Bulbo-spinalis atrófia, X-kapcsolt
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NIDO-361-002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .