Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 NIDO-361 u pacjentów z SBMA (PIONEER KD)

1 marca 2026 zaktualizowane przez: Nido Biosciences, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 dotyczące NIDO-361 u pacjentów z rdzeniowym i opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności NIDO-361 u dorosłych pacjentów z rdzeniowym i opuszkowym zanikiem mięśni (SBMA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

54

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padua, Włochy
        • Azienda Ospedale Università di Padova
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University of College London Hospital (UCLH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ambulatoryjny mężczyzna
  • Udokumentowana diagnoza SBMA potwierdzona badaniami genetycznymi DNA
  • Potrafi ukończyć sześciominutowy test marszu (6MWT)

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotny stan sercowo-naczyniowy, endokrynologiczny, wątrobowy, nerkowy, płucny, żołądkowo-jelitowy, neurologiczny, immunologiczny, złośliwy, metaboliczny, psychiatryczny lub inny, który w opinii Badacza uniemożliwia bezpieczny udział uczestnika w badaniu lub zakłócałby badanie oceny
  • Niemożność poddania się rezonansowi magnetycznemu (dozwolona może być łagodna sedacja)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: NIDO-361
Uczestnicy otrzymują NIDO-361, 100 mg przez co najmniej 2 miesiące i 200 mg przez pozostałą część badania.
Lek: NIDO-361
Tabletki zawierające 100mg NIDO-361 do podawania doustnego.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymują dopasowaną dawkę placebo podawaną doustnie raz dziennie przez 12 miesięcy.
Lek: Placebo
Tabletki doustne placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Analiza objętości mięśni szczupłych uda i całkowitej (LMV) [A+B+C]
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, dzień 180, dni 360-374 (ostatnia wizyta)
Analiza uda obejmowała mięśnie przywodziciele, mięśnie dwugłowe uda i mięśnie czworogłowe uda, a całkowita (całego ciała) obejmowała mięśnie w obszarach stożka rotatorów, ramienia, tułowia i mięśni nóg (łącznie 38 mięśni). Mięśnie skategoryzowano zgodnie z ich zawartością tłuszczu w następujący sposób: Mięśnie A zdefiniowano jako ułamek tłuszczu mięśniowego (MFF) < 50% i infiltrację tłuszczu mięśniowego (MFI) < 10%. Mięśnie A mają niską lub nieznacznie podwyższoną zawartość tłuszczu do poziomu, który może występować u osób bez choroby nerwowo-mięśniowej. Mięśnie B zdefiniowano jako MFF < 50% i MFI ≥ 10%. Mięśnie B mają zawartość tłuszczu mięśniowego na poziomie, na którym prawdopodobne jest zaangażowanie choroby. Mięśnie C zdefiniowano jako MFF ≥ 50%. Mięśnie C mają zawartość tłuszczu mięśniowego, w której ponad 50% tkanki mięśniowej zostało zastąpione tłuszczem, a większość zdolności funkcjonalnych prawdopodobnie utracono.
Linia wyjściowa, dzień 180, dni 360-374 (ostatnia wizyta)
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (NZ) lub poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (PNZ)
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, średnio przez 1 rok
Zdarzenia niepożądane były kodowane za pomocą słownika MedDRA w wersji 26.1.
Do ukończenia badania, średnio przez 1 rok
Liczba uczestników przerywających przyjmowanie leku w badaniu i liczba zgonów uczestników
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 1 rok
Do zakończenia badania, średnio 1 rok
Całkowita liczba łagodnych, umiarkowanych i ciężkich zdarzeń niepożądanych (AEs) wśród wszystkich uczestników
Ramy czasowe: Do czasu zakończenia badania, średnio 1 rok
Zdarzenia niepożądane zakodowano za pomocą Słownika MedDRA w wersji 26.1.
Do czasu zakończenia badania, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do dnia 180 i dnia 360 w zmodyfikowanej skali SBMAFRS (m-SBMAFRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 180, dzień 360
Zmodyfikowana Skala Funkcjonalna Rdzeniowego i Oponowego Zaniku Mięśni (m-SBMAFRS) jest obliczana jako suma pozycji dla domen tułowia i kończyn dolnych z SBMAFRS, która jest zwalidowaną skalą funkcjonalną opracowaną na podstawie Skali Funkcjonalnej Stwardnienia Zanikowego Bocznego.
Każda pozycja ma pięć opcji odpowiedzi z punktacją od 0 (najgorsza) do 4 (normalna).
Wyższy wynik wskazuje na lepsze funkcjonowanie.
Całkowity zakres wynosi od 0 (najgorszy) do 30 (normalny).
Linia bazowa, dzień 180, dzień 360
Zmiana od wartości wyjściowej do dnia 180 i dnia 360 w teście chodu dwuminutowego (2MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa, Dzień 180, Dzień 360
2-minutowy test marszu (2MWT) mierzy pokonaną odległość (metry) w ciągu 2 minut.
Linia bazowa, Dzień 180, Dzień 360
Zmiana względem wartości wyjściowej do dnia 180 i dnia 360 w teście 6-minutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, dzień 180, dzień 360
6-minutowy test marszu (6MWT) mierzy dystans (metry) pokonany w ciągu 6 minut.
Punkt wyjściowy, dzień 180, dzień 360
Zmiana od wartości wyjściowej do dnia 180 i dnia 360 w teście Timed Up and Go (TUG)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, Dzień 180, Dzień 360
Test Timed Up and Go (TUG) służy do oceny mobilności oraz do oszacowania równowagi i ryzyka upadku. Pacjentów prosi się o wstanie z krzesła, przejście 3 metrów, obrócenie się, powrót do krzesła i ponowne usiąście. Rejestrowany jest czas potrzebny na wykonanie zadania. Dozwolone są urządzenia pomocnicze, ortezy i stabilizatory kostki.
Linia wyjściowa, Dzień 180, Dzień 360
Zmiana od wartości wyjściowej do leczenia (dzień 331-360) w pomiarze opartym na aktigrafii: Zachowania niesiedzące
Ramy czasowe: Linia bazowa, Leczenie (dni 331 do 360)
Urządzenie Actigraph to nieinwazyjne, noszone na ciele urządzenie oparte na akcelerometrze klasy badawczej, które służyło do obiektywnego pomiaru aktywności fizycznej w warunkach codziennego życia. Dane z tych urządzeń wykorzystano do oceny i wykrywania zmian w intensywności aktywności fizycznej, ruchach górnej części ramion oraz wzorcach chodu.
Linia bazowa, Leczenie (dni 331 do 360)
Zmiana wartości początkowej w stosunku do leczenia (dni 331–360) w pomiarze pochodzącym z aktigrafii: 95. percentyl 6-minutowych okien aktywności fizycznej
Ramy czasowe: Linia bazowa, Leczenie (dni 331 do 360)
Urządzenie Actigraph jest nieinwazyjnym, noszonym urządzeniem badawczym opartym na akcelerometrze, które służyło do obiektywnego pomiaru aktywności fizycznej w warunkach codziennego życia. Dane z tych urządzeń zostały wykorzystane do oceny i wykrywania zmian w intensywności aktywności fizycznej, ruchach górnej części ramienia oraz wzorcach chodu.
Linia bazowa, Leczenie (dni 331 do 360)
Zmiana od wartości wyjściowej do leczenia (dni 331–360) w pomiarze aktygrafii: maksymalny czas trwania epizodu chodzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa, Leczenie (dni 331 do 360)
Urządzenie Actigraph to nieinwazyjne, noszone urządzenie oparte na akcelerometrze klasy badawczej, które było używane do obiektywnego pomiaru aktywności fizycznej w warunkach codziennych. Dane z tych urządzeń zostały wykorzystane do oceny i wykrywania zmian w intensywności aktywności fizycznej, ruchach górnej części ramion oraz wzorcach chodu.
Linia bazowa, Leczenie (dni 331 do 360)
Zmiana od wartości wyjściowej do leczenia (dni 331–360) w pomiarze aktygrafii: szczytowe 95. percentylowe tempo kroków
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, leczenie (dni 331 do 360)
Urządzenie Actigraph to nieinwazyjne, przenośne urządzenie badawcze oparte na akcelerometrze, które zostało wykorzystane do obiektywnego pomiaru aktywności fizycznej w warunkach swobodnego życia. Dane z tych urządzeń zostały wykorzystane do oceny i wykrywania zmian w intensywności aktywności fizycznej, ruchach górnych partii ramion oraz wzorcach chodu.
Wartość wyjściowa, leczenie (dni 331 do 360)
Zmiana od wartości wyjściowej do leczenia (dni 331–360) w pomiarze pochodzącym z aktigrafii: średnia częstość oddechów
Ramy czasowe: Początkowe wartości, leczenie (dni 331 do 360)
Urządzenie Actigraph to nieinwazyjne, noszone urządzenie oparte na akcelerometrze klasy badawczej, które zostało wykorzystane do obiektywnego pomiaru aktywności fizycznej w warunkach swobodnego życia. Dane z tych urządzeń wykorzystano do oceny i wykrywania zmian w intensywności aktywności fizycznej, ruchach górnej części ramion oraz wzorcach chodu.
Początkowe wartości, leczenie (dni 331 do 360)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową do dnia 180 i dnia 360 w sile chwytu mierzonej za pomocą ręcznego dynamometru (HHD)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, dzień 180, dzień 360
Siła uścisku (w funtach) jest uśredniana z trzech prób dla prawej i lewej ręki oddzielnie przy użyciu ręcznego dynamometru (HHD).
Linia wyjściowa, dzień 180, dzień 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

22 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

22 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NIDO-361-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj