- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT06411912
Een fase 2-studie van NIDO-361 bij patiënten met SBMA (PIONEER KD)
13 mei 2024 bijgewerkt door: Nido Biosciences, Inc.
Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van NIDO-361 bij patiënten met spinale en bulbaire spieratrofie (SBMA)
Het doel van deze studie is om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van NIDO-361 bij volwassen patiënten met Spinale en Bulbaire Musculaire Atrofie (SBMA) te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
54
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Nido Biosciences
- Telefoonnummer: 617-693-6819
- E-mail: ClinicalTrials@nidobio.com
Studie Locaties
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Werving
- Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
-
-
-
-
-
Milano, Italië
- Werving
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, republiek van
- Werving
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- University of College London Hospital (UCLH)
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ambulante man
- Gedocumenteerde SBMA-diagnose bevestigd door genetisch DNA-onderzoek
- In staat om de zes minuten looptest (6MWT) te voltooien
Uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante cardiovasculaire, endocriene, lever-, nier-, long-, gastro-intestinale, neurologische, immunologische, kwaadaardige, metabolische, psychiatrische of andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de veilige deelname van de deelnemer aan het onderzoek uitsluit of het onderzoek zou verstoren beoordelingen
- Onvermogen om MRI te ondergaan (milde sedatie kan toegestaan zijn)
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: NIDO-361
Deelnemers krijgen eenmaal daags 100 mg NIDO-361 oraal toegediend.
|
Tabletten met 100 mg NIDO-361 voor orale toediening.
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo met een passende dosis, eenmaal daags oraal toegediend.
|
Placebo orale tabletten
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
---|---|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het volume van de dij en het totale spiermassa, zoals beoordeeld met een MRI van het hele lichaam
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Aantal patiënten met bijwerkingen of ernstige bijwerkingen. Aantal patiënten dat de studie heeft stopgezet en aantal sterfgevallen. Aantal milde, matige en ernstige bijwerkingen.
Tijdsspanne: Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Via afronding van de studie, gemiddeld 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 maart 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
1 augustus 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 mei 2024
Laatst geverifieerd
1 mei 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Ziekten van het ruggenmerg
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Motor Neuron Ziekte
- Spieratrofie, Spinaal
- Spieratrofie
- Atrofie
- Bulbo-spinale atrofie, X-gekoppeld
Andere studie-ID-nummers
- NIDO-361-002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië
-
Longeveron Inc.BeëindigdHypoplastisch linkerhartsyndroomVerenigde Staten