Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di fase 2 su NIDO-361 in pazienti con SBMA (PIONEER KD)

1 marzo 2026 aggiornato da: Nido Biosciences, Inc.

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di NIDO-361 in pazienti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di NIDO-361 in pazienti adulti con atrofia muscolare spinale e bulbare (SBMA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Italia
      • Milan, Italia
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padua, Italia
        • Azienda Ospedale Università di Padova
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University of College London Hospital (UCLH)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio ambulante
  • Diagnosi documentata di SBMA confermata dal test genetico del DNA
  • In grado di completare il test del cammino di sei minuti (6MWT)

Criteri di esclusione:

  • Condizione clinicamente significativa cardiovascolare, endocrina, epatica, renale, polmonare, gastrointestinale, neurologica, immunologica, maligna, metabolica, psichiatrica o di altro tipo che, a giudizio dello sperimentatore, preclude la partecipazione sicura del partecipante allo studio o interferirebbe con lo studio valutazioni
  • Impossibilità di sottoporsi a risonanza magnetica (può essere consentita una lieve sedazione)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NIDO-361
I partecipanti ricevono NIDO-361, 100 mg per almeno 2 mesi e 200 mg per il resto dello studio.
Droga: NIDO-361
Compresse contenenti 100 mg di NIDO-361 per somministrazione orale.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti ricevono un placebo a dose corrispondente somministrato per via orale una volta al giorno per 12 mesi.
Droga: Placebo
Placebo compresse orali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi del Volume Muscolare Magro della Coscia e Totale (LMV) [A+B+C]
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 180, Giorni 360-374 (Ultima Visita)
L'analisi della coscia includeva gli adduttori, i muscoli posteriori della coscia e i quadricipiti, mentre il totale (corpo intero) includeva muscoli nella cuffia dei rotatori, braccio, tronco e regioni muscolari delle gambe (38 muscoli in totale). I muscoli sono stati classificati in base al loro contenuto di grasso come segue: i muscoli A sono stati definiti come frazione di grasso muscolare (MFF) < 50% e infiltrazione di grasso muscolare (MFI) < 10%. I muscoli A hanno un basso o leggermente elevato contenuto di grasso fino a un livello che può essere presente in individui senza una malattia neuromuscolare. I muscoli B sono stati definiti come MFF < 50% e MFI ≥ 10%. I muscoli B hanno un contenuto di grasso muscolare a un livello in cui è probabile un coinvolgimento della malattia. I muscoli C sono stati definiti come MFF ≥ 50%. I muscoli C hanno un contenuto di grasso muscolare in cui più del 50% del tessuto muscolare è stato sostituito da grasso ed è probabile che la maggior parte della capacità funzionale sia persa.
Baseline, Giorno 180, Giorni 360-374 (Ultima Visita)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) o eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 1 anno
Gli eventi avversi sono stati codificati con il dizionario MedDRA versione 26.1.
Fino al completamento dello studio, una media di 1 anno
Numero di partecipanti che hanno interrotto il farmaco dello studio e numero di decessi dei partecipanti
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, in media 1 anno
Per tutta la durata dello studio, in media 1 anno
Numero totale di eventi avversi (EA) lievi, moderati e gravi in tutti i partecipanti
Lasso di tempo: Entro la fine dello studio, in media 1 anno
Gli eventi avversi sono stati codificati con il Dizionario MedDRA Versione 26.1.
Entro la fine dello studio, in media 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dalla baseline al giorno 180 e al giorno 360 nel Modified-SBMAFRS (m-SBMAFRS)
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 180, Giorno 360
La Scala Funzionale Modificata per l'Atrofia Muscolare Spinale e Bulbare (m-SBMAFRS) è calcolata come la somma degli item relativi ai domini del tronco e degli arti inferiori della SBMAFRS, che è una scala funzionale validata sviluppata dalla Scala Funzionale per la Sclerosi Laterale Amiotrofica. Ogni item ha cinque opzioni di risposta con punteggio da 0 (peggiore) a 4 (normale). Un punteggio più alto indica un funzionamento migliore. L'intervallo totale è da 0 (peggiore) a 30 (normale).
Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Variazione dalla Baseline al Giorno 180 e al Giorno 360 nel Test di Camminata di Due Minuti (2MWT)
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Il test del cammino di 2 minuti (2MWT) misura la distanza percorsa (metri) in 2 minuti.
Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Cambio dalla Baseline al Giorno 180 e al Giorno 360 nel Test del Cammino di 6 Minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Il test del cammino di 6 minuti (6MWT) misura la distanza percorsa (metri) in 6 minuti.
Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Variazione rispetto al basale al Giorno 180 e al Giorno 360 nel test Timed Up and Go (TUG)
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Il test Timed Up and Go (TUG) viene utilizzato per valutare la mobilità e fornire una stima sull'equilibrio e il rischio di caduta. Ai pazienti viene chiesto di alzarsi da una sedia, camminare per 3 metri, girarsi, tornare alla sedia e sedersi. Viene registrato il tempo necessario per completare il compito. Sono consentiti dispositivi di assistenza, ortesi e tutori per la caviglia.
Baseline, Giorno 180, Giorno 360
Variazione dalla Baseline al Trattamento (Giorni 331-360) nella Misurazione Derivata da Actigrafia: Comportamento Non Sedentario
Lasso di tempo: Baseline, Trattamento (Giorni 331 a 360)
Il dispositivo Actigraph è un dispositivo indossabile non invasivo di grado di ricerca basato su accelerometro che è stato utilizzato per misurare oggettivamente l'attività fisica in condizioni di vita libera. I dati provenienti da questi dispositivi sono stati utilizzati per valutare e rilevare cambiamenti nell'intensità dell'attività fisica, nei movimenti del braccio superiore e nei modelli di deambulazione.
Baseline, Trattamento (Giorni 331 a 360)
Variazione dal basale al trattamento (giorni 331-360) nella misurazione derivata dall'actigrafia: 95° percentile delle finestre di attività fisica di 6 minuti
Lasso di tempo: Baseline, Trattamento (Giorni 331 a 360)
Il dispositivo Actigraph è un dispositivo indossabile non invasivo di livello di ricerca basato su accelerometro che è stato utilizzato per misurare oggettivamente l'attività fisica in condizioni di vita libera. I dati provenienti da questi dispositivi sono stati utilizzati per valutare e rilevare cambiamenti nell'intensità dell'attività fisica, nei movimenti del braccio superiore e nei modelli di deambulazione.
Baseline, Trattamento (Giorni 331 a 360)
Variazione dal basale al trattamento (giorni 331-360) nella misurazione derivata dall'actigrafia: Durata massima della deambulazione
Lasso di tempo: Baseline, Trattamento (Giorni 331 a 360)
Il dispositivo Actigraph è un dispositivo indossabile non invasivo di grado di ricerca basato su accelerometro che è stato utilizzato per misurare oggettivamente l'attività fisica in condizioni di vita libera. I dati provenienti da questi dispositivi sono stati utilizzati per valutare e rilevare cambiamenti nell'intensità dell'attività fisica, nei movimenti del braccio superiore e nei modelli di deambulazione.
Baseline, Trattamento (Giorni 331 a 360)
Variazione dal Baseline al Trattamento (Giorni 331-360) nella Misurazione Derivata dall'Attigrafia: Picco del 95° Percentile di Cadenza
Lasso di tempo: Baseline, Trattamento (Giorni 331-360)
Il dispositivo Actigraph è un dispositivo indossabile non invasivo di livello di ricerca basato su accelerometro che è stato utilizzato per misurare oggettivamente l'attività fisica in condizioni di vita libera. I dati provenienti da questi dispositivi sono stati utilizzati per valutare e rilevare cambiamenti nell'intensità dell'attività fisica, nei movimenti del braccio superiore e nei modelli di deambulazione.
Baseline, Trattamento (Giorni 331-360)
Variazione dal basale al trattamento (giorni 331-360) nella misurazione derivata dall'actigrafia: frequenza respiratoria media
Lasso di tempo: Baseline, Trattamento (Giorni 331-360)
Il dispositivo Actigraph è un dispositivo indossabile non invasivo di grado di ricerca basato su accelerometro, utilizzato per misurare oggettivamente l'attività fisica in condizioni di vita libera. I dati provenienti da questi dispositivi sono stati utilizzati per valutare e rilevare cambiamenti nell'intensità dell'attività fisica, nei movimenti del braccio superiore e nei modelli di deambulazione.
Baseline, Trattamento (Giorni 331-360)
Variazione dalla Baseline al Giorno 180 e al Giorno 360 nella Forza di Presa Misurata tramite Dinamometro Portatile (HHD)
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 180, Giorno 360
La forza di presa (lbs) viene mediata su tre prove separate per la mano destra e sinistra utilizzando un dinamometro portatile (HHD).
Baseline, Giorno 180, Giorno 360

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2024

Completamento primario (Effettivo)

22 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

22 ottobre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

13 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NIDO-361-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi