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Eine Phase-2-Studie zu NIDO-361 bei Patienten mit SBMA (PIONEER KD)

1. März 2026 aktualisiert von: Nido Biosciences, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zu NIDO-361 bei Patienten mit spinaler und Bulbärer Muskelatrophie (SBMA)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von NIDO-361 bei erwachsenen Patienten mit spinaler und Bulbärer Muskelatrophie (SBMA) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rigshospitalet, Klinik for Nerve- og Muskelsygdomme & Copenhagen Neuromuscular Center
  • Italien
      • Milan, Italien
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padua, Italien
        • Azienda Ospedale Università di Padova
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University of College London Hospital (UCLH)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ambulanter Mann
  • Dokumentierte SBMA-Diagnose, bestätigt durch DNA-Gentests
  • Kann den Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT) absolvieren

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine, hepatische, renale, pulmonale, gastrointestinale, neurologische, immunologische, bösartige, metabolische, psychiatrische oder andere Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die sichere Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ausschließt oder die Studie beeinträchtigen würde Einschätzungen
  • Unfähigkeit, sich einer MRT zu unterziehen (leichte Sedierung kann zulässig sein)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: NIDO-361
Die Teilnehmer erhalten NIDO-361, 100 mg für mindestens 2 Monate und 200 mg für den Rest der Studie.
Arzneimittel: NIDO-361
Tabletten mit 100 mg NIDO-361 zur oralen Verabreichung.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten ein passendes Dosis-Placebo, das 12 Monate lang einmal täglich oral verabreicht wird.
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Tabletten zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Analyse des Oberschenkel- und des gesamten fettfreien Muskelvolumens (LMV) [A+B+C]
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 180, Tage 360–374 (letzter Besuch)
Die Analyse des Oberschenkels umfasste Adduktoren, Hamstrings und Quadrizeps, und die Gesamtanalyse (Ganzkörper) umfasste Muskeln in den Bereichen der Rotatorenmanschette, des Arms, des Rumpfes und der Beinmuskeln (insgesamt 38 Muskeln). Muskeln wurden gemäß ihrem Fettgehalt wie folgt kategorisiert: A-Muskeln wurden als Muskel-Fettfraktion (MFF) < 50 % und Muskel-Fettinfiltration (MFI) < 10 % definiert. A-Muskeln haben einen niedrigen oder leicht erhöhten Fettgehalt, der bei Personen ohne neuromuskuläre Erkrankung vorhanden sein kann. B-Muskeln wurden als MFF < 50 % und MFI ≥ 10 % definiert. B-Muskeln haben einen Muskel-Fettgehalt, bei dem eine Krankheitsbeteiligung wahrscheinlich ist. C-Muskeln wurden als MFF ≥ 50 % definiert. C-Muskeln haben einen Muskel-Fettgehalt, bei dem mehr als 50 % des Muskelgewebes durch Fett ersetzt wurden und wahrscheinlich der größte Teil der funktionellen Kapazität verloren gegangen ist.
Ausgangswert, Tag 180, Tage 360–374 (letzter Besuch)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) oder schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Nebenwirkungen wurden mit dem MedDRA-Wörterbuch Version 26.1 kodiert.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die das Studienmedikament absetzen, und Anzahl der Todesfälle von Teilnehmern
Zeitfenster: Während der Studiendauer, durchschnittlich 1 Jahr
Während der Studiendauer, durchschnittlich 1 Jahr
Gesamtzahl leichter, mittelschwerer und schwerer unerwünschter Ereignisse (UE) bei allen Teilnehmern
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr
Nebenwirkungen wurden mit dem MedDRA-Wörterbuch Version 26.1 kodiert.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert zu Tag 180 und Tag 360 im Modified-SBMAFRS (m-SBMAFRS)
Zeitfenster: Baseline, Tag 180, Tag 360
Die modifizierte Spinale und Bulbäre Muskelatrophie-Funktionsbewertungsskala (m-SBMAFRS) wird als Summe der Items für die Rumpf- und unteren Extremitäten-Bereiche der SBMAFRS berechnet, einer validierten Funktionsbewertungsskala, die aus der Amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala entwickelt wurde. Jedes Item hat fünf Antwortoptionen mit einer Bewertung von 0 (schlechteste) bis 4 (normal). Ein höherer Wert weist auf eine bessere Funktionsfähigkeit hin. Der Gesamtbereich liegt zwischen 0 (schlechteste) und 30 (normal).
Baseline, Tag 180, Tag 360
Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 180 und Tag 360 im Zwei-Minuten-Gehtest (2MWT)
Zeitfenster: Baseline, Tag 180, Tag 360
Der 2-Minuten-Gehtest (2MWT) misst die in 2 Minuten zurückgelegte Strecke (Meter).
Baseline, Tag 180, Tag 360
Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 180 und Tag 360 im 6-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Baseline, Tag 180, Tag 360
Der 6-Minuten-Gehtest (6MWT) misst die in 6 Minuten zurückgelegte Strecke (Meter).
Baseline, Tag 180, Tag 360
Änderung vom Ausgangswert bis Tag 180 und Tag 360 im Timed Up and Go (TUG)-Test
Zeitfenster: Baseline, Tag 180, Tag 360
Der Timed Up and Go Test (TUG) dient zur Beurteilung der Mobilität und zur Einschätzung von Gleichgewicht und Sturzrisiko. Die Patienten werden aufgefordert, von einem Stuhl aufzustehen, 3 Meter zu gehen, sich umzudrehen, zum Stuhl zurückzukehren und sich hinzusetzen. Die Zeit, die zur Durchführung der Aufgabe benötigt wird, wird aufgezeichnet. Hilfsmittel, Orthesen und Knöchelstützen sind erlaubt.
Baseline, Tag 180, Tag 360
Veränderung vom Ausgangswert zur Behandlung (Tage 331 bis 360) in der aktigraphiebasierten Messung: Nicht-sedentäres Verhalten
Zeitfenster: Ausgangswert, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Das Actigraph-Gerät ist ein nicht-invasives, forschungsorientiertes, auf einem Beschleunigungsmesser basierendes Wearable, das zur objektiven Messung körperlicher Aktivität im Alltag verwendet wurde. Die Daten dieser Geräte wurden zur Bewertung und Erkennung von Veränderungen der körperlichen Aktivitätsintensität, der Oberarmbewegungen und der Gehmuster eingesetzt.
Ausgangswert, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Änderung vom Ausgangswert zur Behandlung (Tag 331 bis 360) bei der aktigrafiebasierten Messung: 95. Perzentil der 6-Minuten-Körperaktivitätsfenster
Zeitfenster: Ausgangswert, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Das Actigraph-Gerät ist ein nicht-invasives, forschungsorientiertes, auf Beschleunigungsmessung basierendes tragbares Gerät, das zur objektiven Messung von körperlicher Aktivität im Alltag verwendet wurde. Die Daten dieser Geräte wurden zur Bewertung und Erkennung von Veränderungen in der Intensität der körperlichen Aktivität, der Oberarmbewegungen und der Gehmuster eingesetzt.
Ausgangswert, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Änderung vom Ausgangswert zur Behandlung (Tage 331 bis 360) in der akitgraphiebasierten Messung: Maximale Gehstreckendauer
Zeitfenster: Baseline, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Das Actigraph-Gerät ist ein nicht-invasives, forschungsorientiertes, auf Beschleunigungsmessung basierendes Wearable-Gerät, das zur objektiven Messung von körperlicher Aktivität im Alltag verwendet wurde. Die Daten dieser Geräte wurden zur Bewertung und Erkennung von Veränderungen in der Intensität der körperlichen Aktivität, der Oberarmbewegungen und der Gehmuster eingesetzt.
Baseline, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Veränderung vom Ausgangswert bis zur Behandlung (Tage 331 bis 360) bei der aktigrafiebasierten Messung: 95. Perzentil-Spitzenkadenz
Zeitfenster: Ausgangswert, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Das Actigraph-Gerät ist ein nicht-invasives, forschungsorientiertes Beschleunigungsmessgerät, das als tragbares Gerät eingesetzt wurde, um die körperliche Aktivität im Alltag objektiv zu messen. Die Daten dieser Geräte wurden verwendet, um Veränderungen in der Intensität der körperlichen Aktivität, Bewegungen des Oberarms und Gehmuster zu bewerten und zu erkennen.
Ausgangswert, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Veränderung vom Ausgangswert zur Behandlung (Tage 331 bis 360) bei der aktigraphisch abgeleiteten Messung: Durchschnittliche Atemfrequenz
Zeitfenster: Baseline, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Das Actigraph-Gerät ist ein nicht-invasives, tragbares Gerät auf Forschungsniveau, das auf einem Beschleunigungsmesser basiert und zur objektiven Messung von körperlicher Aktivität im Alltag verwendet wurde. Die Daten dieser Geräte wurden zur Bewertung und Erkennung von Veränderungen in der Intensität der körperlichen Aktivität, der Oberarmbewegungen und der Gehmuster genutzt.
Baseline, Behandlung (Tage 331 bis 360)
Änderung vom Ausgangswert bis Tag 180 und Tag 360 in der Griffkraft gemessen mit einem Handdynamometer (HHD)
Zeitfenster: Baseline, Tag 180, Tag 360
Die Griffkraft (lbs) wird über drei Versuche für die rechte und linke Hand getrennt gemittelt, wobei ein Handdynamometer (HHD) verwendet wird.
Baseline, Tag 180, Tag 360

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nido Biosciences, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. März 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Mai 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Mai 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Mai 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NIDO-361-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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