특발성 염증성 탈수초성 질환(CBSinIIDD)에 대한 치석 보비스 사티부스(CBS)의 효능 및 안전성

포함 기준:

• IIDD 코호트:

  • 피험자는 연구의 목적과 위험을 이해하고, 사전 동의를 제공하고, 국가 및 지역 개인 정보 보호 규정에 따라 기밀 건강 정보의 사용을 승인할 수 있습니다.
  • 남성과 여성 모두 환영하며 사전 동의를 제공할 당시의 연령은 18~65세(포함)입니다.
  • 가임기 연령의 모든 여성과 모든 남성은 연구 기간 동안 및 연구 치료제 마지막 투여 후 최소 30일 동안 피임법을 사용해야 합니다. 또한 피험자는 연구 기간 동안 및 연구 치료제 마지막 투여 후 최소 30일 동안 정자 또는 난자를 기증해서는 안 됩니다.

  • 진단을 받아야 합니다.

    ① 다발성 경화증, 2017년 개정된 McDonald 기준을 충족하고 MS 코호트에 진입합니다.

    ② 아쿠아포린 단백질-4 양성(AQP4) 시신경척수염 스펙트럼 질환은 시신경척수염 스펙트럼 질환(NMOSD)에 대한 2015년 국제 합의 진단 기준을 충족하고 AQP4 항체 양성은 AQP4-NMOSD 코호트에 진입합니다.

    ③ 2023 국제 MOGAD 진단 기준에 따라 임상적으로 MOGAD로 진단된 미엘린 희소돌기아교세포 당단백질 항체 관련 질환, 세포 기반 분석법에 의한 MOG 자가항체 검사 양성

    ④ 2013년 국제소아다발성경화증연구그룹(IPMSSG) 진단기준에 따라 임상적으로 ADEM으로 진단된 급성파종성뇌척수염은 다발성 신경학적 결손을 특징으로 하며 뇌병증 발현(발열로 설명할 수 없는 행동변화 및/또는 의식변화)이 있어야 한다. 과민성 포함), 기타 특정 항체 양성 IIDD를 제외합니다.

  • EDSS 점수는 기준선(방문 1)에서 4점 이하입니다.
  • 기준선(방문 1) 전 30일 이내에 안정적인 신경학적 검사.

• 건강한 집단:

  • 사전 동의서에 서명할 당시 연령 ≥ 18세
  • 기저질환이 없는 건강한 성인 대상자

제외 기준:

• 임상적으로 유의미한 심장, 내분비, 혈액, 간, 면역, 감염, 대사, 비뇨기, 폐, 신경, 피부, 정신 및 신장 질환 또는 기타 주요 병력으로 인해 연구자가 임상 시험 참여가 불가능하다고 결정한 경우.
• 기준선 방문 시 치료되지 않은 기형종 또는 흉선종(무작위화)
• 중추신경계 감염, 패혈성 뇌병증, 대사성 뇌병증, 간질 장애, 미토콘드리아 질환, 클라인-레빈 증후군, 크로이츠펠트-야콥병, 류마티스 질환, 레이즈 증후군 또는 선천성 대사 이상을 포함한 증상의 기타 원인.
• 지난 24주 이내에 단순 포진 뇌염의 병력. 1.5. 복강경 수술 또는 경미한 수술(국소 마취 또는 의식 진정제만 필요한 수술로 정의됨, 즉 전신 마취, 신경축 마취 또는 부위 마취가 필요하지 않고 외래 환자 기준으로 수행할 수 있는 수술로 정의됨)을 제외한 기준일 전 4주 이내의 모든 수술 절차 예를 들어 발톱 수술, 사마귀 수술, 사랑니 추출)(흉선종 또는 기형종 제거 제외).
• 연구 기간 동안 계획된 수술(경미한 수술 제외).
• 심각한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력, 또는 연구자가 연구 치료제의 모든 구성요소에 의해 악화될 수 있다고 생각하는 모든 알레르기 반응.
• 고형 종양 및 혈액학적 악성종양을 포함한 악성 질환의 현재 또는 병력(완전히 절제되고 -1일 이전 최소 12개월 동안 치료된 것으로 간주되는 기저 세포 암종 및 편평 세포 암종 제외). 기준선(방문 1) 이전 5년 이상 암 관해를 보인 대상자는 스폰서/스폰서 승인과 논의한 후 포함될 수 있습니다.
• 위장 수술(스크리닝 전 6개월 이상 수행한 충수절제술 또는 담낭절제술 제외), 과민성 대장 증후군, 염증성 장질환(크론병, 궤양성 대장염) 또는 기타 임상적으로 유의미한 활동성 위장 질환의 병력이 있는 자.
• 증상 치료 시작(예: 위식도 역류 질환에 대한 약물 치료 시작) 또는 증상 치료 변경의 필요성을 포함하여 스크리닝 전 90일 이내에 임상적으로 유의미한 재발성 또는 활동성 위장관 증상(예: 메스꺼움, 설사, 소화불량, 변비)의 병력 스크리닝 전 90일 이내(예: 용량 증가).
• 게실염 또는 동시에 심각한 위장(GI) 이상(예: 증상이 있는 게실 질환)의 병력이 있는 경우, 연구자는 이것이 GI 천공과 같은 합병증의 위험을 증가시킬 수 있다고 생각합니다.
• 스크리닝 전 90일 이내에 헌혈(1단위 이상), 혈장 기증 또는 혈소판 기증 이력.
• 스크리닝 전 6개월 이내에 적극적인 자살 생각이 있거나, 스크리닝 전 3년 이내에 자살 시도의 병력이 있는 경우.
• 연구자의 판단에 기초하여, 환자가 안전하게 연구를 완료하거나 연구에 참여하는 데 지장이 있는 심각한 질병 또는 임상검사 결과에 이상이 있는 경우.
• 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 중 또는 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 이내에 임신할 계획이 있는 경우, 가임기 여성은 선별검사 시 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 하고, 연구 시작 전 소변 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
• 피험자의 정신적 또는 신체적 상태가 효능 및 안전성 평가를 방해할 수 있습니다.
• 5분 동안 가만히 앉아 있거나 스크리닝 시 투여 전 수축기 혈압 >150mmHg 또는 <90mmHg. 범위를 벗어난 경우 스크리닝 시 및 투여 전 다시 측정할 수 있습니다. 반복 측정값이 여전히 범위를 벗어나면 피험자에게 약물을 투여해서는 안 됩니다.
• 2도 또는 3도 방실 차단 또는 동병증 증후군, 잘 조절되지 않는 심방세동, 심각하거나 불안정한 협심증, 울혈성 심부전, 심근경색 또는 교정된 QT 간격 >450msec(남성) 또는 470msec(여성)을 포함하는 심각한 심전도 이상이 있는 피험자 ), 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 Fridericia 교정법에 따라 교정된 QT 간격이 결정된 경우.
• 후속 방문을 통해 사전 동의서에 서명한 후 언제든지 선택적인 시술이나 수술을 계획합니다.
• 연구 치료제의 흡수에 영향을 미치는 모든 상태(예: 위절제술).
• 헤파린에 대한 과민증의 병력 또는 헤파린 유발성 혈소판 감소증의 병력.
• 병력, 신체 검사, ECG 또는 연구자가 임상적으로 관련이 있다고 간주하는 진단 실험실 테스트에 이상이 있는 피험자.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 병력 또는 스크리닝 시 양성 결과.
• 현재 C형 간염에 감염되어 있습니다(양성 C형 간염 바이러스(HCV) 항체 및 검출 가능한 HCV RNA로 정의됨). HCV 항체 양성이고 HCV RNA가 검출 한계 미만인 피험자는 연구에 참여할 자격이 있습니다.
• 현재 B형 간염 감염(양성 HBsAg 및/또는 양성 총 항-HBc로 정의됨).
• 기준선(방문 1) 전 90일 이내에 만성, 재발성 또는 중증 감염(예: 폐렴, 패혈증).
• 결핵(TB) 진단 병력 또는 양성 잠복결핵 검사 결과.
• 기준선(방문 1) 전 28일 이내에 세균, 진균 또는 바이러스 감염(상부 호흡기 감염 포함) 증상이 나타납니다. 국소적인 진균 감염(예: 칸디다증, 백선)이 있는 피험자는 감염이 성공적으로 치료된 후 재검사를 받을 수 있습니다.
• 기준시점 방문 전 4주 이내에 입원 또는 IV 항감염제가 필요한 감염.
• 기준선(1차 방문) 전 28일 이내 또는 연구 기간 동안 계획된 모든 생백신 또는 약독화 생백신.
• 다음 구제 요법 모두에 대한 금기 사항: 리툭시맙, 정맥 내 면역글로불린, 고용량 코르티코스테로이드 또는 IV 시클로포스파미드.
• 다음 치료 이력 또는 수신: 언제든지 전 림프 방사선 조사, 클라드리빈, T 세포 또는 T 세포 수용자 백신 접종, 전신 방사선 조사 또는 전체 림프 방사선 조사. 줄기세포 이식은 언제든지 가능합니다.
• 조사자가 스크리닝 또는 기준선(1차 방문)에서 임상적으로 유의하다고 판단한 비정상적인 실험실 값.
• 선별검사 시 다음 혈액 검사 이상 중 하나: a. 백혈구 수 < 3.0 × 10^3/μL. 비. 절대 호중구 수 < 2.0 × 10^3/μL. 씨. 절대 림프구 수 < 0.5 × 10^3/μL. 디. 혈소판 수 < × 10 × 10^4/μL. 이자형. 글루타민-피루빅 트랜스아미나제, 글루타민 옥살로아세트산 트랜스아미나제 또는 γ-글루타밀 트랜스펩티다제 ≥ 3 x 정상 상한(ULN) 또는 빌리루빈 > 2 x ULN. 에프. 사구체 여과율 ≤ 60mL/min/1.73 m2. g. 림프구 수 < 정상 하한치
• 스크리닝 시 다음 소변 검사 이상 중 하나: a. β-2-마이크로글로불린>0.3μg/mL. 비. 알부민/크레아티닌 비율>22.6 mg/mmol.
• 이 연구에 이전에 참여했습니다.
• 스크리닝 전 90일 이내 헌혈(1단위 이상), 스크리닝 전 1주 이내 혈장 헌혈, 스크리닝 전 6주 이내 혈소판 헌혈.
• 지난 1년간 알코올 또는 약물 남용 이력(조사관이 결정).
• 임신 또는 수유 중인 피험자뿐만 아니라 연구 기간 중 언제든지 그리고 연구 치료 완료 후 30일 이내에 임신하거나 모유수유를 시작할 계획이 있는 피험자.
• 임상시험에 참여했거나 스크리닝 전 90일 이내에 임상시험에 참여한 자.
• 스크리닝 시 Columbia-Suicide Severity Rating Scale에 의해 평가된 지난 12개월 동안 임상적으로 유의미한 자살 생각 또는 행동의 병력.
• 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지가 없거나 준수할 수 없습니다.
• 환자는 명백한 청각 또는 시각 장애, 언어 장벽, 폐쇄공포증 등을 갖고 있어 신경심리학 척도 평가 및 MRI 검사에 협조할 수 없습니다.
• 연구자 또는 후원자는 피험자를 포함하기에 부적합하게 만드는 다른 알려지지 않은 이유가 있다고 생각합니다.