독시사 및 독소리 픽스 퓨전드 액세스

포함 기준 :

Tk0113 :

• UCB가 TK2D 질병과 호환되는 제휴/지역 안전 담당관 징후 및 증상이있는 국가의 TK2 유전자에서 확인 된보고 가능한 변형을 기반으로 TK2D 진단을받은 소아 및 성인 환자
• TK2D로 인한 주요 장애 또는 사망의 위험
• 환자는이 프로그램을 통해 Doxecitine 및 Doxribtimine으로 치료를 기꺼이 받아야합니다. 여기에는 유전자 검사 결과, 의료 데이터 및 기타 관련 정보를 공유하기위한 승인 양식, 제 3 자제 및 보건 당국과 관련이 있습니다.
• 환자/법률 보호자 또는 담당자는 모든 국가 요구 사항과 일치하는 방식으로 Doxecitine 및 Doxribtimine을 투여하기 전에 치료에 대한 사전 동의 (및 연령에 맞는 동의)를 제공했습니다. 여기에는 심각한 부작용 사건 (SAE) 및 임신 보고서 (지역 규제 기관 요구 사항을 준수 함)와 같은 익명의 데이터 사본의 전송에 대한 동의가 포함됩니다.
• 환자는 Doxecitine 및 Doxribtimine을 평가하는 UCB 스폰서 진행중인 임상 시험에 참여할 수 없거나 참여할 수 없습니다.

TK0115 :

• TK2 유전자에서 확인 된보고 가능한 변이체에 기초한 TK2D의 진단
• TK2D 증상 발병 연령 ≤ 12 세
• 환자 또는 의료 제공자는이 프로그램을 통해 Doxecitine 및 Doxribtimine으로 치료를 기꺼이 받아야합니다.
• 환자는 관련된 경우 피임, 임신 및 수유 요구 사항에 동의했습니다.
• 환자는 TK2D 환자의 치료를 위해 Doxecitine 및 Doxribtimine을 평가하는 UCB 후원 임상 시험에 참여할 수 없거나 참여할 수 없습니다.

제외 기준 :

TK0113 :

• TK2 결핍의 임상 적 표현을 혼란스럽게 할 다른 유전자 또는 다처제 질환의 확인 된 진단
• 환자는 Doxecitine 및 Doxribtimine의 부형제에 대해 과민증이 있습니다.
• Doxecitine 및 Doxribtimine의 경구 또는 위 튜브 투여를 견딜 수 없음
• 간 질환 또는 간 기능 테스트 결과 (Alanine aminotransferase [ALT], AST)
• 실리루빈의 증가없이 트랜스 아미나 제 (ALT, AST> 3xupper 한도)가있는 환자는 간 손상의 다른 원인을 배제하기 위해 추가로 평가되어야하며 UCB 승인으로 등록되거나 구조 될 수 있습니다.
• 투석이 필요한 신장 기능 부전
• 부작용으로 인해 TK2D에 대한 이전 핵 (T) IDE 처리 중단
• 신진 대사의 다른 동시 선천적 오류
• 심장 부전에 이차적 인 심한 최종 기관 저기관 증후군, 젖산증이 발생합니다.
• 환자는 조사관의 의견에 따르면 환자에게 과도한 안전 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하거나 부정적인 영향을 줄 수있는 의료 또는 기타 소멸 상태 또는 상황이 있습니다.
• 다른 중재 시험 또는 조사 약물을받는 환자 프로그램에 동시에 참여
• UCB가 환자가 Doxecitine 및 Doxribtimine의 명명 된 환자 / 자비로운 사용에 부적합하다고 판단 할 수있는 다른 이유

TK0115 :

• 간 질환 또는 간 기능 검사 결과 (Alanine aminotransferase [ALT], 아스파 테이트 트랜스 아미나 제 [AST] 또는 총 빌리루빈)의 병력은 기준선 또는 빌리루빈> 1.5 x ULN에서 정상 (ULN)의 3x + 3 × 상한 상한 ≥ 3 × 상한. 분리 된 빌리루빈> 1.5 × uln은 빌리루빈이 분별되고 직접 빌리루빈 <35%가되면 허용됩니다.
• 빌리루빈의 증가없이 상승 된 트랜스 아미나 제 (ALT 및/또는 AST> 3 × ULN) 환자는 간 손상의 다른 원인을 배제하기 위해 추가로 평가되어야하며 UCB 승인으로 등록 될 수 있습니다.
• 환자는 치료 의사의 견해로는 환자에게 과도한 안전 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하거나 부정적인 영향을 줄 수있는 능력을 손상시킬 수있는 의학적, 정신적 또는 기타 소외된 상태 또는 상황을 가지고 있습니다.
• 투석이 필요한 신장 기능 부전
• 부작용으로 인한 TK2D에 대한 이전 뉴 클레오 시드 처리의 중단 (AES)
• 다른 중재 시험 또는 조사 약물을받는 환자 프로그램에 동시에 참여
• Doxecitine 및 Doxribtimine에 대한 과민증 또는 약물 물질의 부형제 (실리콘 이산화물 및 마그네슘 스테아 레이트)
• Doxecitine 및 Doxribtimine의 경구 또는 장내 공급 튜브 투여를 견딜 수 없음
• 여성 환자는 임신 중이거나 프로그램 과정에서 임신을 계획하거나 모유 수유중인 경우 참여할 자격이 없습니다.