골수섬유증 환자에서 동종 조혈모세포 이식 후 급성 이식편대숙주병 예방을 위한 Gecacitinib Hydrochloride의 효능 및 안전성 (Gecacitinib)

포함 기준:

• 자발적으로 동의서(ICF)에 서명하고, 서명 당시 연령이 ≥ 18세 이상이어야 합니다.
• 2016년 WHO 기준에 따른 원발성 골수섬유증(PMF)(DIPSS 중등도-2/고위험, MPISS70 고위험/매우 고위험, 또는 RR6 고위험) 또는 ET/PV 후 이차성 골수섬유증(MYSEC 중등도-2/고위험) 진단을 받고, 동종 조혈모세포이식(allo-HSCT)을 받을 의향이 있어야 합니다.
• 골수섬유증 환자로, 비혈연 기증자, 형제 기증자 또는 반동일 유전자형 기증자로부터 골수제거 조건화 동종 조혈모세포이식을 예정해야 합니다.
• Karnofsky 수행 상태 점수 ≥ 60.
• 동부 종양학 협력 그룹(ECOG) 수행 상태 점수 0-2.
• 남성 참가자는 연구 기간 동안 금욕 또는 장벽 피임법 사용에 동의해야 합니다.
• 가임 가능한 여성 참가자는 음성 임신 검사 결과를 가지고 있어야 하며, 연구 기간 동안 두 가지 효과적인 피임법 사용에 동의해야 합니다.
• 정제를 삼킬 수 있는 능력.
• 연구 및 추적 관찰 절차를 준수할 수 있는 능력.

제외 기준:

• 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료를 이전에 받은 경우.
• 간 기능 부전으로 정의되며, 빌리루빈 ≥ 정상 상한치(ULN)의 2배(Gilbert 증후군 병력이 있는 환자는 제외).
• 신장 손상으로 정의되며, 혈청 크레아티닌 > 2 mg/dL.
• 심장 기능 장애로 정의되며, 좌심실 박출률(LVEF) ≤ 45%.
• 폐 기능 장애로 정의되며, 1초간 노력성 호기량(FEV1) 또는 일산화탄소 확산 용량(DLCO)(헤모글로빈 보정) ≤ 예측값의 50%.
• 이식 주기 및 이식 후 기간 동안 전신 치료가 필요한 만성 또는 활동성 감염.
• 과거 12개월 이내에 다른 활동성 악성 종양 진단(적절히 치료된 비흑색종 피부암, 2등급 이하의 적절히 치료된 흑색종, 또는 자궁경부 상피내암종 제외). 활동성 악성 종양은 활발한 치료를 받고 있는 악성 종양으로 정의됩니다.

• 안전성 평가를 저해할 수 있는 중대한 임상적 또는 검사실 이상이 있는 경우, 예를 들어:

  1. 조절되지 않는 당뇨병(공복 혈당 > 13.9 mmol/L);
  2. 두 가지 이상의 항고혈압제로 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 ≥ 160 mmHg, 이완기 혈압 ≥ 100 mmHg);
  3. NCI-CTCAE v5.0 기준 등급 ≥ 2의 말초 신경병증.
• 이식 전 약물 흡수에 영향을 줄 수 있는 위장관 손상 또는 질환 진단, 포함: 궤양성 질환, 조절되지 않는 메스꺼움, 구토, 설사, 또는 위절제술 또는 장절제술 병력.
• 선별 검사 시 담즙 정체성 질환이나 정맥 폐쇄 증후군/간정맥 폐쇄 질환(이식편대숙주병이 아닌 지속적인 빌리루빈 이상 및 진행성 장기 기능 장애로 정의).
• 선별 검사 시 활동성 및 조절되지 않는 바이러스 감염, 포함: CMV, EBV, HIV(HIV 항체 양성), HBV(HBsAg 양성 또는 HBV-DNA 양성), HCV(HCV 항체 양성 또는 HCV-RNA 양성).
• 선별 검사 6개월 이내의 활동성 결핵.
• 선별 검사 시 간질 병력 또는 정신 작용제 또는 진정제 사용.
• 임신 중, 수유 중, 임신 계획 중이거나 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 사용할 수 없는 여성 환자; 투약 중 및 마지막 투약 후 2일(약 5반감기) 동안 콘돔을 사용하지 않는 남성 환자.
• 이식된 종양 이외의 과거 5년 이내의 악성 종양 병력.
• 항응고제 또는 항혈소판제 사용(저분자량 헤파린 제외).
• 연구자의 판단에 따라 환자 안전 또는 순응도에 영향을 줄 수 있는 다른 중증 질환 존재.
• 염산 겔트렉티닙, 그 유사체 또는 어떤 부형제에 대한 과민증 의심.
• 선별 검사 4주 이내에 다른 연구용 의약품 또는 의료기기 임상시험 참여.
• 연구자의 판단에 따라 환자가 연구에 적합하지 않게 만드는 기타 조건.